摘要：近年来，随着基础研究的不断深入和临床技术的不断进步，在红细胞疾病领域研究的国内外学者的持续探索和努力下，红细胞疾病的诊疗取得了显著进展。为进一步高质量推动红细胞疾病亚专科的发展，在2025年1月4日下午召开的第五届学科发展大会——红细胞疾病专题论坛上，国内知名

近年来，随着基础研究的不断深入和临床技术的不断进步，在红细胞疾病领域研究的国内外学者的持续探索和努力下，红细胞疾病的诊疗取得了显著进展。为进一步高质量推动红细胞疾病亚专科的发展，在2025年1月4日下午召开的第五届学科发展大会——红细胞疾病专题论坛上，国内知名专家学者围绕红细胞疾病的基础研究、临床诊疗进展等内容进行了深入探讨和交流，以实现对红细胞疾病的精准诊断及靶向治疗，共同为红细胞疾病的治疗发展指明方向。天津医科大学附属总医院副院长付蓉、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）（以下简称“血研所”）副所院长施均、临床首席专家张凤奎担任论坛主席。

付蓉副院长对第五届CASH大会及红细胞疾病专题论坛的顺利召开表示祝贺，她希望通过本次论坛与各学者专家进行深入学习交流，开拓思路、扩宽视野，并表达了对红细胞疾病研究未来的期许和展望。

施均副所院长在致辞中强调了基础研究在“大血液、大卫生、大健康”学科发展中的重要地位，并指出基础研究与临床实践深度融合是推动红细胞疾病治疗发展的关键。他希望通过此次论坛对红细胞疾病的诊疗工作进行梳理，为未来工作指明方向，促进红细胞疾病的诊疗发展。

张凤奎教授

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郑州大学第一附属医院姜中兴教授、血研所葛美丽教授、昆明医科大学第二附属医院周泽平教授、山东大学齐鲁医院许书倩教授、解放军第九六〇医院周芳教授、南通大学附属医院刘红教授、四川大学华西医院常红教授、广州市第一人民医院王顺清教授、中国科学技术大学附属第一医院朱小玉教授、南昌大学第一附属医院李菲教授共同主持会议。

基础研究：构筑学科发展的基石

CASH

中南大学生命科学学院刘静教授带来的第一个主题报告聚焦红细胞疾病基础研究的前沿发展，涵盖了红细胞疾病转录失调及选择性剪接、转录后修饰和代谢等多个方面。这些研究成果为理解红细胞疾病的发病机制和开发新的治疗方法提供了重要的理论基础。中国科学技术大学生命科学学院张济舟教授介绍了近期的研究成果，即利用单细胞技术和成像技术体现对造血干细胞的研究及创新靶点的突破，成功解决了骨髓空间组织成像的关键问题。

开拓道路：探索再障贫血移植治疗之路

CASH

中国科学技术大学附属第一医院孙自敏教授介绍了脐血移植的优势，并展示了其团队在该领域取得的卓越研究成果，探讨了脐血移植在免疫重建方面的优势，指出良好的免疫重建可能与降低复发率和减少排斥反应具有正相关性。北京大学人民医院血液病研究所许兰平教授围绕中国HSCT治疗SAA的现状和前景展开讲述。她指出，未来应致力于建立联合评估体系、编制指南、精准分层、探索新方案、研究长生存患者相关情况等，以实现精准分层和移植选择。

PNH研究突破：溶血疾病治疗的新里程碑

CASH

付蓉教授对《阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）》进行了解读，她明确列举了该指南的更新要点，而后从PNH规范化诊断和规范化治疗两方面进行梳理，为临床医生提供了权威的参考依据。北京协和医院韩冰教授表示，PNH已进入补体抑制剂时代，她深入探讨了PNH的诊疗进展，总结了最新补体抑制剂临床试验，强调了多中心合作在推动疾病研究方面的重要性，希望随着更多新型补体抑制剂的出现和异基因造血干细胞移植的临床应用，将进一步提升PNH患者的生存率和生活质量。

携手并进：基础医学与临床诊疗的深度融合探索

CASH

施均副所院长的报告聚焦再障基础及临床研究的现状与前景，分析了免疫介导的骨髓造血衰竭机制和临床研究的治疗选择。他希望未来能发挥多组学、疾病模型优势，开展多中心、前瞻性队列研究，将基础和临床紧密结合，建立统一的诊疗体系，为再障的深入研究和治疗提供新的思路。

前沿进展：引领未来新航向

CASH

血研所赵馨教授分享了2024年美国血液学会（ASH）年会上红细胞疾病的研究进展。她介绍了ASH年会上关于红细胞疾病的最新研究成果、研究热点以及未来研究方向，为与会者提供了国际视野下的红细胞疾病研究动态。

血研所葛美丽教授在总结致辞中表示，本次论坛的成功举办，不仅促进了血液学科领域的学术交流，也为未来的研究方向提供了新的思路和视角，只有将基础研究与临床实践紧密结合，才能引领红细胞疾病的治疗水平跃升至前所未有的崭新高度，彰显出两者紧密结合无可估量的价值与力量。

随着科研与临床合作的不断深化融合，红细胞疾病的治疗将会迎来更多突破性的进展。我们期待在不久的将来，能够见证更多创新疗法的诞生，为患者带来福音，同时推动血液学科迈向更加辉煌的明天。

来源：医脉通血液科