摘要：阿尔茨海默病（AD）是一种慢性、进展性神经退行性疾病。疾病修饰治疗是通过干预疾病的主要病理生理机制来改变疾病的自然进程，AD的治疗正在全面转向疾病修饰治疗。近日，由中国医师协会神经内科医师分会牵头制订的《阿尔茨海默病疾病修饰治疗专家共识》在《中华医学杂志》优先

AD疾病修饰治疗的定义

AD的治疗包括对症治疗和疾病修饰治疗。疾病修饰治疗是指能够影响疾病的基础病理生理进程，并对AD的病程产生有益影响的治疗或干预措施。

Aβ沉积被认为是AD的早期病理特征，因此清除脑内Aβ或减少其生成成为重要的疾病修饰治疗策略，目前批准上市的疾病修饰治疗药物均为靶向Aβ沉积的单抗类药物，为本专家共识主要介绍内容。

除药物干预外，非药物干预能够通过影响病理生理通路（如减轻炎症、改善神经可塑性等）在一定程度上减缓病程恶化，广义上也可被认为具有一定“疾病修饰”作用。因这些方向尚缺乏充分临床证据，在本专家共识中仅做简略介绍。

AD疾病修饰治疗的临床应用实践

目前全球范围内已获批的AD疾病修饰药物包括阿杜那单抗（Aducanumab）、仑卡奈单抗（Lecanemab）及多奈单抗（Donanemab）。

阿杜那单抗于2021年获得美国食品和药物管理局（FDA）的初始加速批准，但因为两项研究结果不一致一直存在争议，于2024年1月停止临床应用，未获得我国国家药品监督管理局批准上市。仑卡奈单抗及多奈单抗已获得我国国家药品监督管理局批准上市。

适用人群及合并用药情况

推荐意见1：经PET或脑脊液（CSF）标志物明确脑内存在Aβ沉积的AD源性轻度认知障碍（MCI）和轻度AD痴呆患者在评估安全性后推荐使用Aβ单抗药物。（1A）

推荐意见2：启动Aβ单抗药物治疗之前，应明确患者的AD临床诊断、脑内Aβ沉积和认知障碍程度，确保患者符合治疗的适应证。（1A）

推荐意见3：认知障碍严重程度既可参考临床试验的入组标准，选择简易智力状态检查量表（MMSE）评估，也可选择临床痴呆评定量表（CDR）评估，CDR‑GS得分为0.5或1分诊断为轻度认知障碍或轻度痴呆的患者，为单抗药物的适用人群。（专家共识）

推荐意见4：血液生物标志物（如p‑tau217、p‑tau181、Aβ42/40等）不可作为AD患者使用Aβ单抗药物治疗的诊断标准，但可作为筛选手段。（专家共识）

推荐意见5：接受胆碱酯酶抑制剂、N‑甲基‑D‑天冬氨酸（NMDA）受体拮抗剂以及精神心理类药物治疗的AD患者均可联合使用Aβ单抗药物治疗。（1A）

推荐意见6：药物可控的高血压病、糖尿病、心脏病、高脂血症等常见慢性疾病患者允许使用Aβ单抗药物治疗。（1A）

推荐意见7：对于已使用稳定剂量的抗血栓药物（单独抗血小板药物或抗凝药物）的患者，在和患者及家属充分沟通下可以考虑应用Aβ单抗药物治疗，对已应用Aβ单抗药物治疗的患者，不建议使用溶栓药物。（1B）阿尔茨海默病疾病修饰治疗的禁忌人群及高风险人群

禁忌人群及高风险人群

推荐意见8：对Aβ单抗药物或者任何辅料严重过敏的患者禁用Aβ单抗药物治疗。（1A）

推荐意见9：携带APOE ε4纯合子的患者应慎用Aβ单抗药物。（1A）

推荐意见10：如果患者使用一种Aβ单抗药物治疗后出现严重或复发性淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA），则慎用其他Aβ单抗药物治疗。（专家共识）

用药前的评估流程

图1 Aβ单抗药物用药前评估流程图

推荐意见11：Aβ单抗药物的使用需要经过严格的评估流程，包括适应证、禁忌证和风险因素的全面评估。需确定AD诊断并明确脑内Aβ沉积及认知功能损害的程度；详细询问患者的病史、过敏史、合并用药等情况，检测载脂蛋白E（APOE） 基因型，完善含T2*梯度回波或SWI、FLAIR的MRI检查和凝血功能等检查。考虑治疗益处以及出现ARIA不良反应的风险，并与患者及其照料者充分沟通。（1A）

用药有效性评估

推荐意见12：在Aβ 单抗药物治疗期间，建议每6个月评估认知功能。（专家共识）

推荐意见13：在多奈单抗使用期间，可以考虑在24、52 和76 周评估Aβ PET明确是否可停药。（1A）

推荐意见14：临床医师可根据患者个体情况和医疗机构的实际情况，选择PET及脑脊液监测的合适手段及周期。（专家共识）

药物不良反应监测

推荐意见15：应在Aβ单抗药物治疗期间应提高对ARIA的临床警惕性，按照既定的时间复查MRI，MRI包括FLAIR、T2*梯度回波或SWI和DWI序列，建议同一患者随访复查采用相同的序列观察微出血。（1A）

推荐意见16：如出现ARIA，应根据患者的临床症状及影像学严重程度给予相应处理及调整后续治疗方案。（1A）

推荐意见17：在Aβ单抗药物输注期间应严密观察不良反应，若出现输液相关反应，根据临床需要给予对症治疗。（1A）

其他在研中的疾病修饰药物及其他干预手段

引用本文：中国医师协会神经内科医师分会,阿尔茨海默病疾病修饰治疗专家共识制订专家组. 阿尔茨海默病疾病修饰治疗专家共识[J]. 中华医学杂志,2025, 网络预发表.

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来源：医脉通神经科