摘要：“在澳大利亚，1期药物临床试验仅需5~6周即可启动，且无需提交IND申请”，“FDA批准的药物95%以上都有来自澳大利亚的临床试验数据。”5月27日，在广州举行的“大湾区生物技术企业南澳州临床试验合作研讨会”上，南澳州政府经济发展部健康与医疗产业专员Sandr

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•澳大利亚的优势主要体现在启动速度、数据质量和性价比这三个维度；

•丰富的临床研究机构和伦理委员会助力南澳州打造成熟的生态圈；

•在澳大利亚开展早期临床的一些关键思考和提速手段；

•中国公司出海既由国内因素驱动，也是国际化发展的必然需求。

“在澳大利亚，1期药物临床试验仅需5~6周即可启动，且无需提交IND申请”，“FDA批准的药物95%以上都有来自澳大利亚的临床试验数据。”5月27日，在广州举行的“大湾区生物技术企业南澳州临床试验合作研讨会”上，南澳州政府经济发展部健康与医疗产业专员Sandra Hack博士列出的几组数据引起了与会嘉宾的关注。

会议室内，中英切换的双语演讲交替进行。投影幕布上，来自南澳州的政府代表、临床与医学专家正通过实时连线，向十多家来自大湾区的创新药企代表分享南澳州在早期试验上的独特优势，并利用案例展示为中国Biotech在南澳州开展临床提供借鉴。

这也是南澳州首次来到大湾区与当地药企深度交流。这场跨越半球的技术研讨会揭示，在大湾区生物科技企业蓬勃发展的今天，出海是必经之路，临床试验的出海也将助力项目合作的出海，而南澳州凭借其独特的临床研发生态系统，或许能成为其全球化布局的关键“跳板”。

大湾区和南澳州研讨会现场（左右滑动查看更多）

为什么选择南澳州？

会议开场，澳大利亚驻广州总领馆商务处商务领事李劳伦女士致辞表示，南澳州在临床试验方面有着将近30年的经验，形成了一个能够支持临床试验的健全生态系统，包括丰富的公立与私立临床研究医院与中心、经验丰富的主要研究者、专业的CRO项目团队、活跃的研究氛围环境、端到端的科研供应链、现代化的世界级医院等基础设施等。她希望这一完整的生态圈能够吸引更多中国药企前来寻找合作机会。

李劳伦

研发客联合创始人、主编毛冬蕾女士也在致辞中指出，南澳州在整个临床试验方面的能力为中国生物技术企业的创新带来了许多国际拓展的机会。特别是美国FDA、欧洲EMA都高度认可来自澳大利亚高质量的临床研究数据，对中国生物技术公司而言，是一条快速进入全球临床试验的路径。她希望借此机会探讨大湾区跟南澳州高效和有益的合作路径，共同寻找临床创新的未来契机。

毛冬蕾

Sandra Hack在线上介绍了澳大利亚的优势，主要体现在启动速度、数据质量和性价比这三个维度。

“得益于高效的监管框架，在澳大利亚，1期临床试验仅需5~6周即可启动，且无需提交IND申请。在这里产生的临床数据也受到世界各国相关药监局的广泛采纳和接受，其中FDA批准的药物95%以上都有来自澳大利亚的临床试验数据。”她说。

而性价比优势则体现在两点，一方面，由于整个临床试验的速度比较快，时间缩短也意味着节约成本，所以它能带来成本效益的提升；另一方面，澳大利亚在研发税收激励上最高提供了43.5%的研发支出现金返还。

结合澳大利亚的强项，位于该国东南部的南澳州已创建了全国最全面的健康医疗生态系统之一。尤其在南澳州阿德莱德生物医药城，新药研发、肿瘤疗法、GMP生产、医疗科技、数字医疗、早期临床试验等方面均已成为其优势领域。

“这就意味着我们在南澳州开展临床试验的风险比较低，启动项目的速度也很快。”Sandra Hack说。

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会议那头，Bellberry运营总监Jerneen Williams介绍了当地两种临床试验监管途径——临床试验通知（CTN）和临床试验批准（CTA），两种均需要经过伦理审查。其中，大约99%的新药临床试验申请遵循CTN路径进行，这99%的CTN申请中由Bellberry完成审查的占比在40%左右。

Bellberry是澳大利亚最大的独立第三方非盈利人类研究伦理委员会（HREC），拥有12个专业委员会，每周可支持多个伦理会议开展，每年提供51周的会议安排，由该机构支持的伦理审批只需21个工作日就能完成。自2004年以来，Bellberry已支持1760多家研究机构，7080多名研究者和研究中心工作人员，以及11250多份研究申请。

