摘要：在2024年，美国FDA和中国NMPA批准的创新药物显示出许多相似之处。例如，小分子药物依然是主流。FDA批准了31款小分子药物（占比约62%），而NMPA批准了47款化学药物（占比约51%）。从治疗领域来看，肿瘤药仍是中美两国获批新药数量最多的领域。

在2024年，美国FDA和中国NMPA批准的创新药物显示出许多相似之处。
例如，小分子药物依然是主流。FDA批准了31款小分子药物（占比约62%），而NMPA批准了47款化学药物（占比约51%）。
从治疗领域来看，肿瘤药仍是中美两国获批新药数量最多的领域。

在FDA批准的药物中，肿瘤药物占28%，其次是罕见病药物（20%），随后依次为心血管及代谢疾病、感染性疾病、自身免疫性疾病、皮肤病、精神和神经系统疾病等。对于NMPA，肿瘤药物占全年新药数量的37%（共31款），心血管及代谢疾病药物占18%，罕见病药物占11%，神经及精神疾病药物占8%，自身免疫疾病药物占6%，传染病药物占3%。

此外，中美都在2024年底/2025年初批准了首款干细胞疗法。
2024年12月18日，美国FDA正式批准Mesoblast公司的间充质干细胞（MSCs）产品Ryoncil，用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

Ryoncil是一种通过同种异体骨髓生成的间充质基质细胞，它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。

2025年1月2日，中国NMPA通过优先审评审批程序附条件批准铂生卓越生物科技申报的艾米迈托赛注射液（商品名为睿铂生）上市，主要用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

艾米迈托赛注射液是一种人脐带间充质干细胞注射剂。

目前获批的干细胞疗法都用于治疗移植物抗宿主病。移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植术后主要并发症之一，可累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面等，病情严重时可能引起死亡。未来干细胞疗法或有望治疗，神经系统疾病比如帕金森病、阿尔茨海默病，心血管疾病比如心肌梗死、缺血性心脏病等难治的疾病。
有所不同的是，美国获批的新药数量同比下降约9%，共计50款新药；而中国则同比上升了13%，共有93款新药获得批准。意味着2024年，中国新药获批的数量是美国的大约1.9倍。

图片来源：Nature Reviews Drug Discovery (Jan 2025)。FDA CDER获批产品数量，不包括CDBR负责的疫苗、细胞与基因治疗以及血制品。
而在所有在美国获批的企业中，获批新药数量最多的是四家，它们分别是辉瑞、礼来、罗氏制药、默沙东，每家各有2款新药获批。

来源：FDA，下同
在中国，则有19家企业获批的新药数量达到或超过了2款。其中，礼来获批了5款新药，安斯泰来、诺和诺德、武田制药和我武生物各获批了3款。

来源：NMPA，下同

01、美国新药市场，小型公司声量变强

观察全球前十大制药企业，2024年在美国获批的新药数量整体上低于2023年。

此外，2024年美国市场，大佬们最好的成绩也仅是拿到两项新药批准。这与2023年的情况形成鲜明对比，当时辉瑞公司获得了七项引人注目的批准，而另外三家大型制药公司——葛兰素史克（GSK）、渤健（Biogen）、优时比（UCB）——各自获得了三项批准。
在2023年，美国有63%的新药批准是由年营收至少达到30亿美元的公司独立或联合发起的。相比之下，2024年FDA批准的项目中，仅有42%是由2023年年销售额达到30亿美元的公司独立或联合发起的。
这种变化可能表明一种趋势：创新药企对于大型公司的收购提议变得更加有抵抗力。规模较小的创新药企也更倾向于自行申请及销售新产品，而不是寻求与大型制药公司的合作。
同时，2024年美国新药市场的一大亮点在于，小型公司似乎获得FDA批准的能力变得更强了。从2024年率先获得新药批准的前八家公司来看，它们并非全是广为人知的品牌：Ligand、Iovance、Allecra、Hugel、百济神州、Madrigal、协和麒麟、Idorsia。
除了获批数量之外，小型创新药企在2024年FDA的多项重磅新药中也占有一席之地。

