摘要：默沙东（MSD）今天首次展示了3期临床试验ZENITH的结果，该试验评估Winrevair（sotatercept）与安慰剂相比，治疗高死亡风险肺动脉高压（PAH）成人患者的效果。这些患者同时接受最大耐受剂量的背景PAH治疗。数据显示，在中位随访时间为10.6

▎药明康德内容团队编辑

降低重大发病和死亡风险76%，默沙东公布“first-in-class”疗法3期临床结果

默沙东（MSD）今天首次展示了3期临床试验ZENITH的结果，该试验评估Winrevair（sotatercept）与安慰剂相比，治疗高死亡风险肺动脉高压（PAH）成人患者的效果。这些患者同时接受最大耐受剂量的背景PAH治疗。数据显示，在中位随访时间为10.6个月时，Winrevair与安慰剂相比将重大发病和死亡事件（包括全因死亡、肺移植以及与PAH恶化相关住院≥24小时）的相对风险降低了76%（HR=0.24，95% CI：0.13-0.43；单侧p

Winrevair是一款“first-in-class”的IIA型激活素受体（ActRIIA）融合蛋白。它将ActRIIA经过改造的细胞外域与抗体的Fc端融合在一起，可以阻断激活素与细胞膜上的受体结合，从而降低激活素介导的信号传导。在临床前实验中它可以逆转肺动脉壁和右心室的重塑。它在2024年3月获得美国FDA的，用于治疗肺动脉高压。

礼来siRNA疗法降低遗传性心血管疾病风险因子水平近94%

礼来（Eli Lilly and Company）日前宣布了在研疗法lepodisiran的2期临床试验积极结果。Lepodisiran是一种小干扰RNA（siRNA）疗法，旨在降低心脏病遗传风险因子脂蛋白（a）——Lp（a）的产生。在2期临床试验ALPACA中，最高剂量（400 mg，每半年一次）的lepodisiran，在治疗后的60至180天期间，将患者Lp（a）水平平均降低了93.9%，达到了试验主要终点。接受16 mg和96 mg剂量的患者在相同时间段内分别实现了40.8%和75.2%的Lp（a）水平降低。

此外，接受400 mg的lepodisiran治疗的患者，在第30至360天期间平均Lp（a）水平下降94.8%，并在第360天仍比基线低91.0%，在第540天（约1.5年）比基线低74.2%。

超80%患者LDL-C达标，阿斯利康口服PCSK9抑制剂2期结果积极

阿斯利康（AstraZeneca）今日公布了在研疗法AZD0780在2b期临床试验PURSUIT中的积极结果。与安慰剂相比，在标准治疗他汀药物基础上使用AZD0780时，显著降低患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。AZD0780是一种每日口服的PCSK9抑制剂，针对那些尽管接受标准降脂治疗（如他汀类药物），但未达到LDL-C降低目标的患者。

在12周时，在他汀治疗基础上添加AZD0780（30 mg，每日一次）使LDL-C降低50.7%（95% CI：-59.0%，-42.4%；p

降低癌症复发风险32%，阿斯利康重磅免疫疗法再获FDA批准

阿斯利康今日宣布，其重磅免疫疗法Imfinzi（durvalumab）联合吉西他滨和顺铂作为新辅助治疗，随后在根治性膀胱切除术后单药作为辅助治疗，已获美国FDA批准用于治疗成人肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者。

该批准基于3期临床试验NIAGARA的结果。在该试验中，患者在根治性膀胱切除术前接受了四个周期的Imfinzi联合新辅助化疗，随后接受八个周期的Imfinzi单药治疗，对照组仅接受根治性膀胱切除术前的新辅助化疗。

在预定的中期分析中，基于Imfinzi的围手术期方案与对照组相比降低了疾病进展、复发、未接受手术或死亡风险32%（HR=0.68，95% CI：0.56-0.82；p

口服司美格鲁肽降低主要不良心血管事件风险14%，已递交监管申请

诺和诺德（Novo Nordisk）日前发布了SOUL心血管结局试验的完整结果，该试验评估了Rybelsus（司美格鲁肽）14 mg片剂，在降低患有2型糖尿病合并动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）和/或慢性肾病（CKD）患者的主要不良心血管事件（MACE）风险方面的效果。

