摘要：在刚落下帷幕的2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，全球的肿瘤学专家和学者齐聚一堂，分享肿瘤领域的最新研究成果与先进的诊疗理念，共同促进肿瘤学科的持续发展。此次会议中，腱鞘巨细胞瘤（TGCT）领域相关研究进展也备受关注，一系列研究的公布为TGCT诊疗带

2025 ASCO

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在刚落下帷幕的2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，全球的肿瘤学专家和学者齐聚一堂，分享肿瘤领域的最新研究成果与先进的诊疗理念，共同促进肿瘤学科的持续发展。此次会议中，腱鞘巨细胞瘤（TGCT）领域相关研究进展也备受关注，一系列研究的公布为TGCT诊疗带来了新的突破和发展动力。医脉通现将此次ASCO大会TGCT领域研究进展整理如下，以飨读者。

CSF-1R靶向治疗新突破，引领TGCT精准治疗新方向

III期MANEUVER研究（摘要号：11500）[1]：在大会Oral Abstract Session中，公布了Pimicotinib用于不可切除TGCT的随机、双盲、安慰剂对照III期MANEUVER研究的疗效、安全性和患者报告结局，该研究共入组94例患者（中国45例，欧洲28例，北美21例）。在主要研究终点方面，第25周时，与安慰剂组相比，Pimicotinib组经盲态独立评审委员会（BIRC）基于RECIST 1.1标准评估的客观缓解率（ORR）显著提高（54% vs 3.2%，

III期MOTION研究1年随访（摘要号：11558）[2]：另一个高选择性CSF-1R抑制剂Vimseltinib在Poster Session中发布了其III期MOTION研究的1年COAs，结果显示与第1部分结果一致，1年时COAs持续显示出相比于基线的改善：主动关节活动度的均值（标准误[SE]）较基线变化为14.9（5.0）个百分点。PROMIS-PF、最严重僵硬NRS和EQ-VAS的均值（SE）较基线变化分别为6.5（1.2）、-2.7（0.4）和11.0（3.5）分，BPI评估的最严重疼痛缓解率为40%。该研究结果表明，对于无法手术的症状性TGCT患者，在25周后持续治疗可继续为患者带来有临床意义的获益。

III期TANGENT研究设计（摘要号：TPS11584）[3]：本次ASCO还披露了CSF-1R单抗Emactuzumab针对不可切除TGCT患者的随机、双盲、安慰剂对照III期TANGENT研究设计，该研究分为两个部分，第1部分中，受试者按2：1的比例随机接受Emactuzumab 1000mg或安慰剂每两周一次静脉输注，共治疗5次，随后进入3个月的观察期。第2部分为随机化后6至24个月的随访阶段，在此期间病情恶化的患者，允许其接受Emactuzumab治疗。该研究目前正处于招募阶段，期待未来进一步的数据发布，为TGCT患者带来更多治疗选择。

TGCT流行病学新进展

儿童TGCT患者观察性注册登记研究（摘要号：11544）[4]：TGCT多见于20-50岁的人群，儿童TGCT患者非常罕见，目前临床研究或前瞻性数据通常不纳入儿童患者。该研究基于TGCT Support Registry的真实世界数据，分析了共122例儿童TGCT患者的临床特征与治疗现状。结果显示，儿童TGCT患者相较于成人具有更高的误诊率，超过一半的患者在症状出现一年以上才得以确诊，对于患者生活质量影响显著。目前儿童TGCT的治疗仍高度依赖手术，术后复发率高，接受了系统治疗的弥漫型儿童TGCT患者比例偏低。因此，儿童TGCT诊疗领域迫切需要治疗理念的更新和治疗手段的改进，未来应加大针对儿童TGCT的系统性治疗药物的研发力度，以降低复发率并改善生活质量。

TGCT种族差异研究（摘要号：e23517）[5]：该研究基于对监测、流行病学和最终结果的数据库（SEER）分析了TGCT患者的种族分布和生存情况。通过分析SEER 22和SEER 8两组数据库中的数据，显示TGCT在中年患者中更常见。与黑人、西班牙裔和亚洲或太平洋岛民（AoPI）相比，TGCT在白人中发病率显著更高。基于SEER 22数据库的生存分析显示，不同种族间的总生存期无显著差异。该研究结果揭示，针对此类患者的药物研发需加强对非白人种族的药代动力学数据审查，以明确药物真实疗效。

总 结

在过去十年中，TGCT的治疗策略经历了从单一外科手术向多学科综合治疗模式的重要转变。这种转变既得益于影像学技术的提升、病理诊断水平的进步以及对TGCT分子发病机制研究的不断深入，也离不开新药的研发与临床试验的开展，高选择性CSF-1R抑制剂的出现，将为不可切除的TGCT患者带来有效的治疗新选择。期待未来能够开展对TGCT系统治疗的进一步探索，力求为更多患者带来更优的疗效获益和生活质量。

参考文献

[1] Xiaohui Niu, et al. 2025 ASCO. Abs11500. DOI:10.1200/JCO.2025.43.16_suppl.11500.

[2] Vivek Bhadri, et al. 2025 ASCO. Abs11558. DOI:10.1200/JCO.2025.43.16_suppl.11558.

[3] Hans Gelderblom, et al. 2025 ASCO. TPS11584. DOI:10.1200/JCO.2025.43.16_suppl.TPS11584.

[4] Sydney Stern, et al. 2025 ASCO. Abs11544. DOI:10.1200/JCO.2025.43.16_suppl.11544.

[5] Felicia Tejawinata, et al. 2025 ASCO. Abs e23517. DOI: 10.1200/JCO.2025.43.16_suppl.e23517

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撰写：Abby

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来源：是有梦想的闲鱼呀