摘要：中国血友病用药行业规模由血友病A用药行业规模和血友病B用药行业规模构成，总体呈稳定上升趋势。血友病A用药行业规模由2017年的11.32亿元上涨至2022年的18.86亿元，同期血友病B用药行业规模由2.40亿元上涨至4.93亿元，血友病用药行业整体规模由20

头豹研究院对于血友病用药行业市场规模的预测

中国血友病用药行业规模由血友病A用药行业规模和血友病B用药行业规模构成，总体呈稳定上升趋势。血友病A用药行业规模由2017年的11.32亿元上涨至2022年的18.86亿元，同期血友病B用药行业规模由2.40亿元上涨至4.93亿元，血友病用药行业整体规模由2017年的13.71亿元上涨至2022年的23.79亿元，期间年复合增长率为11.65%。头豹研究院预测期内血友病用药行业整体规模将从2023年的30.42亿元扩大至2027年的42.76亿元，期间年复合增长率为8.88%，AB两种类型血友病用药行业规模呈相同幅度增长趋势。

血友病用药行业目前主要发展特点为：1）在罕见病中，血友病患病人群基数大，但药品价格较高导致用药渗透率低，医保报销比例提升将为患者减轻治疗负担，市场规模因此扩大。2017年血友病患病人数为13.9万人，后以0.58%的年复合增长率逐渐上升至2022年的14.31万人，预计未来将以此增速平稳增长至2027年的14.6万人。目前血友病A临床常用药品为重组人凝血因子Ⅷ，以神州细胞生产的“安佳因”为例，目前1000IU品规的注射剂价格为每支2,980元，以不同患病程度的血友病患者平均1-2周用药一次计算，血友病A患者年治疗费用约在8-15万元，对于每周需用药2-3次的重度血友病患者来说治疗负担更高。弗若斯特沙利文数据显示，2017年血友病A药物渗透率仅为11.20%，大部分患者仍难以负担高额治疗费用，因此提升医保对血友病用药的报销比例将为多数患者带来治疗机会。南通市2019年将注射用重组人凝血因子Ⅷ和注射用重组人凝血因子Ⅸ的医保报销比例上调至90%和60%，天津市2021年将用于治疗凝血因子Ⅷ抑制物的注射用凝血因子Ⅶα医保报销范围上调15%，各省针对血友病相关药品的医保报销比例逐渐上调后，预计2023年血友病用药渗透率将达到33.60%，用药患者数量增加，血友病用药行业规模也将随之扩大。2）血友病患者单次用药剂量与体重和体内凝血因子水平有关，重度血友病患者数量增加导致用药剂量加大，成为市场规模驱动因素。体内凝血因子水平低于1%的重度患者是预防和临床治疗关注的重点人群，每周需多次进行凝血因子补充并监测器体内凝血因子半衰情况。中国血友病协作组一项实验数据显示，数据库中17,779例血友病A患者中华重度患者人数为6,519人，占比高达36.7%，且随着血友病整体患病人数的增加，重度患者群体基数也在扩大。血友病患者用药剂量由患者体重、患者体内凝血因子水平和目标凝血因子水平决定，如一位血友病A重度患者想要将凝血因子提升至正常人的50%水平，单次需注射凝血药品约1,250IU，以诺和诺德生产的1000IU品规凝血药品为例，重度血友病患者单次用药成本在2,000元左右，随着重度患者群体基数增加，其整体用药剂量需求上涨，血友病用药行业市场规模因此受到正向影响。

行业未来发展趋势：1）血友病用药纳入集采后价格下降，更多患者可承担治疗费用，医院与药店采购数量增加带来规模扩大。2022年血液制品首次进入集采范畴，Baxalta Manufacturing Sàrl公司生产的“百因止”与诺和诺德生产的“诺易”均在广东11省联盟集采中中标。品规为250IU、500IU、1000IU的“百因止”中标价格分别为688.17元、1,169.89元、1,988.81元，以250IU品规的“百因止”为例，相比于同品规下拜耳生产的未中标集采的“拜科奇”降价幅度超50%，另外250IU和1000IU品规的“诺易”集采中标价格为523.5元和1,512.92元，相比中标前价格下降约52%。2）国内已有长效和超长效重组人凝血因子在研企业，在研新药可延长药品半衰期，若上市后价格与普通重组人凝血因子持平，则使用半衰期更长的凝血因子药品将降低患者整体治疗成本，从而成为销售终端新的采购热点，预计对市场规模有拉动作用。晟斯生物在研的注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白（“ FRSW107”）是国内首款长效重组凝血因子产品，研发阶段已于2021年推进至临床3期并计划于近期提交新药上市申请，有望于2024年上市。

