全球首创！浦东创新药企药械组合产品在美获批临床试验

摘要：浦东创新药械产业再传重磅好消息。11月21日，位于张江科学城内的纳索菲德（上海）制药技术有限公司（以下简称“纳菲制药”）收到美国食品药品监督管理局（FDA）通知，其自主开发的全球首款精准嗅区恒流滴注药械组合产品NPRD003获美国食品药品监督管理局（FDA）批

浦东创新药械产业再传重磅好消息。11月21日，位于张江科学城内的纳索菲德（上海）制药技术有限公司（以下简称“纳菲制药”）收到美国食品药品监督管理局（FDA）通知，其自主开发的全球首款精准嗅区恒流滴注药械组合产品NPRD003获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可开展临床试验，适应症为蛛网膜下腔出血继发脑血管痉挛（SAH）。

记者了解到，此次获批的NPRD003为全球首创的新途径药械组合产品，其给药途径为“鼻嗅区跨黏膜给药”，产品形式为上鼻道用溶液与鼻用给药装置组合使用，临床场景操作简单、无创，仅需给患者应用鼻用给药装置，将药液以一定流速缓慢滴注至上鼻道黏膜处，药物成分即可透过鼻嗅区黏膜快速吸收进入脑内、发挥脑部疾病治疗作用。

数据显示，美国SAH发病率为7.2-9.0/10万人年；中国SAH年发病率为2.0/10万人年，85% SAH由颅内动脉瘤破裂引起，且发病率随年龄增大而升高，儿童中也可发生。SAH死亡率高达22%-50%，致残率高达40%。SAH患者中有1/3-1/2吞咽困难，20%-30%处于昏迷状态，无法吞服药物。NPRD003所选用的药物活性成分是唯一能降低SAH死亡率，显著改善预后的药物分子，已有片剂、口服液及注射液上市。

然而以往针对SAH的给药模式存在不足，注射液如使用不规范时容易引起严重副作用，包括低血压和静脉炎，严重者甚至导致死亡。在美国仅批准口服制剂上市，而口服制剂起效较慢，有患者将其静脉注射而引发严重副作用，因此FDA特别发出黑框警告，提示用药风险。

如何破解？作为国内首家专注于开发鼻脑递释技术系统并应用于中枢神经系统疾病的制药科技公司，纳菲制药采取了“药械组合”的创新模式。

与单一的药品和医疗器械相比，药械组合产品通常具有更好的疗效、安全性、使用便利性及患者用药顺应性。但药械组合产品作为医疗技术的“冠上明珠”，也存在着“研发、审批、生产”三重壁垒。

记者了解到，此次NPRD003采用Nasal-Phyto®️TDI精准嗅区恒流滴注技术，将药物绕过血脑屏障直接递送入脑，在临床前研究中实现了很好的生物利用度和脑靶向递送效率，预计在临床上通过这种非侵入性给药方式，将实现避免首过代谢、提高脑部药物暴露，从而增强对SAH患者的神经保护和改善预后，并适合酒精过敏或酒精代谢受损的患者及肝功能不全患者的临床用药。

另一方面，通过提高生物利用度，减少给药剂量和频率，可改善患者依从性和安全性。此外，与口服液需胃管给药相比，将更适合于吞咽困难及昏迷等特殊人群服用。

临床前研究数据表明，NPRD003剂量为上市口服制剂的1/10时，大鼠血浆、脑脊液和大脑中的药物暴露量（AUC）分别是对照组的5.11倍、4.89倍和9.78倍；而其在血浆、脑脊液和大脑中的峰值浓度分别是对照组的5.34倍、2.35倍和11.54倍，并在大鼠及犬的重复给药毒理研究评价中显示了良好的安全性。由于鼻脑途径的高靶向性，该产品临床拟用剂量仅为上市口服制剂的三十分之一，且不含有乙醇，无注射液的静脉炎发生风险，无口服制剂的肝脏首过效应，并可降低药物引发的低血压风险。

随着科技的不断发展，生物技术、材料学、医疗技术、制剂技术及信息技术的交叉与融合为药品与医疗器械的创新提供了更多可能性，形成了一类兼具药品和医疗器械功能的药械组合产品。尤其是在慢性疾病管理、癌症治疗、心血管疾病等领域，药械组合产品展现出巨大的应用潜力，市场需求持续增长，这一新兴领域正逐渐成为行业关注的焦点。

值得关注的是，纳菲制药目前研发管线重点布局镇痛麻醉类、精神神经类、脑血管类、肿瘤脑转移及CNS罕见病等适应症领域，首款代表性组合产品NPRD003的IND成功获批，代表鼻脑递释技术里程碑式突破；另一款代表性管线NPRD004计划于2025年申报IND，将突破多肽药物的无创脑部递送难题，为难以入脑的药物鞘内注射提供替代疗法。

编辑：鲁琳

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