摘要：Achieve Life Sciences宣布，美国FDA已接受其为cytisinicline所递交的新药申请（NDA），用于帮助成年吸烟者戒烟，该申请的PDUFA日期为2026年6月20日。根据新闻稿，若获批，cytisinicline将成为近二十年来FDA

潜在20年来首款！FDA接受小分子疗法上市申请

Achieve Life Sciences宣布，美国FDA已接受其为cytisinicline所递交的新药申请（NDA），用于帮助成年吸烟者戒烟，该申请的PDUFA日期为2026年6月20日。根据新闻稿，若获批，cytisinicline将成为近二十年来FDA批准的首个全新戒烟药物。

Cytisinicline为一种源自植物的生物碱，对烟碱型乙酰胆碱受体具有较高亲和力，被认为可通过减轻渴求症状并降低尼古丁带来的愉悦感来辅助戒除烟草与电子烟依赖。公司所提交的NDA主要基于cytisinicline临床项目的数据，该项目涵盖了超过2000名临床试验参与者。临床3期研究ORCA-2与ORCA-3结果显示，无论是6周还是12周的用药方案，在配合标准行为支持下，患者在治疗期末及24周的长期戒烟率均显著高于安慰剂。此外，安全性数据覆盖超过400名累计用药时间不少于6个月的参与者，以及超过200名用药时间达到或超过1年的参与者，未见新的安全隐患。

减少治疗频率近90%！创新疗法积极试验结果公布

Ashvattha Therapeutics今日宣布，其在研药物migaldendranib（MGB）在治疗糖尿病黄斑水肿（DME）和新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的2期临床研究中取得积极的顶线结果。MGB为一款新型靶向纳米药物，通过正常化VEGF表达发挥作用。它通过皮下注射给药，并精准靶向炎症组织中被激活的细胞。

分析显示，MGB显著减少了患者双眼对补充玻璃体腔内抗VEGF注射的需求。患者研究眼（双眼中视力更差的眼睛）的年化玻璃体内注射次数由8.4次降至1.6次，在DME与nAMD患者中分别减少78.6%和83.4%；在对侧眼中，年化注射次数由8.3次降至0.9次，下降幅度达89.1%。此外，DME患者研究眼在40周时最佳矫正视力平均提高6.1个ETDRS字母，中央黄斑厚度减少23.3 μm。MGB安全性良好，未观察到与治疗相关的严重眼部或系统性不良事件。以上结果显示，每月一次皮下注射MGB不仅可在家中安全使用，还能发挥双眼治疗效果，有望成为频繁眼内注射之外的新选择。

渐冻症潜在“first-in-class”单抗达主要终点

AL-S Pharma今日宣布，其在研药物AP-101在2期临床试验中取得积极主要结果。AP-101是一款潜在“first-in-class”单克隆抗体，靶向错误折叠的SOD1蛋白，这一病理机制与散发性肌萎缩侧索硬化（ALS）及突变型SOD1-ALS均密切相关。

该研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照设计，共纳入52例散发性ALS患者和21例突变型SOD1-ALS患者。研究为期24周，之后进入24周的开放标签延长期，并设置随访以进一步评估安全性。分析显示，AP-101在联合标准治疗时达到主要终点。经过12个月的治疗，探索性临床结果显示，患者在生存期、无创通气需求等指标上出现临床意义的改善，并观察到疾病分期及神经丝蛋白生物标志物的稳定。该药物表现出良好的安全性和耐受性。

参考资料：

[1] Achieve Life Sciences Announces FDA Acceptance of Cytisinicline New Drug Application for Treatment of Nicotine Dependence for Smoking Cessation. Retrieved September 4, 2025 from https://ir.achievelifesciences.com/news-events/press-releases/detail/238/achieve-life-sciences-announces-fda-acceptance-of-cytisinicline-new-drug-application-for-treatment-of-nicotine-dependence-for-smoking-cessation

[2] Ashvattha Therapeutics Announces Positive Topline 40-Week Phase 2 Results for Migaldendranib in Diabetic Macular Edema and Neovascular Age-Related Macular Degeneration. Retrieved September 4, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/09/04/3144445/0/en/Ashvattha-Therapeutics-Announces-Positive-Topline-40-Week-Phase-2-Results-for-Migaldendranib-in-Diabetic-Macular-Edema-and-Neovascular-Age-Related-Macular-Degeneration.html

[3] AL-S Pharma announces positive topline results from Phase 2 study of AP-101 for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS). Retrieved September 4, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/al-s-pharma-announces-positive-topline-results-from-phase-2-study-of-ap-101-for-the-treatment-of-amyotrophic-lateral-sclerosis-als-302545686.html

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来源：富翔科学论