摘要：2025年3月14日，百时美施贵宝公司旗下的Liso-Cel（利基迈仑赛，Breyanzi），已经获得欧盟委员会（EC）批准扩展适应症，将其治疗范围扩大至既往接受过二线及以上全身性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者[1]。
2025年3月14日，百时美施贵宝公司旗下的Liso-Cel（利基迈仑赛，Breyanzi），已经获得欧盟委员会（EC）批准扩展适应症，将其治疗范围扩大至既往接受过二线及以上全身性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者[1]。
本次批准是基于全球2期TRANSCEND 滤泡性淋巴瘤研究（NCT04245839）数据的支持。
TRANSCEND FL在2024年ASH年会上提供的数据显示，在中位随访时间为30.0个月（范围为0.3-39.6）时，三线及以上治疗阶段可评估疗效的滤泡性淋巴瘤患者（n=103）客观缓解率（ORR）为97.1%，完全缓解（CR）为94.2%。首次响应中位时间为 0.95 个月，75.7%的患者在 18 个月时仍有响应。
TRANSCEND FL的其他研究发现，在中位随访29.5个月时，二线及以上可评估疗效的患者（n=23）的ORR为95.7%，所有应答者均达到完全缓解（CR）。
24个月的反应持续时间（DOR）率、无进展生存期（PFS）率和总生存期（OS）率分别为86.4%、82.6%和95.7%。
利基迈仑赛在欧盟也被批准用于治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、高级别B细胞淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞恶性淋巴瘤（PMBCL）和3B级滤泡性淋巴瘤的成年患者，这些患者在完成一线化疗后12个月内复发或对一线化疗无效。
目前，国内外已经上市多款CAR-T细胞疗法产品，并且价格昂贵，上百万一针，比如：阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液、伊基奥仑赛注射液等，主要用于治疗不同的血液系统恶性肿瘤，包括复发/难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）、滤泡性淋巴瘤（r/r FL）、多发性骨髓瘤（r/r MM）等。目前国内有多款CAR-T临床试验正在进行中。
CAR-T疗法临床试验进行中
1、CD19/CD22/BCMA三靶点CAR-T疗法
在CDE官网显示[2]，一项靶向CD19/CD22/BCMA三靶点自体嵌合抗原受体T细胞注射液治疗复发或难治性B细胞淋巴瘤的临床研究正在进行中。
CD19/CD22/BCMA-CAR-T，由上海细胞治疗集团研发的一款CAR-T细胞疗法，由非病毒载体30小时超快工艺技术制备，具有高增殖，体内持久性潜力，针对单靶点易复发的不足而开发的CD19/CD22/BCMAT三靶向自体嵌合抗原受体T细胞[3]。
2、CAR-T-19
在CDE官网显示[2]，一项CAR-T-19（抗CD19单链抗体嵌合抗原受体T细胞）注射液治疗25岁（含）以下CD19阳性复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病的Ⅱ期临床研究正在进行中。
永泰生物自主研发的CAR-T-19细胞注射液，在2024年12月11日，被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种名单，适应症为25岁（含）以下复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病[4]。
CAR-T-19注射液主要含抗CD19单链抗体嵌合抗原受体T细胞，是一种通过基因工程手段将识别CD19特异性B细胞抗原的单链抗体整合到患者自身T细胞上的细胞免疫治疗方法，回输后T细胞具有杀死表达CD19的B细胞肿瘤的能力，从而达到治疗B细胞恶性血液病的目的[5]。
3、RJMty19
在CDE官网显示[2]，一项评价 RJMty19 注射液治疗复发/难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤受试者的耐受性、安全性和有效性的开放、单臂 I 期临床试验正在进行中。
RJMty19注射液（主要活性成分为CD19-CAR-DNT细胞）由广东瑞顺生物技术有限公司基于人源化CD19-CAR全球专利开发的一款全球创新现货通用型第二代DNT细胞治疗产品，健康捐赠者来源的CD19-CAR-DNT细胞具有可实现标准化制备、制备成本低、患者即时可用等诸多优点[6]。
参考文献：
1.Kyle Doherty,etc.Liso-Cel Receives European Approval in Relapsed/Refractory Follicular Lymphoma.[J].onclive March 14, 2025.
2.国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网.
3.『吉量计划』聚焦细胞科技底层技术创新，推动药物管线进展，多项临床研究患者招募中,上海细胞治疗集团官方微信公众号，文章发布于2024年4月12日.
4.喜报|永泰生物产品再获CDE突破性疗法认定,永泰生物官方微信公众号，文章发布于2024年12月11日.
5.患者招募|CAR-T-19（抗CD19单链抗体嵌合抗原受体T细胞）注射液,永泰生物官方微信公众号，文章发布于2023年2月20日.
6.临床招募 | RJMty19注射液治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的 I 期临床试验研究,广东瑞顺生物技术有限公司官方微信公众号，文章发布于2024年6月5日.
来源：癌研新药