摘要:8月4日深夜,国际顶级学术期刊《细胞》在线发表了一项来自中国的突破性成果——中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究员团队成功研发出全球首个可编程染色体编辑技术(Programmable Chromosome Engineering, PCE)。该技术能够在
8月4日深夜,国际顶级学术期刊《细胞》在线发表了一项来自中国的突破性成果——中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究员团队成功研发出全球首个可编程染色体编辑技术(Programmable Chromosome Engineering, PCE)。该技术能够在动植物中实现从千碱基到兆碱基级别DNA的多类型染色体精准操纵,显著提升了真核生物基因组的操纵尺度和能力。
传统基因编辑技术(如CRISPR-Cas9)虽以高效精准著称,但受限于同源重组机制,难以实现大片段DNA的定向插入、删除或替换。高彩霞团队创新攻克这一瓶颈:通过开发高通量重组位点快速改造平台,成功创制新型Lox变体,解决了Lox位点固有对称性导致的重组反应可逆问题,并借助人工智能对Cre重组酶进行优化,使其重组效率提升至3.5倍。此外,团队还创建并优化了重组酶的无痕编辑策略Re-pegRNA,实现了重组后特异性位点的精准替换。通过这些技术创新,PCE系统可对不同Lox位点的插入位置和方向进行灵活编程,实现大片段DNA的精准无痕操纵。
审稿专家评价称,中国团队发表的研究工作,代表了基因工程领域的重大突破,在育种和基因治疗方面具有巨大的应用潜力。
基因编辑行业是近年来生命科学领域发展最为迅猛的前沿技术领域之一,它通过精准地对生物体基因组进行添加、删除或替换等操作,为疾病治疗、农业育种、生物制药等众多领域带来了前所未有的变革机遇。
以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑工具因其高效、精准、操作简便等优势,迅速成为全球科研和产业关注的焦点。
在医疗领域,基因编辑有望攻克一些传统医学难以治愈的遗传性疾病和疑难杂症,为患者带来新的希望;在农业方面,它能够快速培育出具有优良性状的农作物品种,提高粮食产量和质量,增强农作物的抗病虫害能力;在生物制药领域,基因编辑可用于开发新型药物和细胞治疗技术,推动个性化医疗的发展。
近年来,全球基因编辑市场规模快速增长。根据Allied Market Research以及Global Market Research统计,2021年至2022年,全球基因编辑行业市场规模由48.11亿美元增长至54.12亿美元,2022年同比增速为12.49%。总体来看,行业增速较快,且市场规模仍有较大的增长空间。随着技术的不断进步和应用领域的拓展,基因编辑市场有望迎来更大的爆发。
从相关初创企业的空间分布来看,我国基因编辑行业也呈现出一定的地域特征。根据中国医药创新促进会的数据,我国50大基因编辑初创企业主要分布在江浙沪皖地区,京津冀、大湾区、成渝经济圈有少量分布。这种分布格局与当地的科研实力、产业基础和政策环境等因素密切相关。江浙沪皖地区拥有众多高校和科研机构,为基因编辑技术的研发提供了人才和技术支持;同时,该地区的产业配套完善,有利于初创企业的快速发展。
截至2023年,我国基因编辑行业仍然属于蓝海行业,行业发展潜力较大。
从1973年重组DNA技术诞生,到2020年CRISPR获诺贝尔奖,再到今日PCE技术问世,基因编辑正从“分子剪刀”进化为“染色体编程器”。随着人工智能、单分子测序等技术的融合,人类或将实现“设计生命”的终极梦想——从定制微生物到改造人类胚胎,每一次技术跃迁都在叩击伦理与法律的边界。
因为基因编辑涉及人类生命健康,一旦出现失误或滥用,可能会带来严重的后果。通过制定严格的政策和法规,可以确保基因编辑技术在安全、有效的前提下应用于医疗领域,保障患者的权益。
在农业领域,中国科学院院士、北京大学生命科学学院教授许智宏认为基因编辑技术应持积极开放态度,在健康领域应及时出台相关政策、法规和条例来规范和引导,以推动基因编辑在中国的可持续健康发展。
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来源:优雅星空KJ4