摘要：随着2024年国家医保药品目录调整工作的结束，“百万一针”的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）产品再次受到公众关注，此前通过“初步形式审查名单”的四款CAR-T产品均未进入新版医保目录。

随着2024年国家医保药品目录调整工作的结束，“百万一针”的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）产品再次受到公众关注，此前通过“初步形式审查名单”的四款CAR-T产品均未进入新版医保目录。

国家医保局介绍称，一些昂贵的细胞与基因治疗药物相继上市，仅仅基本医保还难以做到完全支撑，目前国家医保局也在着力构建“1+3+N”多层次医疗保障体系，以更好支持创新药发展。

我国目前已有6款CAR-T产品上市，价格几乎均在百万以上。其中，复星凯特的阿基仑赛注射液120万元/针，药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液129万元/针，信达生物与驯鹿生物合作研发的伊基奥仑赛注射液116.6万元/针，科济药业旗下的泽沃基奥仑赛注射液115万元/针。

“百万一针”的背后，是目前全球获批上市的CAR-T疗法都是自体产品，受限于研发成本和复杂的制备工艺，自体CAR-T疗法的生产成本居高不下。费用高昂、等待时间较长、医保未能纳入叠加国内的商业保险覆盖率低等因素，使得CAR-T疗法在国内的市场规模亦受到限制。在业内人士看来，开发通用型CAR-T仍然是这一疗法未来能够得到普及的最可行解决途径。

通用型CAR-T疗法是从健康供体内（即异体）分离提取T细胞进行批量生产，最终可输入多位患者体内。由于具有工业化批量生产、周期短、成本低等优势，通用型CAR-T疗法能够解决当前自体CAR-T在安全性、制备工艺和成本方面的种种问题。

据药融云数据，通用型CAR-T可将耗材总成本从6万美元降为2000美元，将QC费用从3万美元降为1000美元，从而将生产成本从定制CAR-T的95780美元降低至4460美元。科济药业创始人、董事长李宗海亦表示，相较自体CAR-T，通用型CAR-T的生产成本可望降低95%以上，批量生产的结果就是患者无须等待，可随时使用。

随着通用型CAR-T成为细胞治疗领域的研发热潮，近期国内外均有新的进展。

今年7月，Mesoblast公司的间充质干细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L）第三次向FDA提交生物制品许可申请，用于治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病。该申请的PDUFA日期为2025年1月7日。若获批，Ryoncil将成为美国首个通用细胞疗法和首款针对该病儿童患者的治疗药物。

11月26日，罗氏以总价值15亿美元收购生物制药公司Poseida Therapeutics。该交易预计将于2025年第一季度完成。据了解，双方于2022年达成合作和许可协议，重点开发现货型（off-the-shelf）CAR-T细胞疗法，以满足血液系统恶性肿瘤患者的医疗需求。

11月20日，诺华宣布与Vyriad达成合作，以发现和开发体内CAR-T（In Vivo CAR-T）疗法，这是一种新型的通用型细胞疗法。根据协议条款，诺华专注于将Vyriad识别和开发的体内CAR-T细胞疗法推进临床，Vyriad将获得选择项目的预付款、里程碑付款和分级版税。

同在11月20日，武田宣布与Alloy Therapeutics达成合作协议，共同开发诱导多能干细胞 (iPSC) 衍生的 CAR-T细胞平台 (iCAR-T)和CAR-NK平台 (iCAR-NK)，用于实体和血液肿瘤。

国内公司方面，科济药业11月初披露的一项试验数据显示，CT0590通用型CAR-T细胞疗法的安全性可控，同时实现了深度和持久的临床缓解。此后，公司还披露了THANK-uCAR Plus平台，在NK细胞存在下的抗肿瘤疗效显著优于THANK-uCAR。科济药业称，在此平台下的同种异体BCMA或CD19/CD20双靶CAR-T，在NK存在时都显示出极强的抗肿瘤疗效，表明该平台应可广泛用于各种异体CAR-T细胞研制。

此外，据人民日报健康客户端报道，今年10月5日，权威国际学术期刊《自然》官网头条发布了一篇由海军军医大学上海长征医院徐沪济教授领衔发表的临床研究成果。该研究在国际上首次报道使用邦耀生物研发的异体通用型CAR-T治疗风湿免疫性疾病，帮助3名风湿免疫性疾病患者达到长期缓解，为全世界难治性风湿免疫病的诊治提供新路径、新思路。该研究有望扩大CAR-T治疗细胞的生产规模，未来可能大幅降低成本和生产时间，能够满足大规模患者的需求。

不过，由于异体来源的T细胞给药治疗后在患者体内会导致排异反应从而影响疗效，通用型CAR-T疗法还需要更多的时间来证明疗效和安全性不逊于甚至是优于现有的自体型细胞疗法。

“CAR-T细胞发展核心在通用技术，也是公司在自体型CAR-T研发成功后未来最重要的两个努力方向之一。如果能通过一针给药达到长期缓解乃至治愈，也就不用担心商业化，但技术突破需要长时间持续探索。”李宗海表示。

在上述报道中，徐沪济也表示，接受供体来源的CAR-T细胞治疗的自身免疫疾病患者是否会面临其他风险，目前还有待时间的检验。

来源：第一财经一点号