摘要：在应对Dravet综合征——一种婴幼儿期起病、发作频繁、耐药性强且常伴发育落后的严重癫痫——的过程中，许多家庭都曾深陷“多方用药仍控制不住”的治疗困境。司替戊醇（Stiripentol）的出现，为这类患儿带来了新的治疗选择。作为国际公认的联合治疗“增效剂”，它

在应对Dravet综合征——一种婴幼儿期起病、发作频繁、耐药性强且常伴发育落后的严重癫痫——的过程中，许多家庭都曾深陷“多方用药仍控制不住”的治疗困境。司替戊醇（Stiripentol）的出现，为这类患儿带来了新的治疗选择。作为国际公认的联合治疗“增效剂”，它在传统方案（如丙戊+氯巴占）基础上，可进一步帮助部分患儿减少发作频率。其干混悬剂型具有果味、易分散服用、剂量精准等特点，尤其适合低龄患儿，为我国Drave综合征患儿提供了又一重要治疗选择。

一、司替戊醇是什么

司替戊醇是一种具有独特结构的抗癫痫药物，不属于苯二氮䓬类。它已3.获批准用于3岁及以上Dravet综合征患者，与氯巴占及丙戊酸联合治疗。

该药通过多重机制发挥抗癫痫作用：

增强GABA_A受体功能，强化神经抑制；

抑制肝酶（CYP2C19、3A4等），提高合用药（如氯巴占）的血药浓度；

可能调控谷氨酸递质及离子通道。

它不仅自身具备抗惊厥活性，还能“协同增效”，提升联合治疗的整体效果，因此也被喻为抗癫痫治疗中的“增效助手”。

二、与常规治疗的对比优势

1.针对性强：

适配 Dravet 综合征这一高度药物难治型疾病，是循证证据较好的少数辅助药之一。

2.协同增效：

对氯巴占血药提升使两者合用效果优于单加别的传统药。

3.剂量可分级递增：

便于医生根据体重与耐受性逐步调节，减少一次性大剂量带来的不良反应。

4.干混悬剂服用更友好：

粉末加定量水摇匀成混悬，可细致调整 mg/kg；味道改善依从性。

5.对认知发育间接意义：

减少发作次数、缩短强直—阵挛持续时间，有助于降低持续癫痫与反复缺氧的二次伤害风险。

三、基本用法思路（仅参考须遵医嘱）

1. 体重计量：医生按 mg/kg/日设计目标剂量（通常维持剂量约50 mg/kg/日，分 2～3 次），但多采用阶梯式：第1周约20 mg/kg/日，第2周约30 mg/kg/日，第3周达50 mg/kg/日。

2. 分次服用：餐中或餐后服（减少胃部不适），保持时间相对固定。

3. 干混悬剂重构：按说明书加入规定体积温开水（非热水）摇匀，现配现用或在说明允许的保存期内冷藏（参考标签，避免超过标示时间）。使用前再次摇匀。勿与葡萄柚汁、酒精同服。

4. 忘记一次：短时间内想起可补，接近下次则跳过，不可加倍。

5. 停药/减量：必须缓慢（数周）下调，防止反跳性发作或持续状态。

四、使用期间需要监测什么

1. 发作日志：每日记录发作类型、持续时间、诱因，便于评估是否有效。

2. 体重与食欲：每月称重一次（或医嘱更频），若持续下降>5%需告知医生。

3. 肝功能：ALT/AST、胆红素，初始与剂量调整期较频（如1–3个月一次），后期视情况。

4. 血常规：关注中性粒细胞/血小板，防罕见骨髓抑制。

5. 行为与睡眠：嗜睡、易怒、攻击、自闭样或注意力问题，如明显变化需评估是否与血药浓度过高有关。

6. 合用药血药水平（若条件允许）：特别是氯巴占、去甲氯巴占，有助于解释嗜睡或共济失调。

7. 营养与代谢：必要时检测血氨（与丙戊酸相关）、维生素 D、骨密度长期随访。

五、家长常见问题速答

Q1：服药多久见效？

A：有些患儿数周内发作频次下降；需至少加药 2–3 个月后综合判定。

Q2：发作明显减少能否减别的药？

A：不能自行减停药物；医生会基于血药浓度与发作频率，逐步、单一变量调整。

Q3：体重下降怎么办？

A：与医生讨论：调整进餐结构、加能量补充、必要时减量。

Q4：嗜睡很重是不是“药太猛”？

A：可能是氯巴占代谢被抑制，常先减氯巴占而非直接停司替戊醇。

Q5：忘了一次会不会马上抽？

A：单次漏服通常不会立刻反跳，但频繁漏服会使血药波动增大发作风险。

Q6：干混悬剂能提前多份配好吗？

A：遵照说明书的“有效期”限制；超期或放置不当应弃用。

专家提醒

上海德济医院癫痫中心尚丽主任提醒：每个孩子的病因、癫痫发作情况、基因背景、既往用药、营养状况、合并症（如发热、感染、营养不良）不同，“别家剂量表”不可直接套用。与医生保持沟通，把客观数据（发作形式、发作频率、体重、睡眠）变成共同决策的“证据”，是提高生活质量的关键。

来源：上海助医