这项随机双盲、平行分组、含安慰剂对照的心血管结局试验共招募9650名患有2型糖尿病及ASCVD和/或CKD的成人患者。试验达到主要终点，口服司美格鲁肽与安慰剂相比使MACE风险降低14%（HR=0.86，95% CI：0.77-0.96；P=0.0055）。主要终点为从随机分组到首次发生主要不良心血管事件（包括心血管死亡、非致命性心肌梗死或非致命性中风）的时间。

基于SOUL试验的数据，诺和诺德已提交Rybelsus的标签扩展申请，目前该申请已被美国FDA受理，预计将在2025年作出审评决定。Rybelsus片剂是一种每日一次的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，用于在2型糖尿病成人患者中联合饮食和运动改善血糖控制。

推动AI药物设计，Isomorphic Labs完成6亿美元融资

Isomorphic Labs今天宣布，其首次对外融资轮已筹集6亿美元。此次融资由Thrive Capital领投，GV参与投资，并有现有投资者Alphabet的后续资金跟进。这笔投资将加速Isomorphic Labs在前沿人工智能（AI）研发方面的进展，迅速推动该公司下一代AI药物设计引擎的发展。

Isomorphic Labs成立的目标是利用AI的强大力量重新构想并加速药物发现，为全球数百万患者带来急需的治疗。该公司旨在应用其开创性的AI药物设计引擎实现生物医学突破，并在多个治疗领域和药物模式中推进药物设计项目。自成立以来，该公司已开发出多种下一代AI模型，这些模型共同构成了其AI药物设计引擎。其中一个突破性模型是AlphaFold 3，该模型于2024年5月由Isomorphic Labs与Google DeepMind联合开发并发布，能够准确预测所有生命分子的结构和相互作用。借助这些先进的AI技术，Isomorphic Labs已建立了一个药物发现管线，包括与礼来和诺华（Novartis）的合作项目，以及主要聚焦于肿瘤学和免疫学的内部研发项目。

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参考资料：

[1] WINREVAIR™ (sotatercept-csrk) Reduced the Risk of a Composite of All-Cause Death, Lung Transplantation and Hospitalization for Pulmonary Arterial Hypertension (PAH) by 76% Compared to Placebo in the Phase 3 ZENITH Trial. Retrieved March 31, 2025, from https://www.merck.com/news/winrevair-sotatercept-csrk-reduced-the-risk-of-a-composite-of-all-cause-death-lung-transplantation-and-hospitalization-for-pulmonary-arterial-hypertension-pah-by-76-compared-to-placebo-i/

[2] IMFINZI® (durvalumab) approved in the US as first and only perioperative immunotherapy for patients with muscle-invasive bladder cancer. Retrieved March 31, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250331589590/en/IMFINZI-durvalumab-approved-in-the-US-as-first-and-only-perioperative-immunotherapy-for-patients-with-muscle-invasive-bladder-cancer

[3] Oral Semaglutide and Cardiovascular Outcomes in High-Risk Type 2 Diabetes. Retrieved March 31, 2025, from https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2501006

[4] Lilly's lepodisiran reduced levels of genetically inherited heart disease risk factor, lipoprotein(a), by nearly 94% from baseline at the highest tested dose in adults with elevated levels. Retrieved March 31, 2025, from https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lillys-lepodisiran-reduced-levels-genetically-inherited-heart

[5] AZD0780, a novel oral PCSK9 inhibitor, demonstrated significant LDL cholesterol (LDL-C) reduction in PURSUIT Phase IIb trial. Retrieved March 31, 2025, from https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2025/azd0780-a-novel-oral-pcsk9-inhibitor-demonstrated-significant-ldl-cholesterol-ldl-c-reduction-in-pursuit-phase-iib-trial.html

[6] Isomorphic Labs announces $600m external investment round. Retrieved March 31, 2025, from https://www.isomorphiclabs.com/articles/isomorphic-labs-announces-600m-external-investment-round

[7] Oral semaglutide 14 mg demonstrated superior reduction in risk of cardiovascular events in late-breaking SOUL trial presented at the American College of Cardiology. Retrieved March 31, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/oral-semaglutide-14-mg-demonstrated-superior-reduction-in-risk-of-cardiovascular-events-in-late-breaking-soul-trial-presented-at-the-american-college-of-cardiology-302414854.html

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来源：健康预防灵通