2025 EBMT精彩抢先看丨贝舒地尔研究成果惊艳亮相，奏响cGVHD治疗新乐章

摘要：2025年3月30日至4月2日，第51届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会将于意大利佛罗伦萨召开。作为血液领域最受瞩目的国际学术盛会之一，本届年会将吸引来自世界各地的专家学者，聚焦造血干细胞移植领域前沿发展动态，深度剖析基础研究和临床研究等多维度的最新突破

2025年3月30日至4月2日，第51届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会将于意大利佛罗伦萨召开。作为血液领域最受瞩目的国际学术盛会之一，本届年会将吸引来自世界各地的专家学者，聚焦造血干细胞移植领域前沿发展动态，深度剖析基础研究和临床研究等多维度的最新突破，构建血液未来全新蓝图。

慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是移植后主要并发症之一，可以累及全身的任何一个或多个器官，影响患者的生活质量和远期生存。靶向药物的不断涌现，为cGVHD患者带来福音，其中，贝舒地尔可在治疗cGVHD的同时保留移植物抗白血病（GVL）效应，引发临床广泛关注。本届EBMT年会锚定当前研究热点，公布多项贝舒地尔相关研究，助推cGVHD领域发展。医脉通特将精彩内容整理如下，以飨读者！

英文题目：

A CLINICAL STUDY OF BELUMOSUDIL FOR THE TREATMENT OF CHRONIC GRAFT-VERSUS-HOST DISEASE IN PATIENTS WHO HAVE RECEIVED AT LEAST ONE LINE OF SYSTEMIC THERAPY

关键信息：

一项评估贝舒地尔治疗cGVHD疗效、安全性和联合用药情况的中国单中心、前瞻性研究，纳入40例cGVHD患者。研究显示，中位随访时间16周，接受贝舒地尔治疗后，患者总缓解率（ORR）为55.0%，中位缓解持续时间（DOR）未达到；17例（42.5%）患者Lee症状量表（LSS）总评分较基线发生有临床意义的改善（降低≥7分）；55%（22/40）和30%（12/40）的患者分别降低了糖皮质激素和钙调磷酸酶抑制剂（CNI）剂量；大多数治疗中出现的不良事件（TEAEs）为轻度。以上结果表明，贝舒地尔疗效和安全性良好，且患者可实现激素减量。

B030

贝舒地尔治疗cGVHD的疗效和安全性：法国同情使用队列的多中心回顾性分析2

英文题目：

EFFICACY AND SAFETY OF BELUMOSUDIL FOR TREATMENT OF CGVHD: MULTICENTER RETROSPECTIVE ANALYSIS OF THE FRENCH COHORT OF THE COMPASSIONATE USE PROGRAM

关键信息：

一项评估贝舒地尔治疗cGVHD疗效和耐受性的法国真实世界研究，纳入68例cGVHD患者。研究显示，中位随访时间46个月，贝舒地尔中位起效时间5个月、中位DOR为138天；接受贝舒地尔治疗后，cGVHD患者最佳ORR为57.3%，3、6个月ORR分别为47%和45.6%（图1），肝脏和口腔ORR分别为72.7%和70.4%；6、12个月无失败生存（FFS）率分别为89.1%和80.4%，中位FFS未达到；6、12和48个月的总生存（OS）率分别为97.1%、95.6%和90.6%，中位OS未达到；未报告严重不良事件。以上数据证实了ROCKstar研究结果，且治疗期间未出现新的安全信号。

图1 患者缓解情况

B031

激素难治性cGVHD患者接受贝舒地尔治疗后改良Lee症状量表有临床意义的改善：真实世界研究数据3

英文题目：

CLINICALLY MEANINGFUL IMPROVEMENT OF MODIFIED LEE SYMPTOM SCALE IN PATIENTS TREATED WITH BELUMOSUDIL FOR STEROID-REFRACTORY CHRONIC GVHD: EVIDENCE FROM REAL-WORLD OUTCOMES

关键信息：

一项评估贝舒地尔治疗cGVHD疗效的真实世界研究，纳入36例激素难治性cGVHD患者。研究显示，中位随访时间10.1个月，接受贝舒地尔治疗后的cGVHD患者，3、6个月ORR分别为55.0%和69%，最佳ORR为67%；6个月FFS率为71.9%；67%的患者改良LSS（mLSS）评分有临床意义的改善，3、6、9、12个月mLSS分别降低了6.6±1.3、7.8±1.8、11.4±5.0和15.8±4.5。以上结果表明，贝舒地尔可以改善患者疾病负担，且随着时间的推移改善更明显，对于接受贝舒地尔治疗的cGVHD患者来说，mLSS可用于监测其达到客观缓解前的早期临床改善情况。

