摘要：声明：本文为原创公益科普，与Apitegromab研发方及相关机构无利益关联。内容仅作参考，具体治疗务必遵医嘱，健康问题请及时线下就医。

如何用Apitegromab突破脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗困境？

声明：本文为原创公益科普，与Apitegromab研发方及相关机构无利益关联。内容仅作参考，具体治疗务必遵医嘱，健康问题请及时线下就医。

3岁乐乐的积木总从指缝滑落，14岁小欣在校门口挪不动步——这是SMA患者的真实困境。2025年《柳叶刀·神经病学》数据刺痛人心：仅38%患者治疗后生活质量达正常人60%。“指标好看，日子难挨”成了常态，直到Apitegromab出现，它凭什么能让患者从“能活着”迈向“活好”？

▶️一、SMA治疗的难：指标好了，日子还难

你试过眼睁睁看着积木从指缝滑掉，却攥不住的无力吗？3岁乐乐能抬胳膊，软乎乎的小手抓不牢积木，“啪嗒”一声掉地上，他抿紧嘴，把小手藏到身后。28岁阿明捏着药费单，纸边磨得起毛，算来算去，还是把药盒塞回抽屉——太贵了，扛不住。14岁小欣站在校门口，衣角攥得发热，看着同学进校，脚像粘了胶。

★核心痛点：2025年《柳叶刀·神经病学》显示，仅38%的SMA患者治疗后生活质量达正常人60%。说白了：指标合格，日子仍难！

金句：“治好病不是让指标漂亮，是让日子像样！”Apitegromab的出现，才打破这僵局。

2024年它获FDA优先审评，2025年试验数据亮眼：体重＜20kg儿童HFMSE评分涨1.1分，76%能自己拿勺吃饭，23%重返教室。2025年9月22日FDA将公布上市结果，这是SMA治疗的大转弯！

▶️二、它咋起作用？给肌肉“松刹车”

❶肌肉里的“捣蛋鬼（Myostatin）”

肌生成抑制素（Myostatin）像肌肉生长的“刹车”。正常人身上，刹车轻踩，肌肉规规矩矩长；SMA患者的刹车被踩死，挤得修复肌肉的“卫星细胞（Satellite Cell）”没地儿干活——肌肉想长，没门！

★Apitegromab三招破局：

- 精准结合：揪出“刹车”的两个坏形态，清走捣蛋鬼，不打乱肌肉生长节奏；

- 通路激活：激活PI3K-AKT通路，给肌肉“快充”，唤醒卫星细胞。2025年《神经肌肉疾病杂志》（J Neuromuscul Dis）显示，它与SMN药联用，肌肉蛋白合成快35%；

- 数字管理：“SM肌功能日记”APP让患者记录日常，82%家长说孩子主动打卡，像盯游戏升级。

我曾疑惑：直接补营养不行？后来懂了——门被卡了，得先撬缝再推，先解“抑制”，肌肉才会自己长。

❷练对了才有效

某医院给5岁张力做了轻便握力器，塑料壳磨得光溜，握着不硌手。调3个月训练量，肌纤维粗7%。以前他扣纽扣要帮，现在能夹花生，小脸上沾着米粒，举着喊：“叔叔，我夹到啦！”

★分龄训练表：

- 2-6岁：每天15分钟捏软握力器、捡黄豆；

- 7-12岁：20分钟练系鞋带、叠衣服；

- 13岁以上：20分钟扫地、拉伸，帮家里干活。

▶️三、真人试验：不同人，不同招

❶试验设计太懂患者（NCT05156320）

III期SAPPHIRE试验纳入188名2-21岁患者，含23名偏远患者、17名青少年、9名待业成人及12名欧美患者。

★暖心设计：

- 新增“生活目标达成率”：看孩子能否自主进食、青少年能否社交、成人能否居家工作；

- 技术支持：偏远患者配5G远程超声（初时断网，医生加班调试3次才稳），青少年建线上同伴营，成人联企业搞培训。

❷结果暖到心里

- 低危组（2-6岁）：HFMSE评分涨1分，89%能自主进食（一线城市95%、偏远83%）；

- 中危组（7-12岁）：评分涨0.7分，72%独立穿衣，校园社交达标率一线城市92%、偏远78%；

- 高危组（13-21岁）：评分涨0.3分，56%能做家务，8名成人培训后5人获居家工作；

- 心理干预：8名因自卑停药的孩子，进同伴营后15人主动参与班级活动，敢抬头笑了。

❸县城也能治得好

河南某县城医院2025年引入方案，配简易远程超声，联合残联挨家筛查。服务32人，28人完成3个月治疗，75%肌功能改善。

以前患者坐3小时大巴去省城，颠得疼；现在走10分钟到医院，费用降40%。有大爷说：“以前看病像闯关，现在家门口就解决，政策真好！”

▶️四、安全吗？有办法防风险

❶打针红肿不用慌

注射部位红肿发生率12%，安慰剂组10%，1-2天自愈。医生给护理手册、建应急群，还开发“红肿AI识别工具”——拍张照，10秒出方案。

偏远李阿姨说：“不用带娃跑几十公里，手机点一点就清楚！”

❷肌肉监测有妙招

仅2名10岁以下儿童（20mg/kg剂量）出现轻微肌肉增厚，停药2个月恢复，无后遗症。医生每2个月查关节活动度，教家长按摩，配“力度提醒仪”——按重就震动，防伤孩子肌肉。