例如，在经过数十年的等待后，终于迎来了一种针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的有效治疗方法。Madrigal公司的Rezdiffra获批上市，据Evaluate预测，该药物到2030年的销售额将达到21亿美元，销售峰值将超55亿美元。
对于慢阻肺病（COPD）的新疗法，人们也期待已久。Verona公司凭借Ohtuvayre给出了答案，据Evaluate预计，该药物到2030年将产生15亿美元的营收。
Ascendis Pharma公司的Yorvipath获得批准，成为美国首个用于成人甲状旁腺功能减退症的产品，据Evaluate预计，到2030年其销售额将达到18亿美元。
Evaluate还预计，两家小公司的新药到2030年销售额将达到17亿美元，分别是Galderma公司用于结节性痒疹的治疗药物Nemluvio以及mmunityBio公司的癌症免疫疗法Anktiva。
据Evaluate称，其他一些小公司推出的产品到2030年也有望实现重磅炸弹级别的销售额，包括Geron公司用于血癌治疗的Rytelo以及Day One公司用于脑肿瘤治疗的Ojemda。
而替雷利珠单抗亦将继泽布替尼之后，成为百济神州的第二款“十亿美元分子”。
在大型制药公司中，礼来和百时美施贵宝针对神经系统疾病的新药获批，引起了业界的广泛关注和热烈讨论。
今年7月，美国FDA批准了礼来公司研发的用于治疗阿尔茨海默病的药物Kisunla。紧接着，在9月，FDA又批准了百时美施贵宝公司研发的用于治疗精神分裂症的药物Cobenfy。这两种药物针对的患者群体已对新药渴求很久，且两种疾病均影响着数百万患者，但目前只有少数患者接受了治疗。

Kisunla的一个令人兴奋的特点是，它是首款在淀粉样蛋白斑块被清除后可以停止治疗的抗淀粉样蛋白药物，这有助于减少输液次数并降低治疗成本。Cobenfy之所以备受关注，是因为它是近70年来首款具有新作用机制的精神分裂症治疗药物。自从1954年氯丙嗪上市以来，尽管该疾病的治疗方法有所改进，但主要都属于多巴胺受体类药物。

有趣的是，Kisunla和Cobenfy都源自礼来公司的实验室。Kisunla是礼来自主研发的产品，但Cobenfy的起源可以追溯到30多年前礼来公司发现的xanomeline。由于该化合物副作用严重，礼来公司后来放弃了它。然而，Karuna公司在2012年获得了xanomeline的研发权，并将其成功转化为了“摇钱树”。到了2023年12月，百时美施贵宝以140亿美元的价格收购了Karuna公司。
对礼来公司而言，2024年仍是表现积极的一年。不仅其市值持续增长，而且在药物获批方面也取得了显著成绩，例如其用于治疗湿疹的药物Ebglyss获批上市。据GlobalData预测，到2030年，该药物的销售额有望达到28亿美元。

02、中国新药市场，中美差距正在缩小

在2024年，TOP10药企在中国市场推出的新药数量似乎也普遍不及2023年。但是，辉瑞和默沙东似乎开始了复苏之路。

*** 仅统计新实体，仅供参考

11月21日，默沙东全球首款HIF-2α抑制剂Belzutifan（贝组替凡，商品名Welireg）在中国正式获批上市，为众多罹患Von Hippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的患者带来了新的治疗方案。辉瑞获批两款新药：瑞美吉泮治疗偏头痛，他拉唑帕尼治疗前列腺癌。

然而，我们也注意到，进口创新药物在中国与美国的批准时间差距正在逐渐缩小，有些情况下甚至已经实现超越。例如，瑞普替尼、仑卡奈单抗、多奈单抗、佐妥昔单抗等药物，在美国获得批准后不到一年的时间内，便已在中国获得批准。而罗氏制药的可伐利单抗，其在中国的批准时间甚至早于美国。