摘要：该数据分析由北京大学人民医院、上海长征医院、上海交通大学医学院附属瑞金医院、同济大学附属同济医院、天津医科大学总医院、北京大学第一医院等国内多家中心合作完成。首次公布了该疗法在这一类高危、难治性疾病中的卓越表现，为缺乏治疗选择的PCL患者带来了新的曙光。
该数据分析由北京大学人民医院、上海长征医院、上海交通大学医学院附属瑞金医院、同济大学附属同济医院、天津医科大学总医院、北京大学第一医院等国内多家中心合作完成。首次公布了该疗法在这一类高危、难治性疾病中的卓越表现，为缺乏治疗选择的PCL患者带来了新的曙光。
直面挑战：PCL治疗的“无人区”
浆细胞白血病是一种罕见且极具侵袭性的浆细胞疾病，可分为原发性PCL（pPCL）和继发性PCL（sPCL）。国际骨髓瘤工作组（IMWG）制定的PCL诊断标准为外周血中浆细胞比例≥5%2。与传统多发性骨髓瘤（MM）相比，PCL患者预后极差，中位无进展生存期往往不足一年，且对现有治疗方案响应不佳，一直是临床治疗的难点和“无人区”2。尽管BCMA CAR-T疗法在复发/难治多发性骨髓瘤（RRMM）中取得了突破性进展，但绝大多数关键性临床研究均将PCL患者排除在外，导致针对这一群体的临床数据非常匮乏。左右滑动查看更多
研究设计：聚焦真实世界中的高危患者
本研究是在中国开展的多中心真实世界回顾性分析，纳入了在2023年6月30日至2024年8月30日期间接受伊基奥仑赛输注的PCL患者，共入组12例，其中pPCL占42%（5/12），sPCL占58%（7/12）。PCL定义为外周血浆细胞≥5%。这些患者基线特征如下：
75%（9/12）的患者处于Durie-Salmon III期；
疗效结果：深度且持久的缓解，打破生存困局
在中位随访333天（约11个月）时，伊基奥仑赛展现了令人振奋的疗效：
严格意义的完全缓解及完全缓解（sCR/CR）率同样达到92%（11/12），意味着绝大多数患者达到了深度血液学缓解；
64%的患者在输注后1个月内达到首次缓解，起效迅速；
中位缓解持续时间（DoR）为282天（约9.4个月）；
至末次随访时，中位无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）均尚未达到；
12个月PFS率高达78.6%（pPCL亚组为80%，sPCL亚组为75%）；
最令人瞩目的是，12个月OS率为100%。
尽管样本量有限，但数据显示pPCL患者的疗效趋势优于sPCL患者（中位PFS：未达到 vs. 12.3个月）。该趋势与临床实践一致，进一步提示在PCL这一高危人群中推进CAR-T研究与实践的必要性与重要性。
伊基奥仑赛的全人源设计克服了鼠源单链可变区的免疫原性，更有利于细胞的快速扩增和长期存续。快速结合/解离动力学利于肿瘤细胞杀伤的适度流动性，低细胞耗竭特性增强了细胞增殖和持久存续能力，为患者带来快速深度缓解的同时还转化为长期的生存获益3,4。借助真实世界数据在PCL高危人群中的拓展，优异的临床结局进一步佐证了伊基奥仑赛作用机制的科学性与合理性。安全性结果：总体可控，耐受性良好
伊基奥仑赛的安全性特征与既往研究一致，未出现新的治疗相关安全事件：
细胞因子释放综合征（CRS）：绝大多数为1-2级（92%），仅1例患者（8%）发生3级CRS。
免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）：2例患者（17%）发生ICANS，其中1例为3级。
结论与展望：为PCL治疗格局带来新变革
本研究作为首个全人源BCMA CAR-T治疗PCL的多中心真实世界数据，为临床提供了强有力的依据：
1.伊基奥仑赛在高危难治的PCL患者中能实现快速、深度且持久的临床缓解，打破了传统治疗的生存瓶颈。
2.安全性可控，不良反应发生率与严重程度在可控范围内。
3.该结果支持CAR-T疗法可作为PCL患者，尤其是三重难治患者的重要且关键的治疗选择之一。
伊基奥仑赛这一初步数据无疑为PCL的治疗困境带来了耀眼的光芒，标志着免疫治疗在这一疾病领域迈出了坚实的一步。
路瑾 教授
主任医师 教授 博士生导师
北京大学人民医院，北京大学血液病研究所
主要进行多发性骨髓瘤、原发系统性淀粉样变性、淋巴瘤、细胞免疫治疗等的临床以及实验室的研究
中国医师协会血液科医师分会副会长、总干事
北京医师协会血液医师分会会长
北京市血液病质控中心主任
中国医师协会多发性骨髓瘤专业委员会副主任委员兼组织细胞疾病专业委员会副主任委员
中国老年医学会血液病学分会副会长兼多发性骨髓瘤学术委员会主任委员
中华医学会血液学分会浆细胞学组副组长
中国女医师协会血液病专业委员会多发性骨髓瘤及相关疾病专业学组副组长
CSCO骨髓瘤专家委员会副主任委员
国际原发系统性淀粉样变性协作组成员、国际骨髓瘤工作组、亚太骨髓瘤工作组委员、国际肾脏与单克隆免疫球蛋白病研究组委员
参考文献
1.Dou X, Du J, Mi J, et al. Efficacy and Safety of a China-developed BCMA-targeted CAR-T Therapy (Eque-cel) in Plasma Cell Leukemia: Real-world Multicenter Experience. Oral Abstract presented at, 22nd Annual Meeting of the International Myeloma Society; September 17-20, 2025; Toronto, Canada. Abstract 2144301.
2.Fernández de Larrea C, Kyle RA, Durie BGM, et al. Plasma cell leukemia: consensus statement on diagnostic requirements, response criteria and treatment recommendations by the International Myeloma Working Group. Leukemia. 2013;27(4):780-791.
3.Van de Donk N, Themeli M, Usmani SZ. Determinants of Response and Mechanisms of Resistance of CAR T-cell Therapy in Multiple Myeloma. Blood Cancer Discov. 2021;2(4):302-318.
4.Wang D, Wang J, Hu G, et al. A phase 1 study of a novel fully human BCMA-targeting CAR (CT103A) in patients with relapsed/refractory multiple myeloma. Blood. 2021;137(21):2890-2901.
审校：Lesley、Moon
排版：Nicole
执行：Cole
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来源：灵科超声波
