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【行研】罕见病药物研究进展

根据世卫组织定义，罕见病是指患病人数占总人口0.65‰至1‰之间的疾病。目前，全球受罕见病影响的人数有2.6~4.5亿，种类约7000多种，而在2019年，经全球最大的罕见病数据库Orphanet对6,172种罕见病统计后发现，71.9%的罕见病与基因有关，6

今日（12月21日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺华（Novartis）申报的布西珠单抗注射液新适应症上市申请获得受理，具体适应症尚未公示。公开资料显示，布西珠单抗是靶向抑制VEGF的新一代眼底病治疗药物。本次为该产品在中国的第三项上市申请

今日（12月21日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺华（Novartis）申报的布西珠单抗注射液新适应症上市申请获得受理，具体适应症尚未公示。公开资料显示，布西珠单抗是靶向抑制VEGF的新一代眼底病治疗药物。本次为该产品在中国的第三项上市申请

BioAge Labs今日宣布，与诺华（Novartis）达成一项为期多年的研究合作协议。该合作旨在通过研究驱动与衰老相关疾病的生物机制，以及介导运动给健康带来益处的机制，发现并验证多种新治疗药物的靶点。

今年11月，诺华向国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）提交了镥 [177Lu] 特昔维匹肽的上市申请，适用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC) 、已接受雄激素受体通路抑制和紫杉类化疗的成年患者。

诺华 mnc rdc 2024-12-05 19:56 2

2024年终制药领域再出收购大单，诺华斥资10亿美元预付款获取了美国制药公司PTC Therapeutics的亨廷顿舞蹈症（Huntington's disease, HD）药物PTC518的许可。如果达到特定开发、监管和商业里程碑，PTC还有可能从诺华获取1

PTC Therapeutics今日宣布，与诺华（Novartis）签署了一项关于亨廷顿病项目PTC518及其相关分子的独家全球许可与合作协议。根据协议，PTC将获得10亿美元的预付款，以及高达19亿美元的开发、监管和销售里程碑款项。

据估计，大约九成的全球贸易商品依赖于海运，形成了一个错综复杂的海上航线系统。一项新研究发现，超过92%的鲸鱼活动范围与航运活动重叠，鲸鱼经常会在那里被撞到。通过结合航运和鲸鱼分布数据，研究人员确定了四种分布广泛的鲸鱼物种与船只相撞风险最高的地区。他们发现这些热

无数医药健康产业的创新者们心怀新药研发的梦想，为了人类健康的未来，不断挑战未被满足的疾病需求，将新药好药带给病患。24载光阴荏苒，2000年创立至今，药明康德有幸见证和参与了科技与创新的日新月异，以及无数创新药物和疗法的诞生。我们深深感恩并相信，在这个充满变化

2024年，靶向蛋白降解（TPD）技术持续吸引市场关注。该技术通过精准降解特定致病蛋白质，为解决传统药物难以攻克的难题提供了新思路。其中，PROTAC（蛋白降解靶向嵌合体）和分子胶是较为成熟的两个类别，更多新型技术和研究方向也在不断涌现。

临床辉瑞诺华 2024-11-28 07:58 3

诺华(NVS.US)（Novartis）公司今天宣布，欧盟委员会（EC）已批准CDK4/6抑制剂Kisqali（ribociclib）联合芳香酶抑制剂（AI），作为辅助疗法，治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的高复发风险早期乳腺癌（

诺华（Novartis）公司今天宣布，欧盟委员会（EC）已批准CDK4/6抑制剂Kisqali（ribociclib）联合芳香酶抑制剂（AI），作为辅助疗法，治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的高复发风险早期乳腺癌（EBC）患者。

其技术源自博德研究所的科学家团队进行的研究，专注于开发基于腺相关病毒 (AAV) 的基因疗法，能够到达通常难以到达的身体部位，例如心脏。该研究的主要作者 Sharif Tabebordbar 后来共同创立了 Kate，担任其首席科学官。

上海2024年11月22日 /美通社/ -- 近日，2024年药品可及性指数（ATMI）报告发布，诺华名列榜首，彰显了诺华在全球范围内提升药品可及性的领导地位。

诺华（Novartis）今日宣布以总额11亿美元收购临床前阶段生物技术公司Kate Therapeutics。诺华预计此次收购将显著增强该公司在基因疗法和神经科学创新领域的战略布局。Kate Therapeutics的主要研发项目包括杜氏肌营养不良症（DMD）

Valora的AbLec平台（抗体-凝集素嵌合体，antibody-lectin chimera）预计将为恢复免疫系统的正常功能提供全新视角。通过精准靶向细胞表面的特定糖分子，AbLec平台能够调节糖基-免疫检查点，这是一种机体免疫反应的重要调控机制。这一创新