专注于早期癌症研究的跨国CRO 公司Syneos Health高管Karen West也在线参与了该会议，并用一张幻灯片呈现了该公司的业务数据：在过去5年（2020-2024）FDA和EMA批准的新药中，该公司帮助开发或商业化的产品占比分别高达93%和90%。该公司员工总数达26000人，业务足迹遍布六大洲60多个国家，在中国有4个办事处。

CMAX业务拓展经理Chris Saracini在现场展示了这家专注于开展非癌症早期临床的私立研究中心的历史和经验。该中心拥有78张病床，可完成复杂的首次人体试验，从事大多数治疗领域和药物类型的试验，6万人储量的健康人和患者数据库更是为其招募受试者提供极大便利。“CMAX对于预计的成本、时间线等关键信息保持高度透明，对临床试验方案给出诚恳的反馈。”他说。同时，他表示，该机构始终将健康受试者的安全和权益保护置于重要地位，遵循相关法规与伦理准则开展各项工作。

Chris Saracini

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来自澳大利亚会计师和咨询事务所RDI Partners的Quang Doan博士在线上表示，该公司支持在整个澳大利亚跨多个行业在研发费用税务、激励机制方面的相关服务，支持外国公司通过建立澳大利亚子公司来享受税收优惠政策。最高43.5%的退税“大大缓解了公司资金与现金流压力。”

据Agilex Biolabs高级BD总监Amilia Wee在会上的介绍，Agilex Biolabs是澳大利亚规模最大、技术最先进的生物分析和毒理学实验室。该机构拥有近30年的生物分析经验，在澳大利亚设有两个实验室，可以为大分子和小分子药物提供服务，其实验室完成了200多个1期项目和60多个后期项目，并拥有FDA审核通过的经验。除此之外，Agilex Biolabs还与全球合作伙伴建立了紧密战略合作关系，能够支持后期临床研究，为客户提供端到端的一体化生物分析解决方案。

Amilia Wee

除了丰富的临床研究机构为临床试验开展提供助力外，SOCRU首席研究员Ganessan Kichenadasse博士在线上会议上还提到南澳州其它方面的独特优势，比如当地医生网络在病人的转诊与入组推荐的通路非常通畅，可以更大化、更充分的利用与整合病人入组的资源；澳大利亚跟中国的时差不多，沟通与协同起来比较方便；基础设施离国际机场也比较近，可确保物流供应上的速度很快等。

案例分析与经验分享

事实上，志在全球市场的Biotech们，如百济神州、德琪医药、科越医药、亚盛医药等，早在过去几年就纷纷赴澳开展早期临床。

在本次大会上，来自阿德莱德的非肿瘤临床研究中心CMAX Clinical Research的主要研究者Thomas Polasek博士在线分享了一个新药的临床试验案例，在一款长效GLP-1激动剂的首次人体研究中，CMAX通过全程参与使得该临床试验在一些关键阶段获得大幅提速。

“这款产品的潜力非常大，极有可能成为best-in-class的长效GLP-1受体激动剂，2~3个月给药一次，用于治疗2型糖尿病和肥胖症。”他说。

接到中国公司的委托后，CMAX首先组建了一支专业的启动团队，对研究人群、起始剂量和剂量范围、队列设置、生物标志物、安慰剂等关键要点进行深入研究，最终提交伦理委员会的时间比预定计划早，整个临床试验方案和项目获批仅花了4周时间。

“第一位受试者入组和给药也比预想的要早。这离不开团队的宣传非常到位，让当地受试者都知道有一个临床试验正在招募病人。基于专业的研究团队和临床工作人员，我们能够快速筛选符合条件的参与者。”他说。

据悉，在整个试验过程中，研究团队、临床工作人员和PI与申办方保持密切的合作关系。在深入了解药物的PK及相关副作用后，研究由最初的6个队列组缩小为4个队列组，这也进一步加速了试验进程。

研究发现，候选药能够与靶点有效结合，在没有剂量继续递增的情况下就达到了预期疗效。在CMAX质控和数据团队的高效工作下，该项目数据库锁库的时间节点也比预期提前一个月左右。最终团队按时完成临床研究报告的撰写，并在美国一个大型药代动力学会议上进行口头报告。

CMAX还表示，申办方往往希望等到有完整的临床试验方案（protocol）与研究者手册（IB）之后再与澳大利亚临床研究中心沟通。CMAX建议申办方尽早与临床研究中心沟通，即使在仅有摘要（synopsis）的情况之下。这有助于临床中心在临床试验方案与研究者手册的准备过程中提供相应的建议，比如伦理审查对临床前各类数据的要求、受试者入组标准等等，从而助力项目后续的按时推进。

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会上，两位分别来自肿瘤临床研究中心CRSA和SOCRU的PI也从主要研究者的角度在线分享了其在开展肿瘤1期临床试验中的经验。

