摘要：2025年9月2日，全球首个用于延缓1型糖尿病（T1D）发病的创新药----替利珠单抗注射液（特瑞可）获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于8岁（含）以上儿童和成人T1D 2期患者，以延缓向T1D 3期进展
里程碑时刻：替利珠单抗在中国正式获批
2025年9月2日，全球首个用于延缓1型糖尿病（T1D）发病的创新药----替利珠单抗注射液（特瑞可）获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于8岁（含）以上儿童和成人T1D 2期患者，以延缓向T1D 3期进展[1]。替利珠单抗是一种CD3靶向的单克隆抗体，能够从病因层面保护自身胰岛功能，让患者延缓T1D 2期进展至3期近3年[2-3]。这一批准不仅为我国T1D患者带来全新希望，更将引领我国T1D治疗领域从“被动治疗”迈向“主动干预”的新时代。疾病解码：T1D进展隐匿，发病越早危害越大
众所周知，T1D是一种自身免疫性疾病，其发病机制主要为自身免疫系统对胰岛β细胞的特异性破坏，导致胰岛素分泌不足甚至完全缺乏，患者需终身依赖胰岛素治疗[4-5]。我国T1D高发于10-14岁的儿童及青少年，全年龄段总患病人数约60万，居全球第三[6-7]。该人群的发病率在过去20年内增长近4倍[8]，提示疾病负担逐渐加重。T1D疾病进展隐匿，发病常呈突发性。根据不断优化的临床分期系统，T1DM可分为3期，其中1、2期为亚临床期，患者虽存在胰岛自身免疫，但通常无明显临床症状。多数患者因出现急重症被紧急送医而“突然确诊”，超过60%患儿在急诊或ICU确诊[9]，此时疾病已进展至3期，胰岛功能近乎衰竭，持续的高血糖可引发酮症酸中毒（DKA），严重时可引发脑损伤、肾衰竭等长期不可逆损伤。
除急性并发症风险外，T1D发病后对患者生活及其家庭亦造成长期而沉重的负担。首先，患者面临着巨大的“打针”压力（每天需至少接受4次胰岛素注射，全年累计可达1460次），同时还要进行严格的饮食控制；其次，在升学、就业及婚恋等方面常遭遇阻力，病耻感明显；再有，家庭也承受着较大经济与照护压力，近50%家庭遭受中至重度经济损失，约15%的母亲不得不辞职以全职照护患儿[10]。更严重的是，T1D发病越早，预后越差。有研究表明，若患者在10岁前发病诊断为T1D，则预期寿命将减少16年[11]。因此，如何实现疾病的早期识别与干预，延缓疾病进展，已成为临床迫切需要解决的关键问题。早筛先行：锁定高危人群，抓住黄金干预窗口
国内外权威指南[12-13]均推荐对T1D高危人群进行早期筛查，其中T1D患者的一级亲属是最主要的高危人群。研究显示，一级亲属确诊的人群，其T1D发病风险较普通人群增加10倍以上[14-15]。约20%的T1D患者存在一级或二级亲属的家族患病史[16]。此外，少数自身免疫病（如自身免疫甲状腺疾病、乳糜泻）患者、携带T1D易感基因型或T1D遗传风险评分（GRS）高风险的普通人群也是T1D高危人群[17]胰岛自身抗体检测是早筛的核心手段。《中国糖尿病防治指南（2024版）》[12]指出，在高危人群（如一级亲属等）中，通过胰岛自身抗体检测筛查亚临床期（1期/2期）T1D，有助于早期诊断和降低糖尿病酮症酸中毒（DKA）的起病风险。常见的胰岛自身抗体包括谷氨酸脱羧酶抗体（GADA）、蛋白酪氨酸磷酸酶抗体（IA-2A）、锌转运体 8 抗体（ZnT8A）和胰岛素自身抗体（IAA）等。对于首次抗体筛查呈阳性者，建议在3个月内复核，若2次及以上结果阳性则可确认亚临床期（1期/2期）T1D[17]综上，早期筛查是识别亚临床期（1期/2期）T1D的关键手段，可为高危人群提供宝贵的“干预窗口期”。通过及时发现和持续监测，既可将DKA发生风险降低高达90%[18]，也有助于患者及家庭提前适应疾病管理要求，减轻突发确诊带来的心理冲击与情绪波动，从而为患者争取更多自主掌控疾病和生活的机会，改善长期预后并提高生活质量。主动出击：替利珠单抗保护β细胞，延缓发病
替利珠单抗（teplizumab）是一种CD3靶向的单克隆抗体，通过靶向效应T细胞表面的CD3，抑制自身免疫T细胞对胰岛β细胞的攻击，保护胰岛β细胞，从而实现从源头延缓T1D疾病进展的作用。基于关键TN-10研究，该药物于2022年获美国食品药品监督管理局FDA批准，成为全球首个延缓T1D发病的创新疗法。本次在我国的获批是继今年6月海南博鳌乐城先行区开出亚洲首批处方后的又一重大里程碑。
TN-10是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，共纳入76名8-49岁2期T1D患者，旨在评估替利珠单抗的疗效和安全性。主要疗效终点为从随机入组到诊断3期T1D的时间。研究及其延长随访结果显示，持续14天使用替利珠单抗治疗，与安慰剂组相比，为患者延缓T1D 2期进展至3期近3年[2-3]，避免突发急重症对身体造成的不可逆损害。研究中有个案显示,有经早筛确诊的2期患者接受干预后，近10年未进展至3期[2-3，19]。替利珠单抗通过调节免疫系统，开创了T1D治疗的新模式，实现了从“被动应对”到“主动干预”的转变。在疾病早期，它能够保护胰岛β细胞，延缓病情进展，使患者延长无症状期并改善长期预后。在这一过程中，患者不仅获得“喘息”的机会和更长的“无针”时期，还能在缓冲阶段学习血糖管理，并在DKA发生前掌握可干预手段。
疾病早筛+主动干预：开启中国T1D管理新时代
作为在糖尿病领域深耕百年的企业，赛诺菲自1982年进入中国以来，始终关注中国糖尿病患者未被满足的需求，加速创新的步伐，不断推出创新产品。本次替利珠单抗在中国获批，标志着T1D治疗进入全新阶段。这一创新药物从免疫学、糖尿病及罕见病的交叉视角出发，为我们提供了重新理解T1D发病机制和干预策略的契机。长期以来，赛诺菲不仅致力于创新药物的研发，更关注整个T1D管理生态的搭建。例如，通过推动成立T1D管理中心，使疾病能够在临床症状出现之前被发现，为早期干预提供可能。
借助T1D早筛早诊临床范式的升级与替利珠单抗等创新疗法的可及，T1D管理正在实现从被动治疗向主动干预的跨越式转变。这不仅为患者延长无症状期、降低急性并发症风险提供了前所未有的机会，同时也有助于改善长期预后，为未来个体化治疗和精准管理奠定基础。总体而言，这一进展不仅为T1D治疗带来新的突破，也将极大推动中国糖尿病防治关口的前移，造福更多糖尿病患者。
4M审批：MAT-CN-2514634
版本号：5.0
预期使用时间 2025年9月
参考文献
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来源：医脉通内分泌科
