摘要：2024年第66届美国血液学会（ASH）年会现已圆满落下帷幕。本次盛会汇聚了来自全球各地的三万余名专家学者，通过百余场精心策划的专题会议，为血液疾病的基础研究、创新治疗、疾病管理等多个维度带来了诸多宝贵的洞见与深刻的启迪。为深入解读会议精髓，《肿瘤瞭望-血液时
编者按：2024年第66届美国血液学会（ASH）年会现已圆满落下帷幕。本次盛会汇聚了来自全球各地的三万余名专家学者，通过百余场精心策划的专题会议，为血液疾病的基础研究、创新治疗、疾病管理等多个维度带来了诸多宝贵的洞见与深刻的启迪。为深入解读会议精髓，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀请本届ASH主席、纽约血液中心Mohandas Narla教授，就会议亮点与收获分享感悟。此外，《血液时讯》还精心编译了ASH官方发布的关于血红蛋白病领域的突破性进展，旨在为广大读者呈现这一领域的前沿动态与重大发现。
主席聚焦
Mohandas Narla教授：我投身于ASH会议相关活动已长达49年之久。事实上，ASH始终致力于在其举办的会议中呈现新颖且具创新性的内容。因而每年的会议都会依据上一年度所发生的情况以及当下真正令人瞩目的前沿动态而有所变化。这些前沿内容不仅令人感到振奋，更为关键的是，它们最终能够切实服务于患者的治疗。ASH 的核心使命便是攻克各类血液疾病。
当前我们重点聚焦的第二大事项在于，尽管如今已有诸多极为有效的治疗手段，但它们往往成本高昂。所以，可及性与成本把控至关重要，毕竟倘若仅有少数人能够得益于这些卓越的新技术，那便无法真正达成我们的使命 —— 让尽可能多的人，不仅仅是美国民众，而是全球范围内的患者受益。我们对全球血液学领域给予了诸多关注，了解到其在除北美之外的众多国家的发展动态。
在我看来，我所策划的本届会议议程在一定程度上反映了我个人的兴趣倾向，这也正是今日大家得以了解印度相关情况的缘由。此外，我们还创办了一本颇具影响力的全球血液学杂志《血液全球血液学》（Blood Global hematology），旨在广泛征集来自世界各地，涵盖亚洲以及其他所有地区，而非仅仅局限于北美的学术成果。
从根本上讲，ASH成员是一切的起始。起初的若干年里，我们主要着眼于美国本土的血液学问题。但如今，正如诸位在本次会议所见，参会人数已达30000之多，其中相当比例并非美国籍人士。我们同样需要关注他们的需求与期望。故而，在今年所有的项目规划中，都切实付出诸多努力，力求纳入来自世界其他地区，而非仅仅美国本土的讲者。同时，通过邀请来自各国的讲者出席会议，以及创办专业期刊，我们期望能够成功吸引新的研究者与科学家，加入我们的行列，共同推动血液学领域的全球合作与发展，真正实现让科学惠及全人类的愿景。
展望来年的会议，我坚信其精彩程度将不逊于今年，然而，届时会议的主要亮点将取决于未来半年左右时间里所出现的新动态。
Dr. Mohandas Narla：I've been attending ASH meetings for 49 years. The reality is that ASH is always looking for new, innovative things to feature at our meetings. So really, every year it changes, depending on what has happened the year before and what is really exciting. Not only exciting, but it's also useful for treating patients, which we've got at the end.. The mission of ASH is to cure hematological diseases.
The second thing we are really focused on now is there a lot of very good treatment, but they are very expensive. So accessibility and cost are very important, because if only a few people benefit from these great new technologies, it doesn't really solve the mission, which is to help as many people as possible, not only in the United States, but globally.We have a lot of focus on global Hematology. We hear a lot about it and its developments in other countries, not only just North America.
In my judgment, the program I put together was a little reflective of my own personal interests. And that's why you heard today about circumstances in India. Also, we have a big global hematology journal. We started it so that we can get publications from all over the world, including Asia and everywhere else, not just North America.In terms of next year's meeting, I'm sure it'll be as exciting as this year, but what the major feature would be will depend on what happens in the next six months or so.
Basically, I should say 'we are' all members of the American Society of Hematology. That's how we started. And for a number of years, we were initially focused on hematological problems in America. But now, as you can see in this meeting, we have 30,000 people, and a significant number of them are not American. We have to also care for their needs and wants. So basically, we really make a big effort in all our programs to include speakers from the rest of the world, not just America.
As I said, by having speakers from other countries present at our meeting, and by starting a journal called 'Blood Global Hematology,' we hope to successfully bring new authors and new scientists to publish their findings in our journal.
