基因疗法大逆转！从210万天价药到人人用得起，这家公司做到了

摘要：“打一针210万美元，这药是金子做的吗？”2019年，当诺华的脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma获批时，社交媒体上炸开了锅。有人算账：这价格够在北京五环外买套小两居，还带精装修。更扎心的是，全球能用上这药的患儿不过几千人——资本狂欢的背后，是“小众奢侈品

“打一针210万美元，这药是金子做的吗？”2019年，当诺华的脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma获批时，社交媒体上炸开了锅。有人算账：这价格够在北京五环外买套小两居，还带精装修。更扎心的是，全球能用上这药的患儿不过几千人——资本狂欢的背后，是“小众奢侈品”的残酷现实。

2017年，FDA批准首款CAR-T疗法Kymriah时，基因疗法被捧上神坛。Bluebird Bio等公司市值一度突破百亿美元，投资人像发现了新大陆。但很快，现实给了他们一记耳光：罕见病市场太小，患者分散，生产成本居高不下。Zolgensma的210万美元定价，本质是把研发成本分摊到了极少数人身上——这哪是治病？分明是“富豪专属服务”。

就在行业陷入迷茫时，2019年成立的Kriya Therapeutics却反其道而行之：“我们不治罕见病，我们要攻克糖尿病、脂肪肝这些‘大众病’！” 这句话像颗炸弹，炸醒了沉闷的基因疗法圈。

Kriya的逻辑很简单：患者基数决定商业模式。以糖尿病黄斑水肿为例，全球患者超2100万，是罕见病的数百倍。哪怕定价只有Zolgensma的1%，总收入也能轻松碾压。更关键的是，常见病支付方从慈善机构变成了医保和商业保险，市场容量彻底打开。

但常见病不是谁都能碰的。传统基因疗法公司依赖CDMO生产，成本高、周期长，一旦扩大规模，质量还容易失控。Kriya的解决方案很“硬核”：自己建厂！ 他们在北卡罗来纳砸下重金，建了5万平方英尺的GMP工厂，从1升小试到3000升量产全搞定。这就像开餐馆，别人都靠外卖代工，他们直接建中央厨房——标准化、规模化、成本砍半。

基因疗法的核心是“送基因进细胞”，传统方法用AAV病毒当“快递员”，但效率低、副作用大。Kriya开发了SIRVE系统，用机器学习优化载体设计。简单说，就是让AI帮着找最优解：哪个病毒壳更安全？哪个启动子更高效？数据跑一遍，答案就出来。

更绝的是他们的“基因开关”技术。治三叉神经痛时，先用AAV把调控基因装进神经元，再配合小分子药物当“遥控器”。痛了？吃药开启抑制；不痛了？停药关闭。这脑洞，像给神经系统装了智能家居——以前是“手动开关”，现在是“语音控制”。

Kriya的产品线布局很“接地气”。眼科领域，他们盯上老年黄斑变性和糖尿病黄斑水肿。传统治疗需要每月往眼睛里打针，患者苦不堪言。Kriya的方案是“打一针管一辈子”：通过基因疗法让眼睛细胞自己分泌药物，彻底告别反复注射。

神经科学赛道，他们挑战“天下第一痛”三叉神经痛。现有药物效果差、副作用大，Kriya的“基因开关”技术却能精准调控疼痛信号，让患者告别“电击脸”。

代谢疾病方面，1型糖尿病和NASH是重点。他们计划把肌肉细胞改造成“人工胰岛”，或者用FGF21基因调节代谢——目标很明确：一次治疗，终身受益。

说到这里，不得不提国内。截至2025年二季度，中国CDE已批准553项基因疗法临床试验，14款产品上市，海南博鳌乐城还搞了首批生物医学新技术目录，开始尝试慢病基因疗法。但问题也很明显：大家还在跟风治罕见病。

Kriya的经验给了三点提醒：第一，别怕大病种。中国糖尿病患者超1。4亿，高血压患者近3亿，市场够大，一旦突破就是普惠千万家庭；第二，自建产能很关键。苏州华毅乐健2023年投了8600平米GMP基地，核心能力得握在自己手里；第三，用好政策红利。海南乐城的“先行先试”、深圳天津的产业条例，都是加速审批的快车道，得学会借力。