摘要：今日，一则重磅消息席卷了整个医药圈：辉瑞以高达60.5亿美元的巨额资金引进三生制药的PD-1/VEGF双特异性抗体SSGJ-707，标志着中国创新药出海征程中迎来了又一座意义非凡的新里程碑——成为国内迄今为止首付款金额最高的License deal项目。

520这天作为网络情人节，深受情侣们喜爱，如今也成为药企官宣合作的热门日子。

今日，一则重磅消息席卷了整个医药圈：辉瑞以高达60.5亿美元的巨额资金引进三生制药的PD-1/VEGF双特异性抗体SSGJ-707，标志着中国创新药出海征程中迎来了又一座意义非凡的新里程碑——成为国内迄今为止首付款金额最高的License deal项目。

然而，在这股关注的浪潮之下，今日还有一项创新药出海的合作同样不容忽视，那就是靖因药业与CRISPR Therapeutics的重磅合作，双方将携手推进siRNA创新疗法 的开发，而此次合作的金额也高达8.95亿美元（约合人民币65亿元）。

65亿元合作

5月20日，靖因药业宣布与CRISPR Therapeutics达成战略合作伙伴关系，聚焦于共同推进siRNA疗法的开发与商业化进程，其背后有着深刻的背景与缘由。

图片来源：靖因药业官微

靖因药业在siRNA领域深耕已久，拥有自主知识产权的小核酸药物研发核心技术平台，涵盖了靶向递送系统、化学修饰技术以及双链siRNA设计等多个关键环节。以化学修饰技术为例，它能够显著延长siRNA的稳定性和半衰期，从而确保药物在体内的长效作用，这无疑是其在竞争中脱颖而出的重要“武器”。

而CRISPR Therapeutics 作为基因治疗领域的佼佼者，具备深厚的研发实力和丰富的技术经验。双方的强强联合，旨在将CRISPR Therapeutics的研发能力与靖因药业的siRNA技术平台有机融合，为血栓及血栓栓塞性疾病患者带来新的希望。

根据双方签署的合作协议，合作的核心项目是下一代长效Factor XI（FXI）靶向小干扰RNA（siRNA）疗法SRSD107 ，该药物主要用于治疗血栓及血栓栓塞性疾病。这一药物的研发源于FXI靶点在病理性血栓形成中的关键作用，同时它对正常止血功能的影响相对较小。临床前试验的数据表现令人振奋，单次皮下注射SRSD107后，可使外周血FXI浓度近乎降低100%，并且这一效果能够持续长达半年，同时未观察到明显的出血风险。这使得SRSD107有望成为潜在的同类首创（First-in-Class）和同类最佳（Best-in-Class）新一代更安全的抗凝药物。

在合作的商业条款方面，靖因药业将获得CRISPR Therapeutics支付的9500万美元现金及现金等价物作为首付款，并且有资格获得超过8亿美元的预付款和里程碑付款。双方将按照50-50的成本和利润分摊机制共同开发SRSD107。此外，在市场分工上，CRISPR将负责SRSD107在美国的商业化，而靖因药业则将目光投向大中华区市场，致力于该药物在这一地区的推广与销售。

此次合作对于靖因药业而言，无疑是一次重大发展机遇。一方面，丰厚的资金支持为其siRNA疗法的研发提供了坚实的物质保障，使其能够更加心无旁骛地投入到创新药物的开发之中；另一方面，与CRISPR Therapeutics这样国际知名的研发机构合作，将有助于提升靖因药业在siRNA疗法领域的研发实力和市场竞争力，进一步丰富和完善其产品管线，为公司的长远发展注入强大动力。

对于CRISPR Therapeutics来说，通过与靖因药业的携手合作，能够有效拓展其在心血管疾病领域的产品管线布局。借助靖因药业在siRNA领域的先进技术，CRISPR Therapeutics可以进一步丰富自身的治疗技术平台，从而提升其在医药市场的综合竞争力。

值得一提的是，这也是siRNA疗法领域的一个标志性事件，充分展现了行业对于siRNA技术在心血管疾病治疗领域巨大潜力的高度认可。

全新路径

从心血管疾病到癌症患者，血栓栓塞的阴影无处不在，血栓栓塞性疾病，正悄然成为全球健康的隐匿性“杀手”。

数据显示，2023年全球抗凝血剂市场规模达178亿美元，整个抗血栓药物市场更为庞大，2024年营收524亿美元，预计2032年将跃升至964.2亿美元，2025至2032年间年复合增长率高达7.92%。

