摘要：对于脊髓性肌萎缩症（SMA）患者和他们的家庭来说，与疾病的抗争是一场每日必行的“持久战”。其中，繁琐的用药流程——需要冷链运输、专业人员配制的口服溶液，常常是这场战斗中一个不小的负担。

对于脊髓性肌萎缩症（SMA）患者和他们的家庭来说，与疾病的抗争是一场每日必行的“持久战”。其中，繁琐的用药流程——需要冷链运输、专业人员配制的口服溶液，常常是这场战斗中一个不小的负担。

但就在8月27日，一个具有“里程碑意义”的好消息传来：利司扑兰（risdiplam）5毫克片剂已正式获得国家药监局批准，用于治疗2岁及以上、体重超过20公斤的SMA儿童及成人。

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片剂带来的“松绑”式变革

从口服溶液到片剂，这绝不仅仅是剂型的简单改变，而是一次为患者生活“松绑”的重大变革。

告别冷链与繁琐配制：新获批的片剂可以在室温下保存，彻底摆脱了对冰箱和冷链运输的依赖。同时，它无需专业人员配制，患者可根据需要整片吞服或将其分散于水中服用，使用极为灵活便捷。

赋予患者自主与尊严：对于年长的儿童和成人患者而言，能够像服用普通药片一样自己服药，意味着更强的用药自主性和隐私感。这让他们在心理上更能掌控自己的治疗，而不仅仅是被动地接受。

正是这些看似细微的改变，让SMA的长期治疗变得更轻松，对提升患者的用药依从性和全程管理，带来了实实在在的好处。

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坚实的疗效基石

当然，剂型升级的背后，离不开利司扑兰本身坚实的疗效与安全数据作为支撑。

对于病情最重的1型SMA患儿（FIREFISH研究）： 与nusinersen的间接比较数据显示，经过长达36个月的治疗，利司扑兰将患儿的死亡风险显著下降了78%，死亡或需要永久通气的风险下降了81%。

同时，在运动功能方面，患儿达到重要运动里程碑（如独坐）的概率提升了45%，CHOP-INTEND运动功能评分改善超过4分的概率更是提升了186%。

对于2型和不能行走的3型SMA患者（SUNFISH研究）：经过24个月的治疗，32%的患者MFM32运动功能评分实现了至少3分的有意义提高，58%的患者实现了功能稳定，成功遏制了病情的恶化。与外部未接受治疗的对照组相比，利司扑兰在改善运动功能上展现出显著优势。

这些数据清晰地表明，利司扑兰不仅能在最危重的1型患儿中显著提高生存率和运动功能，也能在年长的2型/3型患者中，帮助他们维持甚至改善现有功能。如今，随着片剂的获批，这一切疗效得以在更便捷、更友好的使用体验中实现。

总结来说，对于SMA这种需要终身管理的遗传性疾病，“用药便利性”从来不是一件小事，它与患者能否长期坚持治疗、最终能否改善预后息息相关。利司扑兰片剂的到来，让患者和家庭在科学治疗的道路上，多了一份宝贵的轻松与自主。

来源：健康滕州生活