摘要：三月对于美国FDA来说是一个繁忙的月份，预计有近十个药物的审批结果即将揭晓。这些药物涵盖了多种疾病领域，包括新一代抗生素治疗尿路感染、两种RNA干扰疗法等。以下是本月备受瞩目的几项重要审批动态：

转自：一度医药

三月对于美国FDA来说是一个繁忙的月份，预计有近十个药物的审批结果即将揭晓。这些药物涵盖了多种疾病领域，包括新一代抗生素治疗尿路感染、两种RNA干扰疗法等。以下是本月备受瞩目的几项重要审批动态：

Scienture公司有望首次获批液体氯沙坦

Scienture公司正在推进一种名为SCN-102的氯沙坦液体剂型，其FDA审批结果预计将于3月17日公布。拟用于治疗成人和6岁及以上儿童的高血压，降低血压。同时，SCN-102的新药申请还涵盖了用于降低患有高血压和左心室肥厚患者的中风可能性，以及治疗2型糖尿病的糖尿病肾病。

Scienture公司提交的I期药代动力学数据显示，SCN-102在氯沙坦暴露方面与即释片“非常相似”。此外，根据该公司向美国证券交易委员会提交的文件，与氯沙坦的药丸形式相比，SCN-102达到峰值浓度的时间更早，这是液体制剂的预期效果。若获批，SCN-102将成为首个上市的氯沙坦液体制剂。

Elevar的肝癌一线治疗方案待审批

3月20日，FDA将对Elevar Therapeutics公司的研究性血管内皮生长因子（VEGF）酪氨酸激酶抑制剂rivoceranib做出裁决。该公司提议将其与PD-1抑制剂camrelizumab单抗联合用于不可切除或转移性肝细胞癌的一线治疗。

rivoceranib的数据资料包括3期CARES-310试验的结果。2024年5月公布的试验结果显示，与单独使用sorafenib相比，rivoceranib联合用药显著延长了患者的中位总生存期。该研究还指出，接受camrelizumab联合rivoceranib治疗的患者在无进展生存期、治疗反应和反应持续时间方面均有获益。

Elevar公司在2023年首次尝试获批rivoceranib，但在2024年5月遭到拒绝。FDA在完整回复函中指出，第三方供应商存在生产问题，且由于FDA的出行限制，临床试验现场检查不完整。Elevar公司于2024年9月重新提交了申请。

Alnylam公司RNAi疗法审批临近

本月FDA最受期待的决定之一，是关于Alnylam制药公司的RNAi疗法vutrisiran。该公司寻求扩大vutrisiran的标签适用范围，将转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）伴心肌病纳入其中，FDA将于3月23日做出决定。

vutrisiran以商品名Amvuttra获批上市，目前其使用仅限于治疗遗传性ATTR的多发性神经病变。该药物通过靶向并降低转甲状腺素蛋白RNA的野生型和突变型，进而降低蛋白质的表达。Alnylam公司表示，这种作用机制使vutrisiran能够解决ATTR及其心肌病表现的潜在病理级联反应。

Alnylam公司申请扩大标签适用范围的依据是HELIOS-B研究，该研究数据于2024年8月发表在《新英格兰医学杂志》上。结果显示，接受vutrisiran治疗后，任何原因导致的死亡风险和复发性心血管事件风险分别下降了28%和33%。若获批，vutrisiran将成为首个同时获批用于治疗ATTR的多发性神经病变和心肌病表现的药物。

Theratechnologies再次争取HIV脂肪代谢障碍药物获批

Theratechnologies公司的肽疗法tesamorelin的F8配方，旨在减少患有HIV和脂肪代谢障碍患者的腹部脂肪。在去年遭到拒绝后，该公司再次等待FDA的裁决，预计3月25日会有结果。

FDA在完整回复函中指出，tesamorelin在化学、制造和控制方面存在问题，尤其是杂质和药物稳定性方面。Theratechnologies公司在2024年11月重新提交申请时表示，已解决FDA的担忧，并提供了关于tesamorelin免疫原性风险的额外数据。

tesamorelin通过模拟生长激素释放因子，促进生长激素的分泌，进而促进腹部脂肪的分解。该药物于2010年首次获批，2018年浓度为原始产品四倍的F4配方获批。Theratechnologies公司此次申请的是浓度为初始产品八倍的配方。

