摘要：博安生物宣布，近日其自主研发的靶向CD228创新抗体偶联药物（ADC）BA1302已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予鳞状非小细胞肺癌和胰腺癌两个适应症的孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation, ODD）。BA1302为国内首个进

博安生物宣布，近日其自主研发的靶向CD228创新抗体偶联药物（ADC）BA1302已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予鳞状非小细胞肺癌和胰腺癌两个适应症的孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation, ODD）。BA1302为国内首个进入临床阶段、全球唯一处于临床阶段的靶向CD228的ADC，拟用于多种实体瘤的治疗。

聚焦肺癌及胰腺癌治疗领域，

填补亟待满足的治疗需求

孤儿药又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。BA1302此次获得孤儿药资格认定，将利于其后续在美国的研发、注册及商业化等方面获得相关政策支持，并将有助于降低研发投入、加快临床开发及上市进度，填补亟待满足的治疗需求。

肺癌是全球发病率和死亡率最高的恶性肿瘤，严重危害人类健康。世界卫生组织国际癌症研究机构数据显示：2022年全球肺癌新发248万例、死亡181.7万例1，其中美国新发22.6万例、死亡12.8万例2。鳞状非小细胞肺癌是肺癌的重要亚型之一，发病隐匿、预后较差。由于缺乏可治疗的驱动基因突变并且不适合贝伐珠单抗的抗血管治疗，晚期/转移性鳞状非小细胞肺癌患者的系统治疗选择有限、生存预后差。

胰腺癌被视为最致命的癌症之一，是临床诊疗的一大难题。据统计，2022年全球胰腺癌新发51万例、死亡46.7万例1，其中美国新发6万例、死亡4.9万例2。由于该疾病早期症状隐匿，大部分患者一经发现已处于中晚期。晚期胰腺癌预后极差，治疗仍以化疗为主，总体疗效和预后极不理想。

CD228在多种实体瘤中高表达，

BA1302开发进度领先

CD228蛋白是首次在黑色素瘤中发现的GPI锚定糖蛋白，在肿瘤迁移和增殖中发挥作用。该蛋白在鳞状非小细胞肺癌、胰腺癌、黑色素瘤、乳腺癌、间皮瘤、结肠癌等多种肿瘤中高表达，而在正常组织中低表达，具有较高的肿瘤表达特异性，是理想的ADC类药物靶点。

BA1302的抗体筛选自博安生物自有知识产权的全人抗体转基因小鼠平台BA-huMab，具有仅结合膜形式的CD228而不结合其可溶形式sMFI2的优点，减少了载荷在非靶细胞中的释放，脱靶毒性低。BA1302采用半胱氨酸偶联技术，具有优异的体内外稳定性和抗肿瘤活性。

博安生物现有BA1302和BA1301（靶向Claudin18.2）两款ADC产品正在开展临床试验。此外，还有包括双抗ADC在内的多款创新产品处于临床前研发阶段。

博安生物研发总裁兼首席运营官窦昌林博士表示：

“BA1302是公司ADC技术平台的第二款药物，全球范围临床进度领先。CD228表达特异，BA1302在泛实体瘤中展现出优异的单药成药潜力和联合开发价值，呈现广阔的临床应用前景。美国FDA对BA1302的孤儿药资格认定，体现了对BA1302用于治疗鳞状非小细胞肺癌和胰腺癌潜力的初步认可。我们将加快BA1302的临床开发进度，尽快满足全球肿瘤患者的治疗需求。”

关于博安生物

博安生物（6955.HK）是一家全面综合性生物制药公司，专业从事生物药开发、生产和商业化，专注于肿瘤、自身免疫、眼科和代谢疾病。公司的新药发现活动围绕多个平台展开，包括全人抗体转基因小鼠及噬菌体展示技术平台、双特异T-cell Engager技术平台、抗体药物偶联（ADC）技术平台及细胞治疗平台。

博安生物拥有完整的涵盖抗体发现、细胞株开发、上游及下游工艺开发、分析及生物分析方法开发、技术转移、非临床研究、临床研究、法规与注册及商业化规模生产的全整合型产业链。在细胞治疗领域，博安生物聚焦新一代增强型及可调控T细胞治疗技术，研发更安全、有效、可负担的细胞治疗产品。

目前，博安生物已有三款产品获批上市，两款产品正处于上市许可申请的审评阶段，另有多个具有国际知识产权保护的创新型生物药和生物类似药的在研产品组合。公司荣获“国家高新技术企业”和国家级专精特新“小巨人”企业认定，并拥有“山东省省级新型研发机构”、“山东省工程研究中心”及 “山东省企业技术中心” 等省级技术平台。除了在中国，博安生物也在包括美国、欧洲和日本在内的海外市场从事生物药产品开发。基于差异化的产品组合以及不断成熟的商业化能力，博安生物已构建起覆盖“研发-生产-商业化”的全产业价值链运营体系，为其长期的高质量发展奠定坚实基础。

参考文献：

1.

World Health Organization. Accessed in March 2025. .who.int/media/globocan/factsheets/populations/900-world-fact-sheet.pdf

2.

World Health Organization. Accessed in March 2025. .who.int/media/globocan/factsheets/populations/840-united-states-of-america-fact-sheet.pdf

来源：动态宝