摘要：CT0596是一种异基因双靶点的通用型CAR-T细胞疗法，基于科济药业THANK-uCAR®技术平台开发，靶向BCMA和NKG2A（一种在NK细胞和T细胞上表达的膜蛋白），利用TRAC（T细胞受体）/B2M（HLA-I）/NKG2A三重基因敲除技术来避免移植物

CT0596是一种异基因双靶点的通用型CAR-T细胞疗法，基于科济药业THANK-uCAR®技术平台开发，靶向BCMA和NKG2A（一种在NK细胞和T细胞上表达的膜蛋白），利用TRAC（T细胞受体）/B2M（HLA-I）/NKG2A三重基因敲除技术来避免移植物抗宿主病（GvHD）和宿主抗移植物反应（HvGR），并使其具有抗同类杀伤（fratricide-resistant）的特性，从而增强T细胞功能。

研究药物：CT0596 CAR-T细胞注射液

试验类型：单臂试验

适应症：复发/难治多发性骨髓瘤和浆细胞白血病（二线及以上）

用药周期

CT0596 CAR-T细胞注射液的用法用量：通用型细胞输注。

入选标准

1、既往接受过至少3线治疗的R/RMM患者，包括至少1种蛋白酶体抑制剂和至少1种免疫调节剂（IMiD）。浆细胞白血病（PCL）患者既往至少接受过1线治疗。根据Rajkumar 2015中提供的指南定义治疗线数。患者必须针对每线治疗接受至少1个完整周期的治疗。

2、根据多发性骨髓瘤IMWG 2016和浆细胞白血病IMWG 2013，患者必须在末次治疗后或治疗期间发生疾病进展。

3、患者必须有基于至少一个以下参数的可测量疾病：1) 血清M蛋白≥5g/L (0.5g/dL)；2) 24小时尿M蛋白≥200mg；3) 血清或尿M蛋白水平均未达到可评估标准的多发性骨髓瘤患者的血清游离轻链（sFLC）比值异常且受累FLC≥100mg/L (10mg/dL)；4)循环浆细胞≥5%（仅用于PCL患者）。

4、预计生存期>12周。

5、美国东部肿瘤协作组（ECOG）评分0-1分。

排除标准

1、存在HIV、梅毒感染、活动性乙型肝炎病毒感染（HBsAg阳性和HBV-DNA高于检测限）、或者活动性丙型肝炎病毒感染（HCV抗体和HCV-DNA均阳性）。

2、当前存在任何不可控的活动性感染，包括但不限于活动性结核患者（研究者判断）。

3、既往接受过异体干细胞移植；签署知情同意书前12周内接受过自体干细胞移植。

4、签署知情同意书前14天内接受针对研究疾病的治疗，包括但不限于细胞毒性治疗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、靶向疗法、放疗、表观遗传治疗、单克隆抗体、或试验性药物治疗，或使用过侵入性的试验性医疗器械。如果放射野覆盖≤5％的骨髓储备，则无论放疗结束日期是哪天，患者受试者都有资格参加研究。

5、签署知情同意书前7天内接受相当于>15mg/日泼尼松的全身性糖皮质激素类药物，局部使用的糖皮质激素类除外。

6、筛选前6个月内有以下任何心脏疾病的患者：1)纽约心脏协会（NYHA）III或IV级心力衰竭；2) 筛选前6个月发生心肌梗死、冠状动脉旁路移植术或不稳定型心绞痛；3)有临床意义的未受控制的心律失常病史，例如室性心律失常；4)有重度非缺血性心肌病病史；5) 超声心动图或多模式采集（MUGA）扫描评估的左心室射血分数（LVEF）

7、患有活动性自身免疫疾病，包括但不限于银屑病、类风湿性关节炎等需要长期免疫抑制治疗的。

8、存在过去2年内需要治疗或未完全缓解的第二原发恶性肿瘤，以下除外：已成功治疗的非转移性基底细胞癌或鳞状细胞皮肤癌、非转移性前列腺癌、乳腺癌或宫颈癌原位癌、非肌肉浸润性膀胱癌、或者甲状腺癌等恶性程度低的肿瘤。

9、患有已知的有症状的中枢神经系统（CNS）疾病，或怀疑CNS转移。

10、研究者评估认为患者不能或不愿意依从研究方案的要求，或存在其他原因不适合参加本临床试验。

研究中心

上海

具体启动情况以后期咨询为准

来源：印塔健康