摘要：身边一提到癌症，总绕不开“耐药”“复发”的坎——传统靶向药盯着蛋白打，可癌细胞总能变着法躲过去。现在以色列团队炸出好消息：全球首款能摧毁癌细胞“永生RNA”的药物来了，直接从基因源头断病根，这可比盯着蛋白靶点管用多了！这种叫小核酸药物的新东西，正打开癌症治疗的

身边一提到癌症，总绕不开“耐药”“复发”的坎——传统靶向药盯着蛋白打，可癌细胞总能变着法躲过去。现在以色列团队炸出好消息：全球首款能摧毁癌细胞“永生RNA”的药物来了，直接从基因源头断病根，这可比盯着蛋白靶点管用多了！这种叫小核酸药物的新东西，正打开癌症治疗的新大门。

小核酸药的厉害之处，在于直接跟致癌RNA“硬碰硬”，不像老药那样绕弯子。随着海外核心专利到期，咱们国内企业的技术也跟着爆发，诺华都预测这行未来能有300亿美元市场。这几家企业早已把技术攥在手里。

核心能力是做小核酸药物的关键辅料PEG衍生物，这东西能让药物在体内不被快速分解。全球市占率超80%，国内90%以上的小核酸药企都用它的产品。供货给海外巨头诺华的同时，国内圣诺、瑞博等头部企业的订单占比也达35%。有它撑着，小核酸药才能安安稳稳到达病灶，是产业链的“隐形基石”。

专攻小核酸药物研发，核心技术是自主的siRNA递送平台，能精准把药物送进癌细胞。针对肝癌的STP705药物，临床中让肿瘤缩小的患者占比达40%，对TERRA类致癌RNA的抑制率超90%。还跟美国公司合作开发皮肤癌药物，已经进入二期临床，是国内少数能出海的小核酸企业。

核心能力是小核酸与单抗药物的协同研发，打造“组合拳”抗癌。自主研发的小核酸药物JS101，针对乙肝相关肝癌，能同时沉默两个致癌基因，临床前数据显示肿瘤抑制率达82%。目前已进入临床一期，搭配自家的PD-1单抗，能让抗癌效果翻倍，特别适合晚期癌症患者。

核心优势是新一代LNP递送技术，解决小核酸药“送不到位”的老难题。这个技术让药物在肝脏的富集率提升3倍，血液中半衰期延长至72小时。基于此开发的MWV914，针对高血脂，只需每两周打一针，比传统口服药方便太多，现在已经进入临床二期，未来还能用到癌症治疗上。

有国内最完整的小核酸技术平台，从药物设计到生产全链条覆盖。自主研发的RIBO-GalSTAR递送系统，对肿瘤组织的靶向性比普通技术高5倍。旗下针对肺癌的药物RB1016，能精准打击致癌RNA，临床前让肺癌细胞凋亡率达95%，预计明年进入临床。

核心是把抗病毒的小核酸技术平移到癌症领域，技术兼容性强。针对HPV相关宫颈癌的FB2001，能沉默病毒致癌基因，临床前数据显示宫颈癌细胞增殖抑制率达88%。同时在艾滋病领域的小核酸药物已进入临床，这种跨适应症布局，让技术价值最大化。

从靶向蛋白到直击致癌RNA，癌症治疗终于换了“新思路”。这些企业的技术突破，不光让抗癌多了希望，更把小核酸药从实验室推向了临床。随着更多药物落地，未来“癌症可控”可能真的不再是口号。

来源：拒绝背锅