摘要：3月17日，在中眸医疗科技（武汉）有限公司（以下简称“中眸医疗”）实验室内，光敏蛋白在精密操控下缓缓生成。“这批试验数据非常不错。”中眸医疗创始人、武汉大学人民医院教授沈吟一边盯着电脑屏幕，一边和团队成员进行技术复盘。
3月17日，在中眸医疗科技（武汉）有限公司（以下简称“中眸医疗”）实验室内，光敏蛋白在精密操控下缓缓生成。“这批试验数据非常不错。”中眸医疗创始人、武汉大学人民医院教授沈吟一边盯着电脑屏幕，一边和团队成员进行技术复盘。
▲沈吟教授在实验室内与团队成员进行技术复盘
据介绍，这是一款名为ZM-02的光遗传基因疗法，是全球首款广谱RP基因治疗药物，目前已完成IIT（研究者发起的临床研究）试验，正在加速推进中试放大及注册批次生产，并计划年内完成中美IND（试验性新药）双申报，正式启动Ⅰ/Ⅱ期临床。
“RP被称为‘眼科绝症’，全球超200万患者的感光细胞逐渐退化，最终走向全盲。”沈吟教授形象地比喻，传统基因疗法就像“修复断桥”，需要依赖残存的感光细胞，而ZM-02则像在视网膜上“铺设新路”——利用单次注射将特殊光敏蛋白基因导入下游不感光的细胞，让它们“变身”成新的人工感光细胞，从而重建视觉通路。这一突破意味着，即便患者的感光细胞完全凋亡，依然可以恢复光信号感知能力。
沈吟教授的科研之路，始于美国某顶尖学府的研究经历。2010年，她选择回国，加入武汉大学人民医院。2019年，她在武汉经开区军山新城创立中眸医疗，将研究转化为临床应用，专注于视网膜色素变性等遗传性眼病的基因治疗突破。
“创新药的研发，就像在黑暗中摸索一条未知的路。”沈吟教授坦言。传统观念认为，生物医药行业遵循长周期的规律，而中眸医疗依托20余年的神经眼科和遗传性视网膜疾病研究经验，通过自主知识产权的病毒载体平台、精准的临床策略和国际化合作，极大缩短了研发周期。
去年10月，ZM-02获得美国FDA孤儿药资格认定（ODD），标志着项目迈入关键里程碑。在资本和技术的双轮驱动下，中眸医疗5年内实现“实验室到临床”的跨越：2024年完成数千万元A轮融资并突破病毒载体国产化，2025年计划启动A+轮融资，并推动全球化布局。
据悉，今年5月沈吟教授受邀将登上ARVO（美国视觉与眼科研究协会）年会主论坛，发布ZM-02的临床数据——这将是“眼科界的奥林匹克”创办近百年来，中国创新药企首次以突破性疗法亮相主论坛。
▲沈吟教授对患者复查
“当首批患者治疗后，从以前看不见自己手指的全盲状态到独自出门、乘火车来复诊、回到看书写字的课堂……我们知道这条路走对了。”沈吟教授信心满满，从武汉实验室走向世界，中眸医疗正在为全球盲人点亮视觉“重启键”。
出品：武汉经开区工委宣传部
武汉经开区融媒体中心
采写：记者王双双 通讯员刘林畅
编辑：王娅
审核：吕作璐
来源：中国车谷
