摘要：据估计，强直性脊柱炎（AS）全球发病率约为0.1%-1.4%，我国AS患病率初步调查为0.3%左右，有400多万患者正遭受着疾病带来的巨大影响，从骶髂关节、脊柱、脊柱旁软组织及外周关节的受累，到脊柱畸形和强直，甚至成为“竹节人”
导读
据估计，强直性脊柱炎（AS）全球发病率约为0.1%-1.4%，我国AS患病率初步调查为0.3%左右，有400多万患者正遭受着疾病带来的巨大影响，从骶髂关节、脊柱、脊柱旁软组织及外周关节的受累，到脊柱畸形和强直，甚至成为“竹节人”[1,2]……随着研究不断深入，AS领域不断发展，JAK-STAT通路的发现为AS的治疗开辟了新的方向，推动了JAK抑制剂的研发。其中，中国首个自主研发的高选择性JAK1抑制剂艾玛昔替尼的临床应用，打破了传统治疗的局限，点亮了AS患者的新生之光。AS患者的“低头”人生，艾玛昔替尼助其“抬头”向阳
在复旦大学附属华东医院风湿免疫科，蔡剑飞医生忙碌的身影未曾停歇。
“医生，我这能治好吗？”这是蔡剑飞医生从医以来时常面对的患者期盼。
蔡医生回忆起去年接诊的一位患有AS的女性患者，至今仍印象深刻。
那是一位年仅18岁、在国外求学的姑娘。她的症状表现为外周关节受累，主要为以下肢为主的非对称性关节肿胀、疼痛及活动受限。早在10岁时，患者就被诊断为幼年特发性关节炎（JIA），此后的漫长岁月里，她长期使用TNF-α拮抗剂、IL-17拮抗剂等药物。或许是使用药物时间过长，她对市面上近乎所有的TNF-α拮抗剂、IL-17拮抗剂均产生了耐药，疼痛经常让她行动不便、夜不能寐，生活和学习都受到了严重影响。在这长达8年的时间里，她承受了多少疾病带来的痛苦，国外求学路上又忍受了多少歧视的目光。就诊过程中那时不时的低头，看似不经意的动作，深深透露出求医过程中的心酸与对“治愈”的强烈渴望。
目前，AS尚无根治方法，但如能及时诊断及合理治疗，是可达到控制症状并改善预后的目的[2]。传统药物如非甾体抗炎药（NSAID）虽可缓解AS患者的疼痛，但改善疾病活动性和延缓疾病进展的效果并不理想，常面临起效慢、应答不足、无法阻止结构损伤等难题[1,3]。而生物制剂的出现无疑给像这位姑娘一样饱受AS折磨的患者带来了新的治疗希望。但蔡医生表示，由于患者病程长达8年且长期不规范用药，导致目前市面上近乎所有的生物制剂都出现不同程度耐药，所以在2024年10月，我们尝试使用新上市的夫那奇珠单抗治疗，初始效果极佳，我们一度以为为患者寻找到了更合适的药物！然而，治疗之路总是充满变数。自2025年3月起，情况急转直下。或许是因为患者学业繁重、长期生活不规律、用药依从性差，让夫那奇珠单抗维持改善症状的时间日趋缩短，到如今，治疗效果仅能维持2周左右。再加上患者长期生活在国外，经济负担也是考虑的问题之一。无奈之下，为患者重新寻找合适的治疗方案迫在眉睫。
“很幸运，艾玛昔替尼上市了，且为口服制剂，一日仅需服用一次，更方便患者自我管理。另一方面，艾玛昔替尼为国内原研，价格具有明显优势，有利于减少患者经济负担。”
经过综合考虑，并与患者充分沟通后，患者最终选择了艾玛昔替尼。看着患者离去的背影，蔡医生感慨万千，希望艾玛昔替尼能成为她对抗病魔的有力武器，让她今后的人生之路能越走越广。
艾玛昔替尼点亮患者新生之光，“AS治疗的春天到了”
艾玛昔替尼是我国原研的一种高选择性JAK1抑制剂，凭借“精准靶向”的创新机制，在快速强效缓解炎症、改善疼痛、晨僵、脊柱功能等方面的同时，显著提升了治疗安全性，成为AS治疗的用药优选。
一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的适应性无缝II/III期临床研究显示，艾玛昔替尼治疗AS患者12 周，与安慰剂组相比，艾玛昔替尼组ASAS 20应答率显著提升至56.7%（OC值）。12 周后，安慰剂转为艾玛昔替尼治疗的患者前4 周ASAS 20应答率持续提高，24 周与艾玛昔替尼持续治疗组相当（66.9%、66.7%）（图1 ）[4]。NRI：无应答填补；OC：观察值
研究主要终点：第12 周ASAS 20应答的受试者比例
图1 艾玛昔替尼组与安慰剂组ASAS 20应答情况
AS是一种慢性炎症性疾病，“慢性”意味着长期管理。但没有一个冬天不可逾越，艾玛昔替尼的出现带来了AS领域治疗的春天。蔡医生表示，“艾玛昔替尼是国内独立知识产权药物，对我国AS及类风湿关节炎（RA）等风湿免疫疾病患者具有重要意义，希望该药尽快进入医保，惠及更多患者”。
结 语
艾玛昔替尼作为新型高选择性JAK1抑制剂，为AS
的治疗开辟了精准靶向的新路径。随着真实世界数据的积累和长期临床应用的推进，艾玛昔替尼有望重塑
AS治疗格局，让更多曾经深陷疾病迷雾的患者在控制疾病进展的同时，重获舒展脊背、阔步人生的自信，让每一束新生之光照亮
AS患者本应有的挺拔模样！专家简介
蔡剑飞 教授
复旦大学附属华东医院
风湿病学博士，硕士导师，复旦大学克卿书院导师。
担任复旦大学附属华东医院风湿免疫科副主任医师；复旦大学医学教育研究所PI。
既往共主持各级课题30 余项，参与发表论文20 余篇；所教授课程获得上海市本科重点课程2 项，思政领航课程1 项。
目前担任：
中国微循环学会骨微循环专业委员会青年副主委；
海峡两岸海峡两岸医药学会风湿免疫学专业委员眼病组青年委员；
高等学校叙事医学实践教育联盟常委；
上海市医学会风湿病学分会青年委员；
上海中西医结合学会风湿病分会青年委员；
上海市医学会医学教育学会委员医学人文学组委员；
上海市医学会风湿病学会脊柱关节病学组委员；
上海中西医结合学会风湿病分会白塞病学组委员，秘书等。
参考文献：
[1]Wei Y, et al. Ankylosing spondylitis: From pathogenesis to therapy[J]. Int Immunopharmacol. 2025 Jan 3:145:113709.
[2]黄烽,朱剑,王玉华,等. 强直性脊柱炎诊疗规范[J]. 中华内科杂志,2022,61(8):893-900.
[3]Wang J, et al. Progress in targeted therapy for ankylosing spondylitis: A review[J]. Medicine (Baltimore). 2024 Nov 29;103(48):e40742.
[4]POS0214：A MULTICENTER, RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO-CONTROLLED, PHASE 2/3 STUDY OF SHR0302, A SELECTIVE JANUS KINASE 1 INHIBITOR, IN PATIENTS WITH ACTIVE ANKYLOSING SPONDYLITIS.DOI: 10.1136/annrheumdis-2024-eular.1981
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来源：医脉通风湿汇一点号