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CRISPR专利大战重启，诺奖得主能否逆袭夺回？

近日，美国联邦巡回上诉法院重启了一起案件，该案件的焦点在于谁发明了用于真核细胞（包括人类细胞）的 CRISPR-Cas9。该技术已用于临床试验，以帮助治疗由基因突变和异常引起的疾病。

所有生物，从动物到最微小的微生物，都需要保护自己的方法。细菌虽然体型小巧，结构简单，但它们却进化出了极其巧妙的策略来抵御病毒的攻击。它们最著名的防御工具之一是 CRISPR-Cas9，科学家们已将其改造成一项突破性的基因编辑技术，并已获得 FDA 的批准。

帕金森氏症研究中一个长期存在的谜团是，为什么一些携带致病变异的人会增加患帕金森氏症的风险，而另一些携带这种变异的人却不会。流行的理论认为，额外的遗传因素可能起作用。

据恒州诚思调研统计，2024年全球CRISPR和CRISPR相关（Cas）基因市场规模约173.4亿元，预计未来将持续保持平稳增长的态势，到2031年市场规模将接近1074.6亿元，未来六年CAGR为29.9%。

一种比经典的 CRISPR-Cas9 复合物（插图）更通用的基因组编辑系统已在一名患有遗传免疫疾病的 18 岁青少年身上进行了试验。图片来源：Laguna Design/Science Photo Library

药明康德官微发文称，一项突破性的研究成果刊登于《新英格兰医学杂志》上：首次有研究团队在短短六个月内开发出了一种个体化CRISPR基因编辑疗法，并成功应用于一名患有罕见遗传病的婴儿患者。这一事件标志着人类首次真正实现了为单个病患量身定制的基因编辑治疗。

今天在《科学》杂志上描述1，该方法可以为基因校正疗法铺平道路，这种疗法只需一次给药，并且无论导致个体疾病的特定突变如何，它都有效。它还可以加速癌症工程细胞疗法的开发，并简化研究遗传模型的创建。

今天，一项突破性的研究成果刊登于《新英格兰医学杂志》上：首次有研究团队在短短六个月内开发出了一种个体化CRISPR基因编辑疗法，并成功应用于一名患有罕见遗传病的婴儿患者。这一事件标志着人类首次真正实现了为单个病患量身定制的基因编辑治疗。