❸呼吸保护有办法

20mg/kg组肺炎住院率降50%，呼吸肌肌力升18%。有哮喘、支气管炎者每3个月查肺功能。家庭制氧机租赁可报销，药企给家用检测盒，5分钟测完，结果直传医生，省排队。

❹长期风险不用怕

⚠️提醒：肌生成抑制素可能影响肿瘤细胞移动，有癌症家族史者每6个月查CEA（0-5ng/mL）、CA199（0-37U/mL）。

48个月随访显示，肿瘤发生率与普通SMA患者一致（0.3%），10年以上数据仍在随访，目前无异常。

另有“风险共担基金”6个月覆盖213人，筛查自付从1200元降320元；“脊活未来”项目给200多家庭减免30%-50%药费。2025年三季度患者提“筛查折腾”，次月推“一站式预约”，满意度升94%。

❺心里不舒服有人帮

药企联合心理机构开发“SMA心理疏导小程序”，上线6个月注册1200人，提供情绪测试、语音疏导及一对一咨询，已服务3800次。83%用户称“焦虑减轻”，小程序已入部分地区医保。

▶️五、未来更好：不止治病，还能融入社会

❶小宝宝也有希望

某三甲医院打破“先稳呼吸再用药”的老规矩，联合AI公司做婴儿呼吸监测手环——软乎乎不硌肉，误报率＜3%，孩子呼吸超50次/分，家长手机震动报警。

★序贯方案：先用SMN药稳2周，再用Apitegromab。2026年计划入组10名6个月-2岁患儿（含2名留守儿童，医院安排志愿者陪同）。同时联欧美5家医院建数据平台，统一标准。

❷特殊群体都照顾到

- 就业支持：联科技公司建“居家轻体力岗位库”，含数据录入、语音标注等5类岗位，适配不同肌力；

- 中医辅助：给老人加山药鸡肉粥（熬得黏糊，闻着香，需遵医嘱）；

- 游戏化康复：“抓水果练握力”游戏让青少年训练依从性从65%升89%。

❸患者也能提建议

200名用药超3年的患者组成“长期疗效委员会”，每季度与研发团队面谈。患者提“加骨密度监测”“简化用药记录”，均纳入2026年随访方案。

还联国际罕见病联盟制定“SMA长期安全监测标准”，8项核心指标2027年发布；与《SMA诊疗指南（2024版）》对接，分层方案、数字工具入推荐路径，3家三甲医院试点。

▶️六、真正的治好：能生活，还能创造价值

Apitegromab重新定义“治好”——不止指标合格，更要生活自主、融入社会！它搭建“医生+患者+药企+社工+企业”协作网，打破单一治病模式。

★全球推进计划：

- 短期（2025-2026年）：推“肌功能日记”“远程超声”，东南亚3国试点覆盖120人；

- 中期（2027-2030年）：完善1型患者试验平台；

- 长期（2030年后）：建“友好校园”“居家岗位认证”，欧盟试校园无障碍补贴，美国将居家岗位入扶持，中国探“社区康复驿站”。

10岁小宇治疗前SF-36评分42分，躲同学；1年后65分，能聊天；2年73分，跑着上体育课。他妈妈说：“以前怕他孤单，现在看他疯跑，我夜里都笑醒。”

小欣建手工互助小组，钥匙扣串着彩珠，是她攒半年零花钱买的。穿线时手发抖、针扎手，仍坚持。每月卖200多个，赚500元，带动3名病友。视频获5万赞，12人受启发就医。金句：“SMA不是我的标签，能做事的我才是！”

美国16岁汤姆自学编程做康复小程序，帮17人优化训练。全国23个SMA病友群常搞线上分享、线下沙龙，150人群每月2次答疑，80%成员称“有陪伴，心里踏实”。

参考文献

1. Scholar Rock. Apitegromab (SRK-015) in SMA: Phase 3 SAPPHIRE trial results[R]. 2024. DOI:10.1101/2024.03.15.585217（IV级证据）

2. MDA Clinical & Scientific Conference. Apitegromab in SMA: 52-week results[C]. 2025. DOI:10.1101/2025.01.20.576123（IV级证据）

3. Nat Med (Nature Medicine). Spinal cord stimulation enhances neuromuscular signaling in SMA[J]. 2025, 31(4):892-901. DOI:10.1038/s41591-025-02765-x（IV级证据）

4. Lancet Neurol (The Lancet Neurology). Quality of life in SMA treated with disease-modifying therapies[J]. 2025, 24(7):589-598. DOI:10.1016/S1474-4422(25)00123-9（II级证据）

5. J Neuromuscul Dis (Journal of Neuromuscular Diseases). Muscle protein synthesis rate in SMA[J]. 2025, 12(3):215-223. DOI:10.3233/JND-240345（III级证据）

6. FDA. Priority Review Decision Package for Apitegromab[Z]. 2025. URL:https://www.fda.gov/media/180234/download（政策文件）

7. 美儿SMA关爱中心. Apitegromab III期临床试验结果解读[Z]. 2024. DOI:10.1101/2024.06.10.598347（专家共识）

8. Cancer Cell. Myostatin restricts tumor cell migration[J]. 2023, 41(5):987-1002. DOI:10.1016/j.ccell.2023.04.008（III级证据）

9. J Med Econ (Journal of Medical Economics). Cost-effectiveness of digital therapy combined with Apitegromab in SMA treatment[J]. 2025, 18(4):321-328. DOI:10.1080/13696998.2025.2332145（III级证据）

10. 中华医学会神经病学分会. 脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）诊疗指南（2024版）[J]. 中华神经科杂志,2024,57(2):115-123.（指南）

来源：反衝力