葛兰素史克的新型抗生素gepotidacin有望获批

3月26日，FDA将对葛兰素史克的研究性抗生素gepotidacin做出裁决，该药物用于治疗成年女性和12岁及以上、体重至少40公斤青少年的单纯性尿路感染。

gepotidacin是一种首创的triazaacenaphylene抗生素，通过与独特位点结合，靶向并阻止细菌DNA复制。由于其利用了一种新颖的作用机制来靶向细菌，因此对大多数尿路病原体（如大肠杆菌、腐生葡萄球菌和淋病奈瑟菌），包括对现有治疗产生耐药性的菌株，均有活性。

葛兰素史克提交的3期EAGLE-2和EAGLE-3研究数据支持其申请。2023年4月的研究发现，gepotidacin在治疗效果上不劣于当前一线治疗药物呋喃妥因。例如，EAGLE-2试验中，接受gepotidacin治疗的患者治疗成功率为50.6%，而呋喃妥因组为47%；EAGLE- 3试验中，两者的成功率分别为58.5%和43.6% 。

Milestone的PSVT鼻喷雾剂Cardamyst待审批

Milestone制药公司的主要在研产品是Cardamyst，即依曲帕米鼻喷雾剂，用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）。FDA预计在3月27日对Cardamyst做出决定。

2023年10月，FDA接受了Milestone公司对Cardamyst的首次新药申请，该公司称提交了“PSVT研究中规模最大的数据资料”。当时，该公司提交了一份“全面的数据资料”，表明其研究性钙通道阻滞剂在使心律恢复正常方面“比安慰剂效果好两倍，速度快三倍”。

然而，尽管有大量证据，FDA在2023年12月仍向Milestone公司发出了拒绝受理Cardamyst申请的信函，指出该公司提交的文件不足以进行全面审查。Milestone公司于2024年3月重新提交了药物申请，FDA在同年5月予以受理。

Soleno公司治疗Prader-Willi综合征药物审批临近

3月27日，FDA将对Soleno Therapeutics的Prader-Willi综合征（PWS）药物diazoxide choline做出裁决。

Soleno的diazoxide choline是一种缓释配方的二氮嗪，这种分子长期以来一直用于治疗各种罕见疾病，但尚未获批用于PWS。Soleno于2024年6月提交的药物申请依据是3期数据，这些数据表明该候选药物在解决PWS的标志性症状方面具有潜力，包括暴食、攻击性行为和脂肪堆积。

Soleno还提交了五项I期健康志愿者研究和三项3期试验的结果。2024年11月，该公司宣布FDA需要更多时间来审查其diazoxide choline的申请，尤其是在公司回应某些信息请求之后。FDA将这些额外提交视为对药物申请的重大修订，并将审批截止日期推迟了三个月。

赛诺菲和Alnylam的血友病RNAi疗法fitusiran待审批

Alnylam公司再次出现，此次是与赛诺菲合作的siRNA疗法fitusiran，两家公司提议将其用于治疗血友病A和B。FDA预计在3月28日做出裁决。

为支持该RNAi疗法，赛诺菲和Alnylam开展了ATLAS临床开发项目，相关研究成果于2023年4月发表在《柳叶刀》和《柳叶刀血液学》杂志上。在一项名为ATLAS-INH的研究中，接受fitusiran治疗的同时使用VIII因子抑制剂的患者中，66%的人每月出血次数为零。另一项名为ATLAS A/B的研究发现，在未使用抑制剂的患者中，51%的人在接受fitusiran治疗后每月出血次数为零。

fitusiran通过皮下注射给药，通过与抗凝血酶结合并降低其表达来发挥作用，抗凝血酶是一种抑制凝血的蛋白质。

本月FDA对众多公司的药物审批决定，将对罕见病、癌症、心血管疾病、传染病等多个领域的治疗产生重大影响，相关企业和患者都在密切关注这些裁决结果。

来源：新浪财经