摘要：当中小创新药企欲将前沿疗法推向市场时，典型的药物上市策略并不一定适用。面对复杂的全球监管环境、资源限制及商业化经验不足等挑战，如何制定科学的市场进入策略，成为决定中小创新药企成败的关键。

当中小创新药企欲将前沿疗法推向市场时，典型的药物上市策略并不一定适用。面对复杂的全球监管环境、资源限制及商业化经验不足等挑战，如何制定科学的市场进入策略，成为决定中小创新药企成败的关键。

中小力量独立创新渐起

传统模式下，中小创新药企多依赖被巨头收购，进而完成管线商业化，但近年来这一趋势正在改变。2001年，这类企业独立研发的分子仅占全部管线的34%。如今，越来越多中小创新药企决定独立将产品推向市场。

根据艾昆玮数据，这类公司的管线目前占临床阶段管线的70%，且60%的资产处于独立开发状态。

医药分销企业Cencora的高管John Arena指出，资本环境回暖为这类企业自主商业化提供了可能。近年来生物制药领域的投融资企稳，回到增长轨道。

然而，资源有限和经验短板仍是中小创新药企发展的主要障碍。不过，据Arena观察，当有合适的合作伙伴支持（如CRO、CDMO、药品分销、商业化支持服务公司等）时，这些企业能自主将产品推向市场。而成功的关键，是要更精确和战略性地利用现有资源。

细胞与基因疗法（CGT）领域便是一个例证。2024年，FDA批准了9款CGT产品，其中包括Mesoblast公司的间充质基质细胞（MSC）疗法Ryoncil。Mesoblast公司选择与外部公司合作，自主推进Ryoncil在美国的商业化。这一案例表明，中小创新药企可通过与成熟服务商合作，弥补供应链与本地化运营能力的不足。

提前制定全球上市顺序

中小创新药企在制定战略时面临的最大问题之一是全球监管环境的不断变化，包括美国政策不确定性，欧盟卫生技术评估条例进一步实施等。

Arena提醒，中小创新药企走向全球市场有一个常见误区，即“可以将在美国的上市策略直接应用到欧盟市场，但事实并非如此。”

实际上，欧盟与美国监管标准存在差别，欧盟各成员国的标准也有差异，因地制宜非常重要。因此，中小创新药企在早期阶段就应制定全球上市顺序战略，即分阶段进入不同市场，以确保商业化成功。企业应了解各地区合规性、供应链以及监管和质量标准，还要理解影响定价、市场准入和报销的因素。

尽管格局不断变化，但美国仍是不少中小创新药企前沿疗法的首发阵地，上市策略通常也以美国市场为入口定制。事实上，2024年FDA批准的50种新药中，有34种是在美国率先获批。然而，Arena警告：“过度依赖单一市场可能限制长期增长潜力。企业需在聚焦美国的同时，提前规划欧洲、亚洲等市场的进入节奏。”

将产品从临床阶段推向商业化阶段，同时考虑全球市场扩张，本身就是一个复杂的过程。公司越早开始规划，并着眼于未来市场，市场扩张成功的可能性就越大。

（原文网址：https://indd.adobe.com/view/273616e6-3fda-4231-b2f0-bf995b48a2f3 下载日期：2025年4月2日）

来源：新浪财经