B032

贝舒地尔治疗既往接受过≥2线治疗的慢性移植物抗宿主病患者的西班牙真实世界经验4

英文题目：

SPANISH REAL WORLD EXPERIENCE (GETH-TC) OF BELUMOSUDIL FOR CHRONIC GRAFT-VERSUS-HOST DISEASE AFTER 2 OR MORE PRIOR LINES OF THERAPY

关键信息：

一项纳入63例cGVHD患者的西班牙回顾性研究。研究显示，中位随访时间9个月，接受贝舒地尔治疗后，cGVHD患者ORR为62%，皮肤、肺、眼睛、口腔、关节/筋膜最佳ORR分别为59%、33%、50%、75%、53%（图2）；大多数患者的不良反应严重程度较低且可控。以上结果表明，贝舒地尔安全性良好，且疗效与关键研究结果一致。

图2 患者器官缓解情况

B034

贝舒地尔治疗对晚期慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的影响：基于缓解的T细胞和B细胞各亚群的动力学特征5

英文题目：

IMPACT OF BELUMOSUDIL TREATMENT IN ADVANCED CHRONIC GRAFT-VERSUS-HOST DISEASE (CGVHD): INSIGHTS INTO RESPONSE-BASED T- AND B-CELL SUBPOPULATION DYNAMICS

关键信息：

一项评估贝舒地尔对cGVHD患者免疫功能影响的研究，纳入35例激素难治性cGVHD患者。研究显示，贝舒地尔治疗期间，cGVHD患者的CD4+效应记忆T细胞和CD8+TIM3+细胞增加；相比于未缓解患者，实现缓解的cGVHD患者CD8+CTLA4+细胞、活化CD8+（CD8+HLA-DR+）细胞、活化B细胞（CD19+CD27low）和过渡性B细胞（CD19+CD24highCD38high）比例更高（图3），CD4+幼稚T细胞、CD4+新近胸腺迁出细胞明显减少，6、12个月B细胞显著增加（p=0.026；p=0.018）。以上结果表明，贝舒地尔可保留免疫功能，且达到缓解更有利于重塑免疫稳态。

图3 基于缓解的免疫细胞亚群情况

B062

贝舒地尔对既往经过多线治疗且长期患有慢性移植物抗宿主病患者有效：以色列骨髓移植协会多中心回顾性研究6

英文题目：

BELUMOSUDIL IS EFFICACIOUS FOR THE MANAGEMENT OF HEAVILY PRETREATED AND PROLONGED CHRONIC GRAFT-VERSUS-HOST DISEASE: A RETROSPECTIVE MULTI-CENTER STUDY BY THE ISRAEL BONE MARROW TRANSPLANTATION ASSOCIATION

关键信息：

一项评估贝舒地尔治疗cGVHD疗效和安全性的以色列真实世界研究，纳入45例cGVHD患者。研究显示，贝舒地尔中位治疗持续时间（DOT）7.8个月，达到最佳缓解的中位时间100天；接受贝舒地尔治疗后，cGVHD患者ORR为55.6%；中位随访时间8个月，患者无复发生存（RFS）率为72%，估计12个月RFS率为66%；8个月OS率为92%，估计12个月OS率为75%；且治疗期间未出现新的安全信号。以上结果与ROCKstar研究结果相当。

B084

贝舒地尔与最佳可及疗法治疗欧盟慢性移植物抗宿主病患者的可迁移性分析7

英文题目：

TRANSPORTABILITY TO THE EU POPULATION OF EFFICACY OF BELUMOSUDIL AS COMPARED WITH BEST AVAILABLE THERAPY FOR THE TREATMENT OF CHRONIC GRAFT VERSUS HOST DISEASE

关键信息：

一项评估贝舒地尔治疗cGVHD疗效的可迁移性分析研究，纳入196例美国患者和222例欧盟患者，两个队列的患者基线特征相似。研究显示，接受贝舒地尔与最佳可及疗法（BAT）治疗的欧盟cGVHD患者估计6个月ORR分别为37.6%和26.3%，与BAT组相比，贝舒地尔组患者的缓解率估计提高43%。以上结果表明，贝舒地尔在欧盟cGVHD患者中的积极效果与美国患者相似，将为欧盟cGVHD患者带来临床获益。

B097

接受贝舒地尔治疗的美国慢性移植物抗宿主病患者的真实世界特征和治疗模式8

英文题目：

REAL-WORLD PATIENT CHARACTERISTICS AND TREATMENT PATTERNS IN PATIENTS WITH CHRONIC GRAFT-VERSUS-HOST DISEASE RECEIVING BELUMOSUDIL IN THE UNITED STATES

