摘要：2024年第66届美国血液学会（ASH）年会现已圆满落下帷幕。本次盛会汇聚了来自全球各地的三万余名专家学者，通过百余场精心策划的专题会议，为血液疾病的基础研究、创新治疗、疾病管理等多个维度带来了诸多宝贵的洞见与深刻的启迪。为了深入剖析ASH年会的精髓，把握血液

编者按：2024年第66届美国血液学会（ASH）年会现已圆满落下帷幕。本次盛会汇聚了来自全球各地的三万余名专家学者，通过百余场精心策划的专题会议，为血液疾病的基础研究、创新治疗、疾病管理等多个维度带来了诸多宝贵的洞见与深刻的启迪。为了深入剖析ASH年会的精髓，把握血液学领域的最新动态，《血液时讯》特设News of ASH专栏，通过精心编译ASH官方发布的领域内容，旨在为广大读者呈现相关领域的前沿动态与重大发现。

Marrow Matters

事关骨髓

（作者：Akshat Jain）

据2021年统计数据显示，全球约有19.2亿人饱受贫血之困。然而，贫血绝非一个简单的数字，其对健康的深远影响贯穿生命的各个阶段。从增加早产、低出生体重、儿童认知发育障碍的风险，到提升成人住院率与死亡率，贫血的严重后果不胜枚举。鉴于解决之道必须与问题本身同样广泛，2024年ASH主席研讨会提供了一个至关重要的平台，旨在探讨红细胞（RBC）生理学、无效红细胞生成以及潜在治疗干预方面的最新进展。

2024年ASH主席Mohandas Narla博士选择了红细胞生物学的过去、现在与未来作为研讨会的主题。在策划讲者阵容时，他强调了“展示ASH在性别与主题专业知识方面的多样性”的意愿。此次研讨会邀请了三位杰出讲者，他们分享了从膜功能到红细胞分化与代谢等红细胞生物学领域的临床相关发现。

膜功能

来自Nationwide Children’s Hospital的Patrick G. Gallagher博士强调了红细胞膜在维持细胞完整性和功能方面的关键作用。“正在开发的新型治疗策略为许多遗传性和获得性红细胞疾病患者带来了希望”Gallagher博士说道。他的演讲探讨了基因突变如何破坏红细胞结构蛋白，导致遗传性膜疾病，如球形红细胞增多症和椭圆形红细胞增多症。全基因组筛查使得这些疾病能够在更早的年龄阶段且以更高的精确度被识别，从而为这些膜病患者的个体化治疗铺平了道路。据Gallagher博士介绍，“正在开发的新型治疗策略为许多遗传性和获得性红细胞疾病患者带来了希望”。例如，丙酮酸激酶（PK）激活剂在改善红细胞膜疾病患者的能量平衡和细胞寿命方面展现出前景。Gallagher博士的讨论强调了继续研究以将这些发现转化为常规临床实践的重要性，“这是一个激动人心的时代，”他说，“红细胞生物学研究正迎来复兴。”

代谢：红细胞生成的引擎

来自美国国家卫生研究院（National Institutes of Health）的Naomi Taylor博士讨论了代谢在红细胞谱系决定和终末分化中的关键作用。她的演讲聚焦于代谢重编程的复杂过程及其在解决紊乱和无效红细胞生成方面的作用，以铁粒幼细胞性贫血和骨髓增生异常综合征（MDS）为例。Taylor博士在红细胞分化所需能量供应的背景下，回顾了代谢物转运体的生物学特性。她还讨论了异柠檬酸脱氢酶（IDH）突变在MDS中的影响，这为靶向代谢干预提供了新的机会。通过调节这些代谢途径，研究人员旨在恢复有效的红细胞生成，从而有效解决代谢性红细胞疾病患者的贫血问题。

调节无效红细胞生成

来自巴黎IMAGINE研究所的Olivier Hermine博士探讨了红细胞分化与细胞死亡之间的微妙平衡。Hermine博士讨论了决定红细胞前体是否成功成熟或经历凋亡的机制，这一过程在血红蛋白病和MDS中受到显著影响。在如地中海贫血和镰状细胞病等疾病中，这些途径的紊乱导致无效红细胞生成，加剧了贫血。促进红细胞分化的基因疗法和小分子抑制剂具有抑制无效红细胞生成的潜力。通过解决决定红细胞前体命运的潜在机制，另一种基于生物学的策略应运而生，以针对无效红细胞生成相关的复杂贫血。

本次研讨会显著彰显了红细胞研究领域内所取得的非凡创新性突破，并进一步揭示了多元化生物学发现如何催生出一系列针对贫血疾病的机制性治疗策略。这些前沿进展通过将科研成果有效转化为切实可行的临床治疗方案，预示着为全球近20亿饱受各类贫血相关疾病困扰的患者带来了前所未有的治疗希望与福祉。

来源：肿瘤瞭望