CRSA的业务范围涵盖了各类癌症的1~3期临床，从2021年7月开始已承接60个项目，其中20%的客户来自中国。SOCRU则专注于开展癌症1期临床，可以从事ADC、免疫疗法、细胞治疗等各种复杂干预措施的临床试验。

CRSA中心主任Rohit Joshi表示：“我投身这类（肿瘤）临床试验，是因为参与能够改变临床治疗范式的药物研发，让我能持续站在肿瘤试验前沿，获得巨大满足感。这使我得以超越传统标准疗法进行创新思考，并为患者的健康问题寻找新颖的解决方案。”

不过也有令他感到困扰的时候，比如同一个项目申办方找了5家CRO与其接洽，探讨可行性和合同预签，在他看来这“有点浪费时间”。一些CRO设计的可行性问卷大同小异，有一些长达15页之多，与药企的沟通频率有时也过高。

在实践中，Rohit会对项目优先级进行划分，那些新疗法、聚焦罕见病或者是有望填补一些尚未纳入澳大利亚药品福利计划（PBS：Pharmaceutical Benefits Scheme）的适应症的空白，这类产品被他归为高优先级。而me-too或者无法使用常规检测手段检测基因突变的这类产品，相对来说优先级会低一些。

他进一步强调，清晰的临床研究中心选择策略、保持开放的沟通渠道并积极采纳研究者的反馈，对于确保试验高效按时推进至关重要。

Ganessan分享了早期临床试验在生命周期中的一些关键步骤。特别是在可行性方面，他会重点考虑肿瘤类型、罕见病与否、入组速度等。他特别提到长时间血液检测的操作挑战：“如需进行6~7小时的采血，则病人必须住院，这将显著增加研究的难度。”

不过，有南澳州专家提醒道，中国生物技术公司如果到南澳州开展临床试验，由于南澳州的研究者熟悉当地法规监管要求和医疗实践，因此，还是尽可能多的跟当地研究者沟通交流，多采纳符合澳州当地医疗实践的做法。

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大湾区Biotech出海动力和“跳板”

会上，毛冬蕾梳理了过去几年中国生物技术公司的创新发展和火热的授权交易。

数据显示，中国贡献了全球产品线增长的28%，特别是肿瘤和传染病领域。在全球热门的靶点如HER2、TIGIT、TROP2上，中国公司也紧跟全球新药研发趋势。虽然疫情后交易数量有所回落，但交易金额正逐年攀升，更出现了科伦博泰、百利天恒、恒瑞医药、康方生物、三生制药等知名的交易案例。

数据来源|医药魔方NextPharma®数据库

“这些都表明，中国正从仿制、me-too 类研究逐步走向自主创新，并获得国际认可。”毛冬蕾说。

在她看来，中国公司出海动力主要源于两方面考虑，一是国内因素的驱动，二是国际化发展的必然需求。

从内部情况来看，中国的创新药经过10多年发展已有能力研发一些自主创新的新分子、新靶点，并得到大型制药企业认同。但随着疫情后经济下滑，中国Biotech融资困难，来自政策的压力如医保谈判、集采，也使得整个行业的收入、利润没有得到应有的创新回报。这种情况下，出海交易可以获得现金流，支撑企业未来发展。

从国际化布局来看，美国和欧洲依然是全球主要市场，这里的药品价格和市场容量一直吸引着中国公司。与此同时，新兴市场如东南亚、中东、拉美等地的监管互认，也为中国新药国际化带来机遇。

“粤港澳大湾区在2018年全国两会上被写入政府工作报告，上升为国家战略。经过多年发展，大湾区制药公司已具备一定规模和创新能力，无论是新兴Biotech，还是转型中的大公司，大多数都希望尽可能将一个新分子带到全球市场，实现价值最大化。”毛冬蕾说。

她特别提到，过去几年，澳大利亚在创新药公司眼里是开展早期临床试验的最佳选择之一，包括百济神州、亚盛医药、德琪医药、舶望医药、康方生物、君实生物、君圣泰等公司纷纷到澳大利亚试水，在保持已有优势的同时，他们还在不断学习成长和积累经验，siRNA、ADC、双抗、抗菌药、疼痛治疗产品等各个领域都有涉足。

Bellberry报告也显示，由该伦理委员会完成审查的临床试验中，中国在过去6年一直是继美国之后第二大海外申办方来源国。

毛冬蕾表示：“在这种背景下，大湾区药企与南澳州的深度合作，将为中国原研新药更快惠及全球患者架起关键桥梁。”

