摘要：美国东部时间2025年1月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式许可了本公司自主研发的石杉碱甲新型口服制剂“石杉碱甲口服溶液”（研发产品代号WP107）治疗全身型重症肌无力的新药临床试验（IND）申请。该许可标志着WP107新药的研发进入临床阶段。
转自：万邦德制药集团
美国东部时间2025年1月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式许可了本公司自主研发的石杉碱甲新型口服制剂“石杉碱甲口服溶液”（研发产品代号WP107）治疗全身型重症肌无力的新药临床试验（IND）申请。该许可标志着WP107新药的研发进入临床阶段。
WP107为石杉碱甲新型口服溶液剂型，专为可能存在吞咽困难的重症肌无力患者及儿童患者设计。石杉碱甲作为一种高活性、高选择性的胆碱酯酶抑制剂，同时具有免疫调节、抗氧化应激等作用，且口服生物利用度良好。临床研究表明，石杉碱甲在治疗重症肌无力方面具有安全性好、快速起效、作用显著且持续时间持久的优势。
此次FDA批准的临床试验为安慰剂对照的随机、双盲研究，旨在评估WP107在全身型重症肌无力患者中的安全性、药代动力学和临床有效性。公司于2023年12月获得FDA授予的石杉碱甲治疗重症肌无力的孤儿药认定（orphan drug designation，ODD），在研发、注册及商业化等方面享受多项美国的政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、加速审评审批资格等，产品获批后将享受7年的市场独占权。
万邦德制药将持续推进该研发项目，积极做好该项目临床研究的筹备与开展，力求实现WP107的早日上市，将这一用药巨大潜在临床优势的疗法带给全球重症肌无力患者。
关于石杉碱甲
石杉碱甲主要作用机理为乙酰胆碱酯酶抑制，同时具有抗炎、抗氧化应激与神经保护等作用。因其疗效显著、起效迅速、作用时间较长，以及安全性良好，有望为重症肌无力患者带来更优的临床选择。
万邦德制药集团拥有石杉碱甲原料药的批准文号，是国内主要的石杉碱甲原料药供应商。公司国内石杉碱甲注射液已经上市，并有石杉碱甲控释片正在开展治疗阿尔茨海默症的临床研究。
此次IND获得美国FDA许可，是公司积极拓展石杉碱甲适应症领域、将这一中国原创新药推向国际化的又一成就，成为公司针对石杉碱甲的新剂型、新适应症、新市场等创新性布局的重要组成部分。
关于重症肌无力
重症肌无力（MG）是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，可能导致因肌肉无力而致残，甚至因呼吸衰竭而死亡。重症肌无力的临床严重程度可从轻微的眼部症状（例如眼睑下垂、复视）到呼吸和延髓危象，危及生命，需要重症监护、通气支持和肠内喂养。其他症状可能包括因面部肌肉无力而无法进行面部表情、吞咽或说话困难，以及身体其他部位（如颈部、上肢和下肢）肌肉无力。大约20%的患者只会出现眼部无力（称为眼肌型MG），而其他全身性重症肌无力（gMG）患者也会出现身体其他部位的无力。在全球范围内，MG 患病率估计为每 10 万人中有12.4例。美国重症肌无力基金会估计，美国重症肌无力的患病率约为每10万人中14至20例，相当于全国约36,000至60,000 例。最近的一份报告估计，美国的总患病率要高得多，达到每10万人37.0人，使得美国患病人数在12.4万以上1。然而，由于MG仍未得到充分诊断，现实世界中的患病率可能仍然较高。
本公司的石杉碱甲口服溶液，有望为患者提供疗效显著、安全性更好的治疗选择。世界范围内，全球重症肌无力治疗市场预计到2032年将达到67亿美元以上2，其中北美是重症肌无力的最大市场。
关于万邦德制药
万邦德制药集团有限公司（以下简称“公司”）始创于1970年，总部位于浙江省台州温岭市，是专业从事现代中药、化学原料药及制剂研发、生产和销售的高新技术企业，是上市公司万邦德医药控股集团股份有限公司（股票代码：002082)的核心企业。
公司以打造“健康中国”为标杆，始终坚持走产学研一体化道路，设有成熟的技术转化平台：“省级重点院士工作站”、“浙江省心脑血管药物企业研究院”、“浙江省企业技术中心”、“浙江大学药学院-万邦德联合研究中心”、“浙江工业大学-万邦德-药物创新联合研发中心”、“浙江大学台州研究院医药健康中心-万邦德制药集团有限公司药物研发联合实验室”、“国内首个医药产品医研企协同创新联盟——银杏叶滴丸医研企协同创新联盟”等荣誉资质，参与了多项国家药典标准的起草，取得专利28项。
当前，公司已形成“以天然植物药为特色，以心脑血管和神经系统用药为主，呼吸系统及其他领域用药为辅”的产品格局，产品覆盖心脑血管疾病、神经系统疾病、呼吸系统疾病和消化系统疾病等多个治疗领域，并拥有全球首创的石杉碱甲原料及注射液、国内独家品种银杏叶滴丸两大全知识产权的核心产品。
1 Rodrigues et al, Incidence and Prevalence of Myasthenia Gravis in the United States: A Claims-Based Analysis (S19.007), Neurology, 2023.
2 Clinical Trials Arena, Myasthenia gravis market to generate sales of $6.7bn by 2032, November 17, 2023. URL:https://www.clinicaltrialsarena.com/analyst-comment/myasthenia-gravis-market-to-generate-sales-of-6-7bn-by-2032/
来源：新浪财经