摘要：糖皮质激素（如泼尼松、地塞米松）通过抑制免疫反应、减少抗体生成及炎症因子释放发挥作用，常用于多种自身免疫病。然而，在冷凝集病中，其疗效显著受限，原因如下：

一、激素治疗的基本原理

糖皮质激素（如泼尼松、地塞米松）通过抑制免疫反应、减少抗体生成及炎症因子释放发挥作用，常用于多种自身免疫病。然而，在冷凝集病中，其疗效显著受限，原因如下：

1. 抗体类型差异：

- CAD主要由IgM型冷抗体介导，而激素对IgG型抗体（如温抗体型AIHA）效果更佳。

- IgM抗体由短寿命浆细胞分泌，对激素不敏感，且半衰期长（约5-7天），难以通过激素快速抑制。

2. 补体激活机制：

- 激素无法有效阻断补体经典途径（C1s、C3）或终末通路（C5-C9），难以控制溶血核心环节。

二、激素在CAD中的疗效与局限性

1. 疗效数据：

- 低有效率：研究显示仅约15-20%的CAD患者对激素治疗有反应（Hb上升≥2 g/dL）。

- 短暂缓解：即使有效，缓解期通常短于3个月，停药后易复发。

2. 临床指南推荐：

- 美国血液学会（ASH）指南：明确不推荐激素作为CAD的常规治疗（证据等级：C）。

- 欧洲共识：仅建议在急性溶血危象中短期（≤2周）使用，作为过渡治疗。

三、激素的可能适用场景

1. 急性溶血危象的短期控制：

- 用于快速减轻炎症反应及稳定病情，同时启动更有效的治疗（如利妥昔单抗或补体抑制剂）。

- 剂量：泼尼松1 mg/kg/d（最大剂量80 mg/d），疗程≤2周，随后快速减停。

2. 合并自身免疫病：

- 如CAD继发于系统性红斑狼疮（SLE）或类风湿关节炎（RA），激素用于控制原发病活动。

四、激素治疗的副作用与风险

1. 短期副作用：

- 血糖升高、血压波动、失眠、消化道溃疡。

2. 长期风险：

- 感染（细菌、真菌、病毒）、骨质疏松、股骨头坏死、库欣综合征。

3. 对CAD患者的特殊风险：

- 激素可能掩盖感染症状（如发热），延误脓毒症诊断，而CAD患者本身因补体抑制治疗已存在感染风险。

五、替代治疗方案

1. 靶向B细胞治疗：

- 利妥昔单抗（抗CD20单抗）：一线选择，清除产IgM的B细胞，有效率50-60%。

2. 补体抑制剂：

- Sutimlimab（抗C1s单抗）：直接阻断补体经典途径，快速改善溶血，FDA批准用于CAD。

- 依库珠单抗（抗C5单抗）：超说明书用于难治性血管内溶血，但效果有限。

3. 其他免疫调节剂：

- 硼替佐米（蛋白酶体抑制剂）：靶向浆细胞，减少IgM分泌，常与利妥昔单抗联用。

六、临床决策建议

1. 避免长期单用激素：

- 激素不应作为CAD的长期或主要治疗手段，仅限短期过渡或联合用药。

2. 优先选择靶向治疗：

- 早期使用利妥昔单抗或补体抑制剂，可显著改善预后并减少并发症。

3. 患者教育：

- 明确告知激素的局限性及副作用，避免因短期“见效”而盲目延长疗程。

#春季图文激励计划#总结

激素在冷凝集病中疗效有限且副作用突出，仅推荐在急性危象或合并自身免疫病时短期使用。治疗核心应聚焦于靶向B细胞（利妥昔单抗）或补体通路（Sutimlimab），这些方案具有更高特异性及持久疗效。临床医生需严格掌握激素适应症，避免无效治疗加重患者负担，同时引导患者接受更精准的现代疗法。

来源：七七讲科学