摘要：OSE Immunotherapeutics与GERCOR集团日前宣布，在研现货型癌症疫苗OSE2101在2期临床试验TEDOPaM中达到主要终点。该试验旨在评估OSE2101与名为FOLFIRI的化疗方案联用，治疗晚期或转移性胰腺导管腺癌（PDAC）的疗效。
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治疗“癌症之王”，癌症疫苗组合达到2期临床主要终点
OSE Immunotherapeutics与GERCOR集团日前宣布，在研现货型癌症疫苗OSE2101在2期临床试验TEDOPaM中达到主要终点。该试验旨在评估OSE2101与名为FOLFIRI的化疗方案联用，治疗晚期或转移性胰腺导管腺癌（PDAC）的疗效。
TEDOPaM是一项随机、非对照的2期试验，评估FOLFIRI（A组）和癌症疫苗OSE2101联合FOLFIRI化疗（B组）作为HLA-A2阳性PDAC患者维持治疗的效果。这些患者在接受8个周期FOLFIRINOX诱导化疗后疾病无进展。该试验的主要终点为B组的一年总生存率（OS）。
根据预先设定的统计假设，该试验显示出积极结果，TEDOPaM试验达到了其主要终点，同时OSE2101联合FOLFIRI维持治疗的毒性极低。进一步的随访和转化研究正在进行中，详细结果将于即将召开的医学大会上公布。OSE2101是一款靶向5种肿瘤相关抗原的现货型癌症疫苗，用于在HLA-A2阳性癌症患者中激活和扩展肿瘤特异性T淋巴细胞。
超过70%患者维持缓解，安进公布重症肌无力临床试验长期结果
安进（Amgen）今日宣布了来自注册性3期临床试验MINT的新数据。该试验旨在评估抗CD19抗体Uplizna（inebilizumab）治疗全身性重症肌无力（gMG）成年患者的疗效与安全性。结果显示，每年两次给药的情况下，Uplizna在乙酰胆碱受体自身抗体阳性（AChR+）gMG患者中具有持久的疗效。详细结果将于2025年4月8日举行的美国神经病学学会（AAN）年会上展示。
该试验通过比较基线至第52周期间重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分的变化，显示Uplizna与安慰剂相比，产生持久疗效（调整后差值：-2.8，95% CI：-3.9，-1.7）。在Uplizna组的AChR+患者中，72.3%患者的MG-ADL评分改善≥3分，而安慰剂组这一数值为45.2%。
Uplizna是一种人源化单克隆抗体，能够针对性且持续性地清除与疾病相关的关键细胞（产生自身抗体的CD19阳性B细胞，包括浆母细胞及部分浆细胞）。
抗精神病药物在欧盟获批治疗青少年精神分裂症患者
Otsuka Pharmaceutical和灵北（Lundbeck）今日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Rxulti（brexpiprazole）用于治疗13岁及以上青少年的精神分裂症。
EC的批准依据一项为期6周的随机双盲、含安慰剂对照及活性对照的临床试验，该试验纳入了316名青少年患者，评估该药物的疗效和安全性。使用Rxulti（每日2-4毫克）与安慰剂相比，通过阳性与阴性症状量表（PANSS）总分检测，症状严重程度显示出更大幅度的下降，且总体耐受性良好，其安全性特征与成人精神分裂症患者所见一致。
Rxulti是一种非典型口服抗精神病药，每日服用一次。它通过对血清素及多巴胺系统活性的调节产生作用。在2018年，Rxulti在欧盟获批用于治疗成人精神分裂症。
加速针对膜蛋白的新药开发，勃林格殷格翰达成合作
Salipro Biotech今日宣布与勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）签订研究与许可协议，以加速多个药物靶点的开发。此次合作旨在推进针对G蛋白偶联受体（GPCRs）、离子通道、转运蛋白及其他膜蛋白的创新治疗方案的发现与开发，涵盖精神健康及心肾代谢疾病等治疗领域。
此次合作充分利用Salipro Biotech的专有Salipro平台技术，该技术能够在天然状态下稳定膜蛋白，从而使其可应用于药物发现项目。勃林格殷格翰将借助Salipro技术实现针对其管线靶点的生物物理与结构研究，包括冷冻电镜（cryoEM）研究，以筛选潜在候选药物。根据协议条款，Salipro Biotech将获得研究经费，并有资格根据勃林格殷格翰在此次合作中产生的开发成果获得后续里程碑付款。
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参考资料：
[1] Salipro Biotech and Boehringer Ingelheim Enter Research and License Agreement to Accelerate Multiple Boehringer Ingelheim Pipeline Programs. Retrieved March 13, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/03/13/3042222/0/en/Salipro-Biotech-and-Boehringer-Ingelheim-Enter-Research-and-License-Agreement-to-Accelerate-Multiple-Boehringer-Ingelheim-Pipeline-Programs.html
[2] Rxulti® (brexpiprazole) approved in the European Union for the treatment of schizophrenia in adolescents aged 13 years and older. Retrieved March 13, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/rxulti-brexpiprazole-approved-in-the-european-union-for-the-treatment-of-schizophrenia-in-adolescents-aged-13-years-and-older-302400911.html
[3] UPLIZNA® (INEBILIZUMAB-CDON) SIGNIFICANTLY IMPROVES GENERALIZED MYASTHENIA GRAVIS SYMPTOMS IN ACETYLCHOLINE RECEPTOR AUTOANTIBODY-POSITIVE PATIENTS OVER 52 WEEKS. Retrieved March 13, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/uplizna-inebilizumab-cdon-significantly-improves-generalized-myasthenia-gravis-symptoms-in-acetylcholine-receptor-autoantibody-positive-patients-over-52-weeks-302401082.html
[4] OSE Immunotherapeutics and GERCOR Announce Positive Topline Phase 2 Result for Clinical Trial TEDOPaM Evaluating OSE2101 (Tedopi®) in Advanced Pancreatic Cancer。Retrieved March 13, 2025, from https://www.ose-immuno.com/wp-content/uploads/2025/03/EN_250311_TEDOPaM_VFinal.pdf
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来源：国辉会论健康