时讯传真
ASH 2024重磅成果与突破性闪耀进展——血红蛋白病
（作者：Jason N. Payne）
在本年度的ASH年会上，诸多精彩的会议环节与报告令人目不暇接，在此要为那些令我印象尤为深刻的部分专题颁发奖项。
“历历在目”奖
在新兴治疗手段层出不穷的当下，诸多新型基因疗法虽前景广阔，却让大多数镰状细胞贫血病（SCD）患者遥不可及。由俄亥俄州立大学医学院Susan Elizabeth Creary 医生主持的“优化镰状细胞贫血病的非治愈性疗法”专题，为参会者提供了极具实用性的指导，内容涵盖如何充分发挥当前疾病修饰疗法的最大功效、运用不同方式进行急性管理的最佳实践，以及现实世界中的临床护理模式。这场会议引发了关于当下镰状细胞时代的热烈讨论。Creary 医生着重强调，作为 SCD 患者群体的医疗服务提供者，我们应当加强与患者的协作，在药物的最佳疗效与治疗失败评估之间寻求平衡。
在生命末期管理血液疾病既充满挑战，也蕴含着提供循证且富有同情心护理的机遇。“生命末期的血液学挑战”专题则汇聚了多学科视角，共同探讨了诸如预期寿命、症状负担以及各类血液疾病的临终关怀等关键考量因素。
“家族传承”奖
在“健康公平的决定因素谱”口头报告环节，报告者们深入探讨了一个紧迫问题：社会经济及其他决定性因素如何影响从新生儿与孕产妇健康到心理健康、教育等各个领域的医疗可及性与健康结果。其中一个独特亮点是 Jeffrey D. Lebensburger 医生与其十几岁的女儿 Hannah 之间的代际合作，Hannah 讲述了镰状细胞贫血病患者获取心理健康护理服务的情况。Lebensburger 医生的指导传承 —— 如今已演变成一场家族事务—— 在这场会议中大放异彩。这场讨论不仅凸显了公平心理健康护理的迫切需求，也有力地提醒着我们，培养血液学领域的下一代领导者永远都不嫌早。
“超级英雄”奖
另一场重磅会议是“血红蛋白病的基因编辑与替代疗法：从实验室到临床”。这场汇聚众多重磅报告的会议揭示了基因疗法领域一些堪称“超级英雄”级别的最新进展。Stacey Rifkin-Zenenberg 医生分享了关于镰状细胞贫血病治疗药物Lovotibeglogene Autotemcel (Lovo-cel) 的开创性成果：高达 94% 的血管闭塞事件（VOEs）得到完全缓解，大多数患者血红蛋白水平持续改善（中位数：12.3g/dl）。
Franco Locatelli 医生聚焦于用于输血依赖性 β - 地中海贫血治疗的Exagamglogene Autotemcel（Exa-cel），报告称超过 94% 的患者实现了持久的输血独立性，血红蛋白水平和生活质量均日前了改善 —— 这对于 β - 地中海贫血而言堪称真正的“壮举”。
Matthew W. Heeney 医生介绍了 BEAM - 101，一种用于严重镰状细胞贫血病的碱基编辑疗法。早期结果显示，该疗法可快速诱导胎儿血红蛋白（HbF）生成，减少溶血现象，消除血管闭塞事件，有望成为抗击镰状细胞贫血病的“神器”。
这场专题无疑表明，基因疗法正一次又一次地借助 CRISPR 编辑技术改写血红蛋白病的治疗格局。
“突破困境”奖
虽说新疗法备受瞩目，但部分治疗手段在推广方面仍面临阻碍。周日的全体会议“双盲、安慰剂对照的羟基脲治疗HbSC的随机对照研究：变量（PIVOT）研究结果”旨在扭转这一局面。试验结果极具变革性，揭示出羟基脲耐受性良好，副作用轻微且可逆，与安慰剂组相比，患者血管闭塞事件和住院次数显著减少，生物标志物显著改善，包括胎儿血红蛋白增加以及平均红细胞体积增大。这些发现突显了羟基脲作为HbSC变革性治疗药物的潜力，并为未来的 III 期临床试验奠定了基础。
“一种新型镰状细胞血红蛋白病小鼠模型”的出现同样该当嘉奖。Tahereh Setayesh 博士介绍了一种革命性的 HbSC 小鼠模型，该模型利用经 CRISPR 编辑的人源化Townes-HbSS小鼠开发而成，用以模拟 HbSC 疾病的遗传与临床特征。这些“强大”的小鼠堪称真正的开拓者，展现出诸如贫血、红细胞脆性增加、血液黏度升高以及器官损伤（如镰状视网膜病变）等标志性特征，这一新模型将填补关键研究空白，为靶向疗法开辟道路。
总之，本届ASH再次证明，血液学正迎来属于自己的“高光”时刻——凭借一系列勇于探索的发现、开创性的科研创新以及对未来世代福祉的深切关怀，重新书写领域发展的篇章。这些专题环节不仅展现了非凡卓越且震撼人灵的学术力量，还作为年度盛会的高光时刻，深刻提醒着我们汇聚于ASH的共同愿景：即通过学习交流、携手合作，共同拓宽认知边界，重新界定医学可能。不论您是致力于CRISPR基因编辑技术前沿探索团队的一员，还是为在镰状细胞贫血病研究领域涌现出的“黑马”创新成果喝彩的医生，一个清晰而强烈的信号已传递至每一位参与者心中——血液学不仅正稳步前行于科学进步的大道上，更是作为领航者，引领着整个医学界迈向新的潮流与高度。
来源：肿瘤瞭望