一枚稀缺小分子，揭开复星医药新叙事

摘要：近期，在中国医药新闻信息协会主办的“2025新时代讲好医药故事”活动中，复星医药凭借其自主研发的高选择性MEK1/2抑制剂芦沃美替尼（商品名：复迈宁®）入选“最佳案例”。复星医药传递的故事内核简单而有力——芦沃美替尼以双适应症上市，填补罕见肿瘤疾病治疗空白。

复星医药的创新叙事，留下了新的注脚。

近期，在中国医药新闻信息协会主办的“2025新时代讲好医药故事”活动中，复星医药凭借其自主研发的高选择性MEK1/2抑制剂芦沃美替尼（商品名：复迈宁®）入选“最佳案例”。复星医药传递的故事内核简单而有力——芦沃美替尼以双适应症上市，填补罕见肿瘤疾病治疗空白。

或许在不少人眼中，芦沃美替尼治疗罕见肿瘤这个故事看起来不够性感，但它蕴藏的社会价值却是很多药物无法比拟的——不仅帮助这部分患者群体走出“无药可医”的临床困境，而且在经济负担上，让他们也不再是“有药难及”，真正满足了患者的未尽之需，诠释出创新的真谛。

以这枚稀缺的小分子为新起点，复星医药更多的创新故事正徐徐展开。

芦沃美替尼的价值得到验证

一款有价值的创新药，稀缺性通常是其底色。稀缺性的评价维度多元，可能在于全新的靶点与作用机制，可能是填补了特定疾病领域的治疗空白，也可能体现为对临床诊疗范式的重要革新……在当下行业内卷式竞争的环境中，如何构建出药物的稀缺特性，已成为众多药企在创新研发中最为关键的挑战之一。

面对这样普遍存在的挑战，复星医药全球研发中心自研的芦沃美替尼提供了一个值得深入剖析的“稀缺样本”。它从需求端、临床价值以及用药可及三个维度，系统展现了其差异化的竞争力。

今年5月，芦沃美替尼通过优先审评程序获批上市，成为中国首个且目前唯一一个同时覆盖成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤、2岁及以上儿童及青少年伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）双适应症的药物。

“首个且唯一”的背后，隐藏的是两个罕见肿瘤领域长期未被满足的临床需求。在成人LCH及组织细胞肿瘤领域，国内此前缺乏标准治疗方案，靶向药物几乎为空白；而在儿童NF1-PN方面，国内虽有一款靶向药可用，但其适用年龄限制在3岁及以上，存在明确的治疗缺口。芦沃美替尼的上市，正是对上述结构性临床治疗空白的精准回应。

进一步从临床价值角度看，芦沃美替尼展现了疗效与安全性的双重优势。在治疗成人组织细胞肿瘤（含LCH）的II期研究中，芦沃美替尼针对不同亚型和基因型患者取得的客观缓解率（ORR）高达82.8%[1]，提示强劲的抗肿瘤活性；安全性方面，无严重治疗相关不良事件（TRAE）发生，且无导致永久停药的TRAE，良好的耐受性有利于长期治疗。

在治疗儿童NF1-PN的II期试验中，芦沃美替尼亦表现不错，经研究者评估的ORR为60.5%[2]，疾病控制率（DCR）达到100%。尤为突出的是，芦沃美替尼缓解疼痛的优势， 78.6%的患儿实现疼痛完全消失。也就是说，该药物在延长生存时间的同时，还极大地改善了患儿的生存质量。

当然，一款新药最终的价值兑现还是要回归到患者能否真正“用得上”。对于很多罕见病患者而言，“有药难及”的现实困境有时甚至比“无药可医”更令人绝望。

瞄准这一痛点，复星医药正积极打通从“有药”到“可及”的最后一公里。一方面，芦沃美替尼现已通过2025年医保目录调整初步形式审查，有望进入2026年国家医保目录。另一方面，该药凭借其独特的临床价值入选第六批《上海市生物医药“新优药械”产品目录》，有望加速纳入 “沪惠保”等多元补充支付体系。

通过瞄准临床需求、证明临床优效、实现临床用药可及的步步推进，芦沃美替尼的价值得到验证。而在芦沃美替尼身上走完这样一条自主创新闭环之路后，复星医药全球研发中心掌握的实际是更为稀缺的“创新方法论”，后续要做的无非就是把芦沃美替尼的价值通过更多适应症去放大，以及 “从1到N”地做出更多有价值的新药。

潜在稀缺价值持续叠加

复星医药全球研发中心正在通过新适应症开发将芦沃美替尼的创新价值推向更高维度。适应症拓展的底层逻辑，建立在其对药物作用机制和疾病发生机理的深刻洞察之上。

芦沃美替尼精准靶向MEK1/2，其作用靶点位于MAPK信号通路的核心枢纽[3]，该通路的异常激活是多种肿瘤的共性驱动机制，这决定了芦沃美替尼的治疗潜力远不止于已获批的成人LCH与儿童NF1-PN，更覆盖一系列由MAPK驱动的罕见肿瘤，如低级别脑胶质瘤（LGG）与颅外动静脉畸形（AVM）等，一幅清晰的“适应症拓展蓝图”徐徐展开。

当前，这一蓝图正以儿童LCH与儿童LGG为关键突破口逐步铺开。今年6月，芦沃美替尼用于儿童LCH的II期研究数据在欧洲血液学协会（EHA）年会发布，结果令人瞩目：由独立评审委员会（IRC）评估的ORR达84.0%[4]，且芦沃美替尼在多数亚组中均表现出显著疗效，证明其疗效的跨突变亚型普适性。

随后，芦沃美替尼又在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会亮相，其治疗儿童LGG的II期研究成功入选口头报告。值得一提的是，该项研究此前也入选了2023 ESMO口头汇报。

更长期的随访数据进一步证实了芦沃美替尼的持久效力：整体人群经确认的ORR为54.1%[5]，DCR达97.3%；同时展现出良好的安全性，为儿童患者的长期治疗管理提供了关键支持。

芦沃美替尼扎实的临床数据与潜在的临床应用价值，也获得了国内监管机构的认可。10月，芦沃美替尼针对儿童LCH和儿童LGG两项适应症的研发，已入选CDE“儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）”试点项目，实质性加速其开发与审评进程。

一系列进展催生出重要里程碑。11月，芦沃美替尼用于治疗2岁及以上LCH儿童患者的新适应症已被纳入优先审评程序，有望惠及更广泛患者群体。

随着审评进程的推进与更多临床数据的积累，芦沃美替尼有望在更多罕见肿瘤领域树立新的治疗标准，持续释放其价值。

从芦沃美替尼，看复星医药的创新实践加速落地

当创新的价值完成从0到1的验证，进而迈向从1到N的叠加，芦沃美替尼所承载的，已不仅是一款药物的成功，更是复星医药全球研发中心对“以临床需求为导向”的创新路径的深入实践。

创新的根本，在于解决那些未被满足的临床需求。芦沃美替尼自研发以来，已累计获得中国国家药监局3项突破性治疗药物认定，并3次被纳入优先审评程序。这些监管里程碑，正是对其直面临床空白、致力解决患者困境的最有力认可。此外，芦沃美替尼用于治疗成人NF1-PN和儿童LGG的临床研究已推进至III期阶段，复星医药聚焦患者需求持续研发的脚步从未停歇。