43.5亿美元！Vertex与Orna合作，开发下一代基因疗法

摘要：1月7日，Orna Therapeutics宣布与Vertex Pharmaceuticals进行为期三年的战略研究合作，利用Orna的新型专有LNP递送技术，助力Vertex为镰状细胞贫血症（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者开发下一代基因编辑疗

1月7日，Orna Therapeutics宣布与Vertex Pharmaceuticals进行为期三年的战略研究合作，利用Orna的新型专有LNP递送技术，助力Vertex为镰状细胞贫血症（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者开发下一代基因编辑疗法。

根据协议，Orna将获得6500万美元的首付款，Orna还有资格根据在临床前、研究、开发、监管和商业等方面达到特定里程碑的情况，获得最高可达6.35亿美元的款项。此外，如果Vertex选择额外适应症的权利，对于多达十种额外产品，Orna还有进一步资格获得每个产品最高达3.65亿美元的额外期权费和里程碑款项。综上，交易总金额有望高达43.5亿美元。

2018年，麻省理工学院（MIT）的Daneil Aderson团队在Nature Communications发表论文，阐述了如何利用工程化的外源性环状RNA在真核细胞中稳定、高效地表达蛋白，使人工环状RNA这一可追溯到上世纪八十年代的设想重获新生。

基于这项研究，Daneil Aderson博士和Alex Wesselhoeft博士（论文第一作者）等人在2019年创立了Orna Therapeutics公司，这是全球首家利用环状RNA设计开发新疗法的公司，开启了这一技术的商业化应用。

Daneil Aderson（左）、Alex Wesselhoeft（右）（来源：Orna官网）

Orna的体内CAR平台（panCAR™）将oRNA技术与LNP递送技术相结合，创造出可以修改患者体内免疫细胞的疗法，无需进行淋巴细胞清除或等待。与现有的体外CAR-T或CAR-NK细胞疗法不同，panCAR™可同时生成CAR-T、CAR-NK和CAR-Mac细胞，并且是一种真正现货型疗法。这种易于重复使用的形式可以实现可靠的剂量控制和持续生成CAR免疫细胞，从而有效控制肿瘤。