摘要：凭借出色的临床数据，武田的合作伙伴Protagonist连续6个交易日上涨，累计涨幅达17.64%；全球双抗ADC先行者Zymeworks连续5个交易日上涨，累计涨幅达8.73%。

//

凭借出色的临床数据，武田的合作伙伴Protagonist连续6个交易日上涨，累计涨幅达17.64%；全球双抗ADC先行者Zymeworks连续5个交易日上涨，累计涨幅达8.73%。

2025年ASCO文章回顾

亚盛医药：从纳斯达克IPO到8次亮相ASCO

一年一度的ASCO盛会，既是全球前沿抗肿瘤疗法的聚集地，也是大型制药企业的狩猎场。在2025 ASCO年会期间，百时美施贵宝豪掷110亿美元与BioNTech牵手挤入PD-(L)1 x VEGF赛道，成为了人们津津乐道的新闻热点。

资本的狂欢还在继续。一些Biotech凭借积极的临床进展获得投资人和分析师的一致好评，比如Protagonist历经坎坷开发的rusfertide有望改变真性红细胞增多症治疗标准，Zymeworks的HER2双抗在2期研究中取得超3年中位OS。这使得两家公司均在二级市场持续一周火热上涨。

曾经超跌60%

自5月29日以来，创新肽类药物开发商Protagonist的股票已连续6个交易日上涨，期间累计涨幅达到17.64%。驱动这一暴涨背后离不开其在ASCO年会上以突破性摘要（LBA）形式公布铁调素类似物rusfertide的3期研究结果。

这是一项评估rusfertide对真性红细胞增生症（PV）患者疗效的随机、安慰剂对照的3期VERIFY 研究。PV的特点是红细胞过多，红细胞比容控制是PV的主要治疗目标，对改善患者预后至关重要。然而，当前标准疗法并未能实现充分的红细胞比容控制。

研究达成主要终点，76.9%的rusfertide+当前标准治疗组患者在第20～32周获得临床缓解（定义为无需放血），相比安慰剂+当前标准治疗组（32.9%）提高了一倍以上。

在关键次要终点方面，rusfertide组在第0～32周平均每位患者放血0.5次（vs 1.8次）；接受rusfertide治疗的患者，需要放血的比例大幅降低至27%（vs 78%）；在红细胞比容控制方面，62.6%维持红细胞比容低于45%，是安慰剂组（14.4%）的4倍以上。

rusfertide耐受性良好，大多数不良事件为低级别和非严重，未报道与该产品相关的严重不良事件。最常见的TEAEs是局部注射部位反应、贫血和疲劳。

该数据在ASCO年会上发布后，摩根大通分析师于6月2日重申了对Protagonist的“增持”评级，目标价为66.00美元/股，远高于当时49.18美元/股的交易价格。

分析师还强调了数据的可靠性，表示这有效解决了自第一季度初步结果公布以来一直存在的安全性疑虑，并指出，这些发现可能改变PV患者当前治疗模式。

VERIFY研究首席研究员Andrew T. Kuykendall博士同样表示，rusfertide“有潜力成为PV患者标准治疗的一部分”。

对武田而言，也意味着一场“豪赌”迎来胜利的曙光。该公司在2024年1月宣布与Protagonist达成合作，以3亿美元预付款获得在全球合作开发和商业化rusfertide的权利。

而彼时，这款产品并不被大家看好。原因是在临床试验中，接受rusfertide治疗的受试者曾出现多名癌症病例，FDA因此还撤销了其治疗真性红细胞增多症的突破性疗法认定，并搁置了相关临床试验。尽管股票一度跌超60%，但Protagonist并未放弃。

结果不负众望，Protagonist和武田的坚持也似乎获得了回报。两家公司预计今年晚些时候将有更多VERIFY试验数据支持监管申报。

改写一线治疗标准

同样打动华尔街的还有全球双抗ADC先行者Zymeworks。该公司的股票自5月28日以来已连续5个交易日上涨，期间累计涨幅达到8.73%。这种飙升背后主要归因于其双特异性HER2抑制剂zanidatamab（泽尼达妥单抗）近期的两个关键进展。

在ASCO年会上，该产品的一项2期试验4年随访数据获得快速口头报告，会上还首次披露了中位OS及转化研究数据。

结果显示，zanidatamab联合化疗在HER2阳性晚期或转移性胃食管腺癌（mGEA）患者一线治疗中显示出有临床意义的疗效，具有持久的反应和中位总生存期。

在确认为HER2阳性mGEA患者中，总客观缓解率（cORR）、中位反应持续时间（mDoR）和中位无进展生存期（mPFS）分别为83.8%，20.4个月和15.2个月。中位OS为36.5个月，最长生存时间为57.9个月（数据截止时无死亡）。

来源|Zymeworks在ASCO的报告

试验中zanidatamab安全可控，常见的治疗相关不良事件（TRAE）为腹泻、低钾血症、呕吐和恶心，实施预防措施后，3级或4级腹泻发生率从52%降至24%。没有因TRAEs造成死亡。

zanidatamab超3年OS不仅改写了HER2阳性mGEA一线治疗标准，为晚期患者提供长期生存的“全周期管理”方案，也标志着这类患者迈入靶向治疗新纪元。

在5月结束前，zanidatamab还在中国取得重要里程碑进展，即被中国国家药监局有条件批准用于治疗既往接受过全身治疗的HER2高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌（BTC）患者。

Zymeworks指出，该批准标志着zanidatamab成为中国首个且唯一获批用于治疗HER2高表达胆道癌的双抗，同时也为该公司赢得了百济神州2000万美元里程碑付款。

百济神州于2018年与Zymeworks展开战略合作，在亚洲（不包括日本）、澳大利亚和新西兰共同开发和商业化zanidatamab。而该产品在美国、欧洲、日本和所有其他地区的开发和商业化，则由Jazz Pharmaceuticals负责。

在连续取得进展后，投资银行Stifel分析师于6月3日重申了对 Zymeworks股票的“买入”评级，目标价为28.00美元/股，较当时12美元/股左右的股价有显著上涨潜力。分析师们对zanidatamab联合化疗的效果优于标准治疗方案充满信心。

正在进行的3期HERIZON-GEA-01试验将进一步验证zanidatamab在HER2阳性mGEA患者中的疗效，其顶线数据预计将于2025年下半年发布。

编辑 | 姚嘉

总第2459期

访问研发客网站，深度报道和每日新闻抢鲜看

来源：研发客一点号