伊基奥仑赛 2025 IMS | 周莉莉教授：突破髓外骨髓瘤治疗困局！伊基奥仑赛三联策略实现100%完全缓解

摘要：在复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的治疗中，髓外病变（EMD）始终是临床医生面临的“硬骨头”。这类病变具有侵袭性强、进展迅速、对常规治疗耐药等特点，患者往往面临缓解率低、生存期短的困境。而近日发布的一项多中心真实世界研究，为EMD-MM患者带来了突破性希望—

在复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的治疗中，髓外病变（EMD）始终是临床医生面临的“硬骨头”。这类病变具有侵袭性强、进展迅速、对常规治疗耐药等特点，患者往往面临缓解率低、生存期短的困境。而近日发布的一项多中心真实世界研究，为EMD-MM患者带来了突破性希望——以全人源BCMA CAR-T疗法伊基奥仑赛为核心的“放疗桥接+CAR-T治疗+维持治疗”三联策略，实现了前所未有的治疗效果，为这类高危患者点亮了长期生存的曙光。

髓外骨髓瘤：常规治疗难以攻克的“顽疾”

EMD作为RRMM的特殊亚型，其肿瘤细胞突破骨髓屏障侵犯软组织或器官，形成实体瘤样病灶。由于病灶微环境复杂、肿瘤细胞增殖活跃且耐药性强，传统的蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂（IMiDs）等治疗方案往往效果有限，表现为显著较低的总缓解率（ORR）和更短的中位无进展生存期（mPFS）。

即便BCMA CAR-T疗法在RRMM治疗中展现出潜力，但针对EMD患者的疗效仍普遍低于非EMD人群，且缓解持续时间短，难以实现深度且持久的疾病控制。

三联策略破局：伊基奥仑赛引领治疗革新

为解决EMD-MM治疗的临床痛点，上海曜影医院联合同济大学附属同济医院、上海交通大学医学院附属瑞金医院及海外多中心团队联合开展了一项回顾性研究，创新性地提出“放疗桥接+伊基奥仑赛治疗+维持治疗”的三联模式。研究纳入10例至少二线治疗失败的EMD-MM患者（CAR-T组），均接受全人源BCMA CAR-T疗法伊基奥仑赛输注，配合10-30 Gy的放疗桥接以控制局部病灶，后续采用IMiDs类药物或西达本胺进行维持治疗，并与10例同期接受标准治疗的倾向评分匹配患者（SOC组）进行疗效对比。患者需符合以下主要纳入条件：i) 疾病类型为高危RRMM；ii) 经影像学（包括CT、MRI及PET-CT 等）确诊的EMD；iii) 具备足以耐受治疗的肾功能状态。

100%完全缓解！伊基奥仑赛交出亮眼“成绩单”

在疗效层面，CAR-T组展现出碾压性优势——治疗6个月时，ORR与完全缓解（CR）率均达到100%，所有患者均实现髓外病灶完全清除，且在中位14.5个月（范围6-24个月）的随访期内，维持深度缓解状态；而SOC组6个月ORR仅10%，无患者达到CR，90%的患者在12个月内出现疾病进展。

图1 CAR-T组和SOC组的完全缓解率

CAR-T组的生存数据同样显著，中位PFS尚未达到，12个月PFS率高达100%，中位总生存期（OS）未达到，随访14个月时死亡率为0%；反观SOC组，中位PFS仅3个月，12个月PFS率仅10%，中位OS仅5.5个月，12个月内死亡率达90%，两组差异具有统计学意义（p

从治疗机制来看，伊基奥仑赛的全人源单链可变片段（scFv）设计，能降低免疫原性，助力CAR-T细胞在体内快速扩增并长期存续；其与肿瘤抗原快速结合/解离的特性，可提升单位时间内的肿瘤杀伤效率，实现快速起效与深度杀瘤；而低细胞耗竭特性则能维持细胞增殖能力，为长期缓解提供保障。为优化CAR-T治疗效果，所有患者在细胞采集后均接受了局部放疗，通过这种桥接方式，增强CAR-T扩增和治疗敏感性。结果表明：桥接治疗后所有患者均实现了CAR-T扩增，不良事件均可控，所有患者细胞因子释放综合征（CRS）均为1级（主要为短暂发热）。这些结果表明以放疗为核心的桥接治疗在增强CAR-T疗效、促进强效免疫反应以及改善临床病程方面发挥着关键作用，为CAR-T细胞发挥作用创造有利环境；后续维持治疗则能进一步巩固疗效，延缓疾病复发。

安全性方面，伊基奥仑赛的表现同样可控。CAR-T组患者出现的不良反应以轻度CRS和血液学事件为主，均在临床可管理范围内，未发生危及生命的严重不良事件，体现出“高效且安全”的治疗特性。

专家视角：为髓外骨髓瘤治疗提供新范式

本研究针对高危髓外多发性骨髓瘤患者采用放疗桥接、全人源BCMA CAR-T疗法及输注后维持治疗的三联模式策略的回顾性分析，证实了该策略具有显著疗效和持续缓解作用。伊基奥仑赛的独特优势与治疗方案的精准适配是临床获益的关键。全人源BCMA CAR-T细胞的快速杀瘤能力与持久存续特性，解决了EMD病灶“难清除、易复发”的核心问题；而放疗桥接与维持治疗的协同作用，进一步优化了治疗节奏与疗效稳定性。

这一研究结果不仅为EMD-MM患者提供了全新的治疗选择，更为此类高危RRMM的治疗开辟了新范式。未来随着临床研究的进一步开展，伊基奥仑赛有望惠及更多多发性骨髓瘤患者，推动疾病治疗向“深度缓解、长期生存”的目标迈进。

作为中国自主研发的全人源BCMA CAR-T疗法，伊基奥仑赛在髓外骨髓瘤治疗中取得的突破，再次印证了中国细胞疗法在血液肿瘤领域的硬实力，也为全球EMD-MM患者的治疗带来了“中国方案”。