摘要：今日（4月2日），诺华（Novartis）宣布盐酸伊普可泮胶囊获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新适应症，用于治疗成人C3肾小球病（C3G）以降低蛋白尿。该产品能帮助患者有效控制蛋白尿，稳定eGFR（估算肾小球滤过率）。伊普可泮是一款特异性补体B因子口

转自：医药观澜

今日（4月2日），诺华（Novartis）宣布盐酸伊普可泮胶囊获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新适应症，用于治疗成人C3肾小球病（C3G）以降低蛋白尿。该产品能帮助患者有效控制蛋白尿，稳定eGFR（估算肾小球滤过率）。伊普可泮是一款特异性补体B因子口服抑制剂。本次是该产品在中国获批的第二项适应症，此前其已经于2024年4月获NMPA批准用于治疗PNH成人患者。

伊普可泮胶囊（iptacopan，LNP023）是一种口服特异性替代补体途径因子B抑制剂，能高效抑制补体替代通路中因子B。它可能在治疗多种替代通路功能异常导致的疾病同时，不影响其它补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应，降低患者受到感染的风险。这款产品曾被行业媒体Evaluate列为10款值得关注的潜在重磅疗法之一。

在全球范围内，伊普可泮在2023年12月获得美国FDA批准上市，成为治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的首个口服单药疗法。2024年8月，FDA再次批准伊普可泮新适应症，用于降低成人IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平，这些患者有疾病迅速进展的风险。今年3月，伊普可泮获得美国FDA批准用于治疗成人C3G，减少蛋白尿。

伊普可泮胶囊在中国获批的适应症为C3肾小球病（C3G）。根据诺华新闻稿，研究显示，伊普可泮可快速降低蛋白尿，且实现了具有临床意义的蛋白尿水平下降。最早在第14天见效，6个月蛋白尿较安慰剂显著降低35%，12个月肾小球滤过率（eGFR）持续稳定。同时，伊普可泮在研究中也表现出了良好的耐受性和安全性，无患者因不良事件中止治疗。

2024年10月，诺华公布了APPEAR-C3G研究的12个月数据。数据表明，早在治疗14天时即可观察到伊普可泮减少C3G患者的蛋白尿，此结果具临床意义并持续至12个月。在研究的开放标签阶段，切换至伊普可泮的受试者也表现出蛋白尿的减少。此外，根据预定的探索性分析结果，与患者的既往估算肾小球滤过率（eGFR）快速下降相比，患者在接受伊普可泮治疗后eGFR斜率得到改善。

C3肾小球病是原发性肾小球肾炎的一种罕见和严重形式，以补体失调为特征。公开资料显示，大部分C3肾小球病患者最终需要面对改变生活的肾脏透析或者移植。由于目前没有获批疗法，患者具有严重未满足的临床需求。

期待伊普可泮新适应症的获批，为更多患者带来新的治疗选择。

参考资料：

[1]诺华创新药物飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）C3G适应症在中国获批.From

[2] Q2 2024 Results. Retrieved August 7, 2024, from https://www.novartis.com/sites/novartis_com/files/q2-2024-investor-presentation.pdf

来源：新浪财经