研“图”速递丨纳米抗体dVHH NS7CAR-T：CD7+急性髓系白血病患者治疗新希望

摘要：约30%的急性髓系白血病（AML）患者的原始粒细胞表达CD7（CD7）。既往研究表明，基于单链可变片段（scFv）的“自然选择”CD7 CAR-T（NS7CAR-T）疗法在T细胞淋巴恶性肿瘤中显示出显著疗效，且安全性良好。

配图来自2025年3月6日发表在blood(IF 21.0)上的文章《Nanobody-based naturally selected CD7-targeted CAR-T therapy for acute myeloid leukemia》

背景

约30%的急性髓系白血病（AML）患者的原始粒细胞表达CD7（CD7）。既往研究表明，基于单链可变片段（scFv）的“自然选择”CD7 CAR-T（NS7CAR-T）疗法在T细胞淋巴恶性肿瘤中显示出显著疗效，且安全性良好。

研究要点

该研究开发了dVHH NS7CAR-T，其与CD7结合的特异性及亲和力均优于scFv NS7CAR-T，并展现出更强的扩增能力。

该项I期临床试验评估了基于纳米抗体的dVHH NS7CAR-T在CD7+复发/难治性AML患者中的疗效和安全性。

10例患者接受了dVHH NS7CAR-T治疗，治疗剂量分为两个水平：5×105/kg和1×106/kg。入组前，患者的既往中位治疗线数为8线（范围：3-17线），其中7例患者接受过移植。

dVHH NS7CAR-T输注后，10例患者中有7例（70%）达到完全缓解（CR）。中位观察时间为178天（范围：28-776天）。在达到CR的7例患者中，3例既往接受过移植并复发的患者进行了第二次异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。其中1例患者在第401天时仍保持无白血病状态，另外2例患者分别于第241天和第776天因非复发相关原因死亡。3例未接受巩固性allo-HSCT的CR患者在90天内复发。

本试验中所有未缓解和复发的患者均存在CD7缺失情况。

治疗过程中患者耐受性良好，80%的患者出现了轻度的细胞因子释放综合征（CRS），无神经毒性反应发生。

结论

dVHH NS7CAR-Ts在为CD7+AML患者提供有意义的临床获益的同时展现出可控的安全性特征，具有潜在的治疗前景，值得进一步深入研究。

参考文献：

Lu P, Zhang X, Yang J, et al. Nanobody-based naturally selected CD7-targeted CAR-T therapy for acute myeloid leukemia. Blood. 2025 Mar 6;145(10):1022-1033. doi: 10.1182/blood.2024024861.

编辑：Baa

审核：Moly

排版：Baa

执行：Cherry

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