经头豹研究院分析，血友病用药行业竞争格局概况如下：

目前血友病用药生产厂商竞争格局如下：1）第一梯队：华兰生物和上海莱士血液；2）第二梯队：神州细胞和江苏晟斯生物；3）第三梯队：同路生物、广东双林制成都蓉生制药等。

目前，行业内企业竞争呈现以下特点：1）头部企业上市和在研药品种类更为丰富，可供销售端选择更多。截至2022年，华兰生物已上市药品包含50IU、100IU、200IU、300IU、400IU品规的人凝血因子Ⅷ注射剂，2023年华兰生物对人凝血因子Ⅷ和人凝血酶原复合物的生产工艺进行研究，于2023年2月获得新品种药品的注册证书，利用增加产品丰富度的方式提升企业市场占有率。上海莱士血液上市药品为人凝血因子Ⅷ的冻干粉针剂，上市品规分别为100IU、200IU、250IU、300IU、400IU、500IU和1000IU，2023年莱士血液增加活化凝血酶原研发管线，可提升血浆资源综合利用率，成功上市后将成为国内首创新药。2）2022年神州细胞2种品规中标集采，价格降低刺激医疗机构采购，生产厂商市场竞争力因此提升。2022年，神州细胞生产的注射用重组人凝血因子Ⅷ有2种品规中标，品规为250IU/瓶的中标价格在每瓶700-800元，相比于同品规“拜科奇”价格降低49.27%，医疗机构合计采购量达95,200瓶。品规为1000IU/瓶的中标价格在每瓶2,000-2,400元，相比于集采中标前价格降低32.89%，医疗机构整体实际采购量为432.52万瓶。

未来血友病用药行业将呈现如下趋势：1）医保报销比例提升减轻患者治疗负担，血友病患者登记及使用医保的人数增加，医保目录准入的厂商竞争优势力提升。目前血友病用药中，冻干人凝血因子Ⅷ、重组人凝血因子Ⅷ、重组人凝血因子Ⅸ已分别于2004年、2009年和2017年被纳入医保药品目录，药物进医保阶段性缓解了血友病患者治疗负担重的情况，而后各地政策将血友病用药的医保报销比例再次提高，进一步降低罕见病治疗成本，让更多患者有能力选择长期药物治疗。天津市医保局2021年发布的医疗保险支付明细中显示，多种注射用重组人凝血因子医保报销比例上调，其中诺和诺德生产的“诺其”所有品规报销比例均上涨15%；拜耳医药生产的“科跃奇”报销比例上调5%，其目前市场价格约为2,350元，最高医保支付标准达998元，自付比例降至57.6%；辉瑞制药生产的“任捷”医保增付15%，目前“任捷”市场售价为5,193元，最高支付标准与之持平；百特公司生产的“百因止”医保报销比例增加10%，目前其同规格产品售价为6,350元，医保最高支付标准增至3,167.6元，患者自付比例约为50.13%，由此可见医保已基本可以满足血友病A患者日常用药需求。另外同为辉瑞制药产品的重组人凝血因子Ⅸ医保支付比例也有15%的上调，最高支付标准达5,963.63元，血友病B患者在医保报销比例增长后用药负担也有适当的降低。2）晟斯生物专注于长效和超长效重组因子的研发，上市后将打破中国长效重组凝血因子无上市产品的局面，超长效凝血因子凭借更长半衰期降低患者用药频次，世界领先新药研发有望实现海外上市，生产厂商市场份额更有竞争力。晟斯生物研发管线主要项目为长效和超长效凝血因子，其中长效重组因子Ⅷ半衰期长达20-22小时，可满足1周2次预防治疗，该药物的12岁以上患者用药预计于2024年获批上市，另外12岁以下儿童用药预计于2026年上市。晟斯生物在研的长效重组因子Ⅸ通过联合使用Fc融合与PEG两种长效化技术，成功实现10-14天一次的给药频率，目前12岁以上患者用药处于临床1期阶段，预计2026年上市并开展12岁以下儿童用药临床研究，血友病B患者也将迎来用药周期拉长和用药成本降低的时代。除此之外晟斯生物研发管线中的超长效重组人凝血因子Ⅷ为全球领先的血友病治疗新药，其半衰期大于30小时，对血友病A患者的保护时间超过了7天，该药品12岁以上患者用药有望在2025年上市并将在美国的临床研究推进至临床3期，中国血友病用药长期依赖进口的局面即将得到扭转，本土新药未来有望海外上市。

来源：头豹