摘要：2025年4月10日，中国上海— 信念医药集团（以下简称信念医药）宣布 ，信玖凝 ® （ BBM-H90 1 注射 液 , 通用名称： 波哌达可基注射液 ） 已正式 获得国家药品监督管理局（ NMPA）批准 ， 用于 中 重度血友病 B （先天性凝血因子 IX
综述
2025年 4月10日，中国上海 — 信念医药集团（以下简称信念医药）宣布 ，信玖凝 ® （ BBM-H90 1 注射 液 , 通用名称： 波哌达可基注射液 ） 已正式 获得国家药品监督管理局（ NMPA）批准 ， 用于 中 重度血友病 B （先天性凝血因子 IX缺乏症） 成年患者 的治疗 。信玖凝 ® 是 中国 首个 获批的 血友病 B基因治疗药物，同时也是中国首个获批的 重组腺相关病毒 （ rAAV ）基因治疗药物 。
经纬观点
早在2021年，经纬创投参与投资了信念医药的B轮融资。经纬创投合伙人喻志云博士表示：“祝贺信念医药研发生产的中国首个血友病B基因治疗药物信玖凝®正式获批。这次获批，填补了国产 AAV 基因疗法上市的空白，是中国基因治疗的里程碑事件。此外，这也是对公司AAV平台的有力佐证，公司后续还有针对杜氏肌营养不良症、骨关节炎等更大病种的基因疗法，让人充满期待。希望公司凭借自主的研发能力，造福更多中国和全球患者。”
新闻要点
信念医药集团（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药已获中国国家药品监督管理局批准上市。
信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示：“信念医药始终致力于前沿基因治疗领域的研发和创新，以患者需求为核心，突破技术壁垒，致力于填补未被满足的临床需求。此次获批是信念医药发展历程中的重要里程碑，作为中国自主研发的首款血友病B基因治疗药物，信玖凝®将为血友病B患者提供一种全新的治疗方案，有望帮助患者摆脱需要终生频繁静脉注射用药的困扰，回归自由人生。通过与武田中国的商业化合作，双方将共同加速推动这一创新疗法快速落地，让科研成果真正惠及患者。未来，信念医药将努力推进该项研究成果的海外商业化进程，期望能够惠及更多血友病B患者。“
信念医药联合创始人兼首席执行官郑静博士表示：“信玖凝®从研发到上市用了不到七年的时间，这种快速、高效的成果转化有赖于信念人的专业专注和不懈努力，及行业各界的精诚合作和有力支持。信玖凝®作为中国首个获批的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物，预示着中国基因治疗行业迈入了新的里程碑，也凸显了信念医药在基因治疗领域的突破性优势。依托先进的腺相关病毒（AAV）衣壳发现平台Capsidx®和数百种载体关键技术及自主商业化生产平台，信念医药已建立起了丰富的研发管线，治疗领域覆盖罕见遗传疾病，如血友病、杜氏肌营养不良，及慢性疾病如骨关节炎病、帕金森、宫颈内瘤上皮样病变等多种未被满足临床需求的疾病。未来，信念医药将持续深耕基因治疗领域，让尖端科技惠及更多生命，实现服务全球患者的愿景。”
2022年，信玖凝®由研究者发起的研究（IIT）成果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》。2024年，信玖凝® IIT 3年以上长期随访结果在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示。同年，信念医药在第66届美国血液学会（ASH）年会正式发布信玖凝®Ⅲ期临床研究结果。研究结果显示，相较于预防性FIX替代疗法，信玖凝®能够显著降低患者的年化出血率（ABR），快速提升患者体内FIX活性水平并持续稳定表达，具有良好的安全性。以Ⅲ期临床研究结果为例，接受基因治疗后随访52周时，受试者年化出血率（ABR）均值为0.6，平均FⅨ活性达到55.08 IU/dL（基于SynthaSIL aPTT试剂的一期法），外源性FⅨ药物的平均输注次数从治疗前的58.2次/年降至治疗后的2.9次/年。26名受试者中的21位（80.8%）在治疗后未出现出血事件，且所有受试者均无严重不良事件发生。
2022年8月被国家药品监督管理局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单，同月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）；2024年获得FDA儿科罕见病资格认定（RPDD）以及欧洲药品管理局（EMA）先进治疗药物分类认证（ATMP）。
来源：小齐的科学讲堂