随着越来越多的中国药企借澳大利亚数据敲开世界大门，一条“澳大利亚验证-全球授权”的路径已然清晰。

咨询澳大利亚早期临床试验事宜，可联系澳大利亚驻华使领馆商务处/南澳州经济发展部

资深商务官员李增锋（Javen.li@austrade.gov.au）

商务官员张隽华（Iris.zhang@austrade.gov.au）

Q&A

Quang Doan：这个政策背后的逻辑比较直接，就是希望通过这样的激励机制将本来可能在其他国家进行的研发活动，引流到澳大利亚来做。因此，在申请资格方面，既可以是澳大利亚公司，也可以是外企在澳大利亚设立的子公司。一旦这个临床试验被监管部门认定符合研发税收激励的范围，并且在澳大利亚境内进行，那么完成这项试验或者研发活动所涉及的成本都可以计算出来，作为基数用于申请税收减免。当然，前提是这个公司必须首先符合澳大利亚《公司法》的相关要求完成公司注册，这就涉及到子公司和母公司之间的结构安排。

嘉宾：关于CMAX拥有的6万人储量的健康人和患者数据库，请问这些志愿者主要从哪里来？是学生群体还是当地社区的居民？如何确保这些受试者人群的安全利益得到保障？

Chris Saracini：我们数据库的受试者人群是多样的，里面确实有不少学生、游客、背包客及兼职或全职参与者。参与人群根据不同的临床试验设计也有差异，比如参与的试验只需要在医院待三天，这时人群更多样。如果参与的试验要在医院待28天，这种更可能是有长假的学生、退休人员，或者是处于工作空窗期的人。

关于安全保障，首先CMAX会对项目进行非常全面综合的安全评估，包括严格审查临床前数据、临床试验的设计方案、前期启动的专家团队和PI等。其次，我们绝大部分的临床试验通过Bellberry帮忙申请，他们也有非常严格的审批流程来确保安全。另外，CMAX常规配备有急救室，能够及时处理在试验中出现的紧急情况，在我们所有临床试验中心也都有专业医护人员，以确保入组受试者的安全。

嘉宾：请问在澳大利亚开展鼻喷流感疫苗的临床试验有什么特殊要求？是否与抗肿瘤药物的临床试验审批不同？能不能使用中国生产的疫苗中试产品？临床前安评是否可以请中国CRO来做？

Thomas Polasek：不管是鼻喷的流感疫苗，还是肿瘤等其他类型的药物，标准的审查流程是类似的。建议找澳大利亚CRO来做更好一些，因为在准备这些申请资料时，当地CRO对于当地监管情况、审查关注的重点及本土知识更加了解。

Sandra Hack：确实，不管是鼻喷还是皮下注射，还是其他一些用药方式的产品，审批标准都是一样的。临床前的安评可以考虑用中国CRO，但需要提供英文文本，这样审查委员会才看得懂。

嘉宾：如果一家中国公司打算到澳大利亚去做首次人体试验（FIH）或者是1期临床，对临床前数据最低的要求是什么？或者说，临床前数据应该做到什么样的程度？

Thomas Polasek：临床前数据要求在澳大利亚和在美国是相同的，大家可以参考FDA的相关指南。例如，常见的体外动物物种数据，取决于这个产品，有些产品要求有两个不同的动物物种实验数据，这与美国的要求一致。主要的差别在于，在澳大利亚启动临床试验通常比在美国快很多。

嘉宾：在澳大利亚整个临床启动的时间比美国要快很多，能否介绍下整个启动过程的一些大概时间轴，比如合同准备、临床申请的审批时长、首例受试者入组等？

Chris Saracini：签合同可以先跟CRO签合同，然后CRO再去跟实验室或者说临床研究中心签合同，也可以同时跟他们分别签合同。对于临床申请的审批时间，最快4周就能获得伦理批准，这是一个较快的案例，大部分时候是5~6周完成。所以按正常启动流程，从文档准备开始起算，到后面的试验方案准备、提交申请、审批、受试者筛选等，大约三个月左右可以开始第一例受试者给药。

嘉宾：我想问一个关于机构审查委员会（IRB）审查的问题，在中国的一些一线城市如北京、上海和大湾区城市，我们会选择一家IRB进行审查，避免多个IRB重复审查。在澳大利亚的情况是怎样的？

Jerneen Williams：无论是公立还是私立医院，都可以按照之前Bellberry介绍的审查流程进行。我们也有互认机制，这样能减少重复性审查。在优化审查流程、提高效率这个目标上，我们与中国是一致的。

嘉宾：中方药企一般首先会找CRO，让CRO推荐研究中心，那么对于中方药企来说，什么时候应该跟实验室开始沟通？

Amilia Wee：通常情况下，这需要大约3个月的时间来准备，包括4周方法准备，4周样本采集，4周完成验证。如果能尽早来找我们聊的话当然最好，因为3个月是方法开发跟验证的时间，提前沟通可以让我们更早了解项目需求，更好地规划和准备。

编辑 | 姚嘉

总第2461期

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来源：研发客一点号