摘要：体检单上的“脂肪肝”三个字，很多人觉得“没症状就不用管”，可你知道吗？如果脂肪肝发展成“代谢相关脂肪性肝炎（MASH）”，不仅会一步步变成肝纤维化、肝硬化，还会让心血管病、肝癌的风险悄悄升高。

体检单上的“脂肪肝”三个字，很多人觉得“没症状就不用管”，可你知道吗？如果脂肪肝发展成“代谢相关脂肪性肝炎（MASH）”，不仅会一步步变成肝纤维化、肝硬化，还会让心血管病、肝癌的风险悄悄升高。

目前全球有大量MASH患者，就算有少数药物获批，也很难阻止肝脏变硬的进程——不过最近《柳叶刀》刊登的一项研究，给这些患者带来了新希望：一款叫“efruxifermin”的新药，不仅能让近半数患者的肝纤维化减轻，甚至有30%人的病情几乎完全逆转，还能顺便改善血脂、胰岛素抵抗这些全身代谢问题。

这款新药的“工作原理”很精准，它是一种“FGF21类似物”——简单说，就是专门瞄准人体内调节代谢、保护肝脏的“关键信号分子FGF21”，既能帮肝脏“减负”，又能稳住全身的能量代谢。之前的早期研究就发现它能改善肝纤维化，这次HARMONY 2期试验的96周长期数据，更是让效果变得清晰可见。

研究团队在美国41家医疗中心找了128位确诊MASH且有中度至重度肝纤维化（F2-F3期）的成人患者，把他们分成三组：一组每周打一针28毫克的efruxifermin，一组打50毫克的高剂量，还有一组打安慰剂，足足观察了96周。结果一出来，高剂量组的效果特别突出：在至少用了一次药的126位患者里，49%的人实现了“肝纤维化减轻至少1期，且MASH没恶化”，而安慰剂组只有19%；更让人惊喜的是，那些坚持到96周做完肝脏活检的患者中，高剂量组有75%达到了这个目标，比安慰剂组（24%）多了整整51个百分点。

而且这药的效果不是“昙花一现”，反而会随时间变强。比如高剂量组里，24周时就有效的患者，96周时还有92%能维持效果；就连24周时没看出效果的人，到96周也有63%开始起效。除了纤维化改善，它对MASH本身的治疗也很给力：活检患者里，28毫克组和50毫克组分别有62%、57%的人实现“MASH消退且纤维化没加重”，而安慰剂组只有24%；更厉害的是，高剂量组有54%的人同时做到“MASH消退+纤维化改善”，安慰剂组仅9%。

最让人振奋的是“几乎完全逆转”的效果——在做了MRI检查肝脏脂肪的患者中，高剂量组有30%的人达到了“三重好结果”：肝纤维化退回到轻度以下（≤F1期）、MASH完全消失、肝脏脂肪含量降到5%以下（正常水平），而安慰剂组没有一个人做到这一点。另外，不管是28毫克还是50毫克组，患者的肝脏脂肪含量都明显下降，高剂量组平均降了40.8%，31%的人肝脏脂肪恢复正常；同时，肝损伤指标（谷丙转氨酶、谷草转氨酶）、肝脏硬度也降了，就连甘油三酯、低密度脂蛋白胆固醇这些“坏血脂”，还有胰岛素抵抗问题，都得到了改善，相当于给全身代谢“做了次保养”。

安全性方面也不用太担心，三组患者的不良事件发生率差不多（95%-100%），efruxifermin组多是轻中度反应，没有出现药物导致的肝损伤，也没有患者死亡。目前这款药还在进行3期临床试验，相信等更多数据出来，会给千万MASH患者带来更靠谱的治疗选择。

免责声明：本文内容仅为医学科普，不构成任何诊疗建议、用药指导或疾病诊断依据。代谢相关脂肪性肝病（MASLD）及脂肪性肝炎（MASH）的诊断需经正规医院消化内科或肝病科医生结合病史、影像学检查、肝活检等综合判断，治疗方案需根据患者个体情况制定。患者切勿依据本文内容自行用药或调整治疗计划，如出现腹胀、黄疸、腹痛等不适，或体检发现肝脏指标异常，应及时就医咨询专业医生。

参考文献：

1. 王辰, 王建安. 内科学（第9版）[M]. 北京: 人民卫生出版社, 2018: 434-439.

2. 中华医学会肝病学分会, 等. 中国非酒精性脂肪性肝病防治指南（2020年更新版）[J]. 中华肝脏病杂志, 2020, 28(3): 209-222.

3. 医学微视. 代谢相关脂肪性肝炎（MASH）的治疗进展[EB/OL]. https://www.mvyxws.com/topic/789.html, 2025-06-12.

4. 丁香园医学论坛. FGF21类似物在脂肪性肝病中的临床应用前景[EB/OL]. https://dxy.me/6Z7X8a, 2025-07-05.

5. The Lancet中文版. Efruxifermin治疗代谢相关脂肪性肝炎的长期疗效[J]. The Lancet（中文版）, 2025, 3(8): 451-458.

来源：综合科周医生