图片来源：https://www.databridgemarketresearch.com/reports/global-antithrombotic-drugs-market

然而，传统抗凝治疗的局限性逐渐暴露。抗凝过度引发的出血风险，宛如达摩克利斯之剑，悬于医生与患者心头。在追求疗效与安全的平衡中，siRNA疗法犹如一道曙光，穿透迷雾，为血栓治疗开辟了全新路径。

siRNA疗法的出现，是精准医学的完美诠释。它精准锁定凝血因子XI（FXI），在阻断病理性血栓形成的“源头”时，巧妙避开对正常止血功能的干扰。与传统凝血因子Xa抑制剂相比，这种精准打击的优势尤为明显，如同在错综复杂的凝血网络中，精准剪断一根关键线索，而不触碰其他重要环节。

其长效性更是一大亮点。临床前及临床试验数据令人惊叹，单次皮下注射SRSD107，就能让外周血FXI浓度近乎归零，且这一效果能维持半年之久。对于患者而言，这不仅减少了频繁给药的痛苦与不便，更提高了治疗的依从性，让规律治疗不再是难事。安全性层面，SRSD107也交出了一份亮眼答卷。在前期试验中，它展现出良好的耐受性，未增加出血风险。

siRNA疗法的适应症潜力，更是令人瞩目。从房颤患者的心血管风险，到静脉血栓栓塞症患者的复发隐患；从肿瘤患者的血栓并发症，到血液透析患者的凝血难题；从骨科手术患者围手术期的出血风险，到终末期肾病患者的凝血异常，siRNA疗法都展现出广泛的应用前景，有望成为多种血栓相关疾病患者的福音。

创新核酸疗法新星

何为靖因药业达成本次合作？这与其深耕创新核酸疗法有关。

靖因药业于2021年成立，致力于利用创新核酸疗法来改善人类健康。作为一个新兴的生物技术公司，其在心血管代谢疾病领域展现出巨大的潜力。

靖因药业部分在研管线，图片来源：药智数据

早期，靖因药业将目光锁定于心血管疾病治疗领域，SRSD107注射液应运而生。作为一款凝血因子XI（FXI）靶向小干扰RNA（siRNA）疗法，SRSD107于2023年11月在澳洲提交了首次人体试验（FIH）的申请，仅隔数月，2024年3月便获得了中国CDE的临床试验批准。同年7月，SRSD107在新西兰率先完成Ⅰ期临床试验全部受试者入组给药，再次验证了其在不同种族人群中的安全性和耐受性。2025年3月，靖因药业更是将目光投向欧洲市场，向欧洲药品管理局提交了II期临床试验申请。

数据显示，单次皮下注射SRSD107后，外周血FXI浓度近乎被完全敲低，且这一效果能持续长达半年，同时未观察到出血等不良反应。这一突破性的研究成果不仅证明了SRSD107强大的抗凝效果，更凸显了其在安全性方面的显著优势。

在SRSD107的研发稳步推进之际，靖因药业并未止步，开启了SRSD101注射液的研发之路，一款用于治疗血脂异常的siRNA药物。2024年，SRSD101完成了在新西兰的Ⅰ期临床试验。

SRSD101通过精准靶向PCSK9基因，有效降低LDL-C水平，有望为ASCVD患者提供更优质、更高效的降脂治疗方案。这一创新疗法的研发，不仅丰富了靖因药业的产品矩阵，也进一步巩固了其在心血管疾病治疗领域的领先地位。

2025年4月，靖因药业在新药研发领域再次取得突破性进展SRSD216注射液的临床试验申请获美国FDA批准，紧接着在中国的I期临床试验也于4月8日完成首例受试者给药。

从SRSD107到SRSD101，再到SRSD216，靖因药业的在研管线涵盖了血栓栓塞性疾病和血脂异常等多个心血管代谢疾病治疗领域，均展现出强大的创新性和临床价值，具有同类首创或同类最佳潜质，有望在未来市场竞争中脱颖而出，重塑心血管疾病治疗格局。

参考来源：

1.药智数据

2.https://mp.weixin.qq.com/s/VYIrcJ_fZKVF1UlzM17GrA

3.https://www.gminsights.com/industry-analysis/thrombosis-drugs-market

4.https://www.databridgemarketresearch.com/reports/global-antithrombotic-drugs-market

5.https://ir.crisprtx.com/news-releases/news-release-details/crispr-therapeutics-and-sirius-therapeutics-announce-multi

声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。

来源：药智网