关键信息：

本研究纳入181例cGVHD患者，评估接受贝舒地尔治疗的cGVHD患者在真实世界中的特征和治疗模式。研究显示，中位随访时间449天，贝舒地尔中位DOT为133天；患者从cGVHD诊断到开始使用贝舒地尔治疗的中位时间489天；66.3%的患者起始治疗单独使用贝舒地尔（或与糖皮质激素、钙调磷酸酶抑制剂、哺乳动物雷帕霉素靶蛋白抑制剂联合使用），33.7%的患者联合使用其他治疗药物，在起始治疗和持续治疗期间，30.4%和31.6%的患者贝舒地尔给药频率为每日两次。以上结果表明，大多数患者起始治疗方案为单独使用贝舒地尔，每日两次给药频率较为常见。

OS11-03

贝舒地尔与最佳可及疗法治疗美国慢性移植物抗宿主病患者的疗效与安全性9

英文题目：

EFFICACY AND SAFETY OF BELUMOSUDIL AS COMPARED WITH BEST AVAILABLE THERAPY FOR THE TREATMENT OF CHRONIC GRAFT VERSUS HOST DISEASE IN THE US POPULATION

关键信息：

一项比较贝舒地尔与BAT治疗cGVHD疗效与安全性的非干预性研究，纳入196例cGVHD患者。研究显示，贝舒地尔组与BAT组患者估计6个月ORR分别为38.7%和26.8%，与BAT组相比，贝舒地尔组患者缓解率提高44%；贝舒地尔组与BAT组估计1年FFS率分别为61.2%和47.8%，两者相差13.5%；治疗线数为3~6时，BAT组和贝舒地尔组每100个治疗线-年的不良事件发生率分别为51.6%和41.2%，在69%的不良事件类型中，相比于BAT组，贝舒地尔组每100个治疗线-年的不良事件发生率较低。以上结果表明，相比于BAT治疗，贝舒地尔治疗cGVHD的疗效更好，安全性结果与既往研究一致。

Paed3-07

贝舒地尔治疗难治性cGVHD儿童患者：一项以色列全国性真实世界研究10

英文题目：

BELUMOSUDIL FOR REFRACTORY CHRONIC GVHD IN CHILDREN: A NATIONAL ISRAELI REAL-WORLD STUDY

关键信息：

一项评估贝舒地尔治疗cGVHD疗效与安全性的多中心、全国性研究，纳入10例激素难治性cGVHD儿童患者。研究显示，贝舒地尔平均治疗持续时间343天，接受贝舒地尔治疗的cGVHD患者，ORR为40%，达到最佳缓解的平均时间119天；泼尼松平均剂量由0.5mg/kg/天减为0.1mg/kg/天；两例患者出现严重不良事件，1例患者经治疗后痊愈。以上结果表明，贝舒地尔可为cGVHD儿童患者带来临床获益。

NP088

贝舒地尔：一个奇迹？11

BELUMOSUDIL: A MIRACLE？

关键信息：

一项评估贝舒地尔治疗cGVHD疗效与安全性的临床研究，纳入17例cGVHD患者。研究显示，5例患者在贝舒地尔治疗的第2、3、6、7和15周首次报告明显获益；值得注意的是，在治疗的第3周，患者皮肤和肌肉弹性明显改善；1例重度口腔cGVHD患者接受贝舒地尔治疗时评分8分，第21周病情明显好转，评分1分；在治疗的第21-30周，5例患者未出现不良事件。以上结果表明，贝舒地尔可为cGVHD患者带来获益。

总结

作为移植后常见并发症，cGVHD发生率为30%~70%12，随着移植技术体系的不断完善，患者对移植后生活质量的诉求越来越高，规范治疗显得尤为重要。近年来，随着贝舒地尔等新型靶向药物的出现及ROCKstar等临床研究的不断推进，cGVHD治疗领域取得突破性进展。本届EBMT年会公布的多项临床研究及真实世界研究结果为贝舒地尔的临床获益再添新证，展现了贝舒地尔在治疗cGVHD、减少糖皮质激素/CNI剂量和保留免疫功能等方面的获益。作为中国第一个获批用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的≥12岁cGVHD患者的药物，贝舒地尔治疗效果经久验证。相信未来随着贝舒地尔临床研究的进一步开展，更多cGVHD患者将实现早期临床获益。

参考文献：

1.Yun Wang,et al.2025EBMT.Abstract B069.

2.David Michonneau,et al.2025EBMT.Abstract B030.

3.Arjun Law,et al.2025EBMT.Abstract B031.

4.Rebeca Bailen,et al.2025EBMT.Abstract B032.

5.Devin McAvoy,et al.2025EBMT.Abstract B034.

6.Ben Varon,et al.2025EBMT.Abstract B062.

7.Daniel Wolff,et al.2025EBMT.Abstract B084.

8.Jingbo Yu,et al.2025EBMT.Abstract B097.

9.Kevin Hall,et al.2025EBMT.Abstract OS11-03.

10.Etai Adam,et al.2025EBMT.Abstract Paed3-07.

11.Serpil vieira,et al.2025EBMT.Abstract NP088.