摘要：我国干细胞治疗产品的监管实行“双轨制，即由国家卫生健康委员会负责的备案制和药监部门负责的注册制。无论是干细胞IIT研究还是干细胞新药注册，在开展临床试验前均需取得伦理审查批件。

我国干细胞治疗产品的监管实行“双轨制，即由国家卫生健康委员会负责的备案制和药监部门负责的注册制。无论是干细胞IIT研究还是干细胞新药注册，在开展临床试验前均需取得伦理审查批件。

《药品管理法》规定开展药物临床试验的前提是取得临床试验默示许可与伦理审查，现行法规并没有规定两者的先后顺序，因此临床试验申请IND可与伦理审查并行，这将为申办者节省时间，有助于加速临床试验的开展，加速新药上市。

本文结合之前干细胞IIT研究经验和干细胞新药注册申报经验，梳理干细胞临床试验启动前的伦理审查要点，以供参考。

干细胞相关产品临床试验的伦理审查过程应符合我国《药物临床试验质量管理规范》、ICH GCP (E6)等规范文件的要求。干细胞相关产品的临床试验均应符合《涉及人的临床研究伦理审查委员会建设指南》（2019 版，附则六：干细胞临床研究伦理审查）规定。

一、初始审查应递交的资料

1.干细胞IIT研究伦理审查应递交的资料

按照机构内干细胞临床研究立项审查程序和相关工作制度，项目负责人须提交有关干细胞临床研究项目备案材料，以及干细胞临床研究项目伦理审查申请表干细胞临床研究伦理审查申请表。按照干细胞临床研究伦理审查申请表，提出伦理审查的研究项目应提供下列文件：

2.干细胞新药临床试验启动前的伦理审查应递交的资料

初始审查申请递交的文件，包括但不限于：

二、伦理审查内容

对于临床研究项目，伦理审查主要包括以下内容：

三、伦理审查要点

申办方、临床研究人员、研究实施医疗机构、监管机构均负有责任确保临床试验符合伦理。与所有的临床研究一样，干细胞干预的临床试验必须遵循国际国内公认的伦理准则、科学性要求及保护受试者原则。

1.机构要求

申请开展干细胞临床研究伦理审查的机构必须是已获得国家干细胞临床研究备案的机构。

国家批准的干细胞研究备案机构必须建立专门的干细胞研究学术委员会和干细胞研究伦理审查委员会。

确保干细胞临床研究伦理审查之前已获得学术评审通过。

对干细胞临床研究还需要根据有关规定进行额外的独立研究评估，包括接受国家权威管理部门或授权机构要求的分级审查或审核。

2.研究设计

所有涉及干细胞干预的临床研究，须首先提交干细胞同行专家进行学术评审，对被提议的干细胞临床试验设计科学性和有效性做出科学判断。学术委员会和伦理审查委员会均应对临床研究的价值进行审慎的考察。如果没有相关学术文献可供参考，伦理审查必须基于专业和专家意见做出判断。

对比较新的干细胞干预建立的治疗模型，可能没有预先设计的研究方案，且无法提出指南试验设计。对于这类研究，以创新性医疗方法进行评估更为合适。有前景的创新性治疗策略应该在大规模应用前，尽早对其进行系统评估。

3.知情同意

研究人员、临床医生与医疗机构应该让受试者在有足够决策能力的情况下行使有效的知情同意。无论是在科研还是医疗的背景下，都应该向受试者提供有关干细胞创新疗法风险的确切信息，以及干细胞创新疗法的发展现状。

如果受试者缺乏自我决策能力，应该采用法定监护人代理同意，并且严格保护受试者避免由于非治疗程序的增加带来的风险超出最低风险。

当对缺乏知情同意能力的受试者进行干预疗法试验时，研究过程中出现的风险应该限制在最低风险，除非与之相关的治疗获益远大于风险。

在法定监护人的代理同意情况下，如果细胞干预临床研究或替代疗法研究进程中有大的风险与受益比的改变，必须重新获得法定监护人的知情同意。

4.受益与风险的评估

应该使用有效的设计以降低风险，用最低数量的受试者来适当解答科学问题。

基于目前的科学理解，由于对胎儿潜在的风险，不允许招募孕妇作为受试者参加干细胞临床研究是正当合理的。

5.如果临床研究涉及使用来源胚胎的干细胞，应该严格审查来源和使用的合法合规。

6.使用超出常规研究的干细胞干预应该是可循证的、受独立的专家审查并且着眼于患者的最佳利益。有前景的创新性治疗策略应该在大规模应用前，尽早对其进行系统评估。

7.干细胞临床研究资料包括伦理审查资料需要至少保存30年。

本文参考资料：

1.《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》2023

2.《涉及人的临床研究伦理审查委员会建设指南》（2023 版）

3.《人类遗传资源管理条例实施细则》2023

4.《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》2023

5.《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》2017

6.《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》2016

7.《干细胞临床研究管理办法》2015

8.《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》2003

9.《科技伦理审查办法（试行）》2023

来源：干细胞者说