摘要：这是一项刚刚发表的颠覆性研究成果。它可能为攻克阿尔茨海默病（AD）开辟了一条全新的道路——不再是死磕神经元，而是“修复”大脑的“海关”。

仅仅2小时，大脑中的阿尔茨海默病“毒素”就被清除了近45%，血液中的“毒素”水平反而飙升8倍！

这是一项刚刚发表的颠覆性研究成果。它可能为攻克阿尔茨海默病（AD）开辟了一条全新的道路——不再是死磕神经元，而是“修复”大脑的“海关”。

这项研究由中国四川大学华西医院（WCHSU）、西班牙加泰罗尼亚生物工程研究所（IBEC）以及英国伦敦大学学院（UCL）的科研团队联手完成，由田小荷教授、朱塞佩·巴塔利亚（Giuseppe Battaglia）教授和龚启勇教授等人领导，研究成果发表在2025年10月7日《自然》旗下《信号转导与靶向治疗》期刊上。

几十年来，科学家们为了治疗AD，想尽办法要清除大脑中一种叫“Aβ”（淀粉样蛋白）的垃圾。但这些垃圾为什么会堆积如山？AD患者的大脑，究竟哪里出了问题？

秘密可能不在大脑“内部”，而在大脑的“城墙”——血脑屏障（BBB）。

我们的血脑屏障上有一个关键的“清道夫”，名叫LRP1受体。它本该像个辛勤的搬运工，把大脑里的Aβ垃圾抓取出来，扔进血液中运走。

但在AD患者的大脑中，这个“清道夫”罢工了。更可怕的是，它不但罢工，还会“自毁”。

为什么？原来，LRP1搬运垃圾有两条路：一条是“高效快车道”（PACSIN2途径），Aβ被快速运走，LRP1毫发无损地返回岗位；另一条是“死亡陷阱”（Rab5途径），Aβ和LRP1一旦掉进去，就会被一起拖入“焚化炉”（溶酶体）销毁。

AD的悲剧就在于：Aβ垃圾越多，LRP1这个清道夫就越容易被拖入溶酶体，导致清道夫越来越少，垃圾越堆越多，形成恶性循环。

怎么打破这个死局？如果能让LRP1只走PACSIN2，不走Rab5，是不是就行了？

这就是中外科学家团队的技术创新。他们设计了一种纳米级的“超分子药物”（A40-POs）。这玩意儿不是用来装药的，它本身就是药！

它的核心机密是“中等亲和力”。科学家们发现，和LRP1结合得太紧（高亲和力），就容易掉进“死亡陷阱”；结合得太松，又激活不了运输。

必须是“中等亲和力”，就像一个懂得分寸的“僚机”，既能激活LRP1开工，又不在关键时刻“粘人”，让LRP1能顺利走完“快车道”并安全返回。

实验效果堪称震撼。当他们给患有AD的小鼠注射了这种纳米药物后，文章开头的那一幕发生了：2小时内，大脑Aβ清除近45%，血液Aβ飙升8倍——这是Aβ被“搬出”大脑的铁证！

更惊人的是长期效果。研究人员对12月龄（相当于人类60岁）的AD小鼠进行治疗，并持续观察了6个月。

6个月后，这些小鼠已经18月龄（相当于人类90岁高龄），但它们在水迷宫测试中的表现，竟然和健康的年轻小鼠一样好！它们……重获新生了。

这项研究的真正突破在于，它不再把血脑屏障视为“障碍”，而是将其视为“盟友”和“治疗靶点”。它通过“修复”屏障的清除功能，从根本上逆转了疾病的进程。虽然这还只是小鼠实验，但它展示了一种“重编程”病理通路的全新思路。

攻克阿尔茨海默病，也许我们不需要强行“破城”，而是需要一把“钥匙”，去唤醒那些沉睡的“守城人”。

【阅读须知】

仅为科普：本文仅对单一前沿科研成果进行解读和科普，与医疗诊断无关。

原文为准：作者可能理解有限，准确信息请参考原始论文。

动物实验：研究成果源于小鼠实验，不等于对人体有效，远未进入临床应用。

遵从医嘱：任何健康问题请咨询专业医生，切勿自行决策。

理性期待：科学进步需要时间，请保持客观和耐心。

参考文献：

Chen, J., Xiang, P., Duro-Castano, A. et al. Rapid amyloid-β clearance and cognitive recovery through multivalent modulation of blood-brain barrier transport. Signal Transduct Target Ther 10, 331 (2025).

来源：徐德文科学频道