摘要：药品，尤其是创新药，能否获得合理定价，是其能否上市应用的关键因素之一。近年来，我国医保管理部门在新药定价准入工作中，积极采用药物经济学技术，通过比较新药和对照物（通常选取同适应证中临床常用的医保目录内药品）的净收益，即比较(∑产出-∑成本），来确定新药的合理价

药品，尤其是创新药，能否获得合理定价，是其能否上市应用的关键因素之一。近年来，我国医保管理部门在新药定价准入工作中，积极采用药物经济学技术，通过比较新药和对照物（通常选取同适应证中临床常用的医保目录内药品）的净收益，即比较(∑产出-∑成本），来确定新药的合理价格上限并进行谈判，取得了丰硕的政策成果。

但是药物经济学评估定价的方法也存在值得审视之处。

其一是中立性问题。研究中，新药和对照物的价格费用是纳入计算的关键变量，因此评估价格时易受到既有价格影响，会在有意无意间“论证”既有新药价格的合理性，容易产生偏倚。

其二是稳定性问题。新药和对照物的价格都是易变的，例如新药谈判成功后价格会显著改变，抑或是谈判后对照物被纳入集采而显著降价。由此导致药物经济学评估结果是不稳定的，缺乏长期参考价值。

基于以上两点情况，笔者建议在药物经济学研究中考虑这样一个定价思路：先将新药和对照物排除在外，仅研究该药临床疗效获益所产生的长期成本费用与长期健康产出，然后在具体决策情境中，再纳入新药和对照物的价格费用与临床疗效，此即基于药物经济学研究数据的快速定价决策方法（见图1）。

具体而言，对于某种治疗药物，首先要讨论的不是其本身的价格和价值，而是先探讨其关键临床疗效指标的经济学价值。例如：对于高血压，探讨血压值改变（如mmHg）的经济学价值；对于糖尿病，探讨血糖值改变（如HbA1c）的经济学价值。药物定价评估之所以复杂困难，是因为在计算其长期成本费用和长期健康产出时充满挑战与不确定性。实际上，无论长期成本费用的增加或节约，还是长期健康产出的改善或恶化，理论上都是由治疗后的临床疗效决定的。因此，我们可以先通过药物经济学技术，阐明临床疗效指标改变的长期经济学价值。然后再将具体新药和对照物纳入，研究相比对照物和新药的疗效差异（这些疗效差异可以在前述计算中得到，并直接转化为长期价值差异）。最后再考虑新药和对照物的价格费用问题，只要新药相比对照物的治疗费用增量（即长期成本费用），低于其长期健康价值的增量（即长期健康产出），就可以推断新药具有经济性，而两者相同的临界点，则为新药相比对照物的合理定价上限。

为了便于理解，笔者通过举例的方式来进一步阐述这一定价方法。现要为某款肿瘤新药进行定价评估，我们先不去看这个新药的技术特点和价格水平，而是要研究该肿瘤新药疗效指标的经济学价值。肿瘤疗效指标多种多样，但从药物经济学研究角度，最重要的指标之一是中位无进展生存时间（medianofprogression-freesurvival,mPFS）。这是反映肿瘤病情进展的关键指标，对患者的预后和生存有关键性意义，且新药的治疗主要是在此期间，肿瘤进展后通常会换用其他治疗。

回到对这款肿瘤新药的定价评估。研究者可以在固定其他影响因素的前提下，计算分析使用该款新药后，患者的mPFS每增加一个月，会产生多少成本费用、健康产出如何改变。其中，成本费用即患者的医疗费用支出，健康产出可用质量调整生命年（Quality-adjustedlifeyears，QALYs）表现。假定经过模型演算和数学拟合，得到医疗费用、健康产出与mPFS的数量关系为：mPFS平均每增加1个月，费用增加500元，QALYs增加0.08。

以2024年我国人均GDP95749元计算，0.08个QALYs相当于7659.92元（此为获益），再减去费用增量500元，净收益为7159.92元，即该款肿瘤新药mPFS每增加1个月的经济价值。

最后，审视新药和对照物的价格费用和疗效。若临床研究结果提示，新药相比对照物能增加3个月mPFS，通过上述计算结果转换为经济价值为21479.76元。而新药的疗程费用约为10万元，对照物约为8万元，费用差值为2万元。此时，只要新药相比对照物的治疗费用增量不超过上述mPFS增量的经济价值，新药就具有经济性，其价格可以接受。进一步讲，通过这个方法，也能测算出新药相比对照物的定价上限临界点，以支持决策。

再总结一下基于药物经济学研究的数据定价方法的基本思路：不考虑药物具体的治疗技术，先通过药物经济学技术测算疾病关键临床疗效指标的经济价值，再纳入具体新药和对照物的价格费用与疗效研究结果，测算相较对照物，新药可接受的费用增量，从而评估新药的合理定价及上限。相较而言，这个定价方法操作起来快捷方便，并能有效缓解文章开篇提到的药物经济学评估定价准入法的中立性和稳定性隐忧。因为新办法主要测算的是药品临床疗效的经济价值，其研究过程会更加中立客观，研究结果也可以避免新药和对照物价格变化的影响。

当然，这种方法也具有一定的局限性。由于疾病和治疗往往较为复杂，临床需要综合观察疗效、安全、便捷等多方面指标，而该研究方法对于单个疗效指标的研究路径相对清晰，若要纳入多种指标的交互影响，技术路线和数据获取上会存在较多困难。但如果只分析单个指标，并没有纳入反映治疗价值的全部变量，研究结果所呈现的疗效改善经济价值很可能是被低估的。此时虽然开展各种因素的敏感性分析会有一定帮助，但并不能完全解决研究结果的不确定性和潜在偏倚。

总之，本文所提出基于药物经济学研究数据的快速定价决策方法，在研究的中立性、稳定性、便捷性等方面是有一定价值的，值得在具体工作中尝试应用。由于疾病和医疗的复杂性，这一方法也还有很多可改善、可深入之处，需要在未来的研究和实践中持续探讨。（ZGYB-2025.04）

作者 | 陶立波 北京大学医学部卫生政策与技术评估中心 研究员

来源 | 中国医疗保险

编辑 | 张钟文 吴晗潇

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来源：中国医疗保险杂志