摘要：1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见的遗传性疾病，患者体内神经沿线常会出现肿瘤，而丛状神经纤维瘤就是该患者群体中常见的一种肿瘤类型。阿斯利康的Koselugo是首个获得美国FDA批准的已被证实能够在无法通过手术完全切除的情况下缩小1型神经纤维瘤病的丛状神经纤维

1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见的遗传性疾病，患者体内神经沿线常会出现肿瘤，而丛状神经纤维瘤就是该患者群体中常见的一种肿瘤类型。阿斯利康的Koselugo是首个获得美国FDA批准的已被证实能够在无法通过手术完全切除的情况下缩小1型神经纤维瘤病的丛状神经纤维瘤的口服药物。近日，该药在美国获批的新剂型并扩大了适用年龄。

根据最新批准，Koselugo(通用名：selumetinib) 现有口服颗粒和胶囊，适用于治疗患有1型神经纤维瘤病且有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的1岁及以上儿科患者。此前，Koselugo仅有适用于2岁及以上患者的胶囊制剂。

Koselugo是一种口服选择性MEK抑制剂，在美国基于II期SPRINT Stratum I研究（NCT01362803）的数据于2020年获得上市批准，这项研究纳入了50名患有1型神经纤维瘤病相关症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤患者。该药在国内也已经上市，名为科赛优（司美替尼）。

口服颗粒的批准得到了健康成人生物利用度研究，以及在2岁及以上的患者中评估胶囊的SPRINT Stratum I试验和目前正在1岁及以上患者中评估口服颗粒的SPRINKLE研究（NCT05309668）的支持。研究结果显示，两种制剂的暴露量相当，这支持了对更年幼患者（1~＜2岁）的疗效推断。

Koselugo的美国处方信息包含了关于心肌病、眼睛毒性、胃肠道毒性、皮肤毒性、肌酸磷酸激酶升高、维生素E水平升高和出血风险增加(Koselugo胶囊)以及胚胎-胎儿毒性的警告和注意事项。这些警告和注意事项的发生率已根据更多儿科患者的用药数据进行了更新；未发现新的安全问题。

该药的全新口服颗粒剂型有5毫克和7.5毫克两种剂量规格。口服颗粒剂采用胶囊包装，应在制备后30分钟内打开胶囊，并加入酸奶或果泥（例如苹果、香蕉、梨或草莓）中服用；胶囊壳不可吞服。口服颗粒剂不可添加到液体中，也不可与葡萄柚或任何含有塞维利亚橙的果汁、果泥或果酱混合。

胶囊或口服颗粒的推荐剂量取决于体表面积，每日给药两次，直至疾病进展或出现无法接受的毒性反应。对于肝功能受损的患者，以及同时使用强效或中效CYP3A抑制剂或氟康唑的患者，建议调整剂量。

参考来源：‘FDA approves selumetinib for pediatric patients 1 year of age and older with neurofibromatosis type 1 with symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas’，新闻稿。美国FDA；2025年9月10日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。

来源：香港济民药业