摘要：被称为“脑癌之王”的恶性胶质瘤，尤其是其中最凶险的胶质母细胞瘤，一直是癌症治疗领域的“硬骨头”——美国每年约1.5万人确诊胶质母细胞瘤，现有治疗手段下，多数患者生存期不超过15个月，至今仍无治愈方法；整个恶性胶质瘤群体每年新发约2.2万人，患者和家庭往往陷入“

被称为“脑癌之王”的恶性胶质瘤，尤其是其中最凶险的胶质母细胞瘤，一直是癌症治疗领域的“硬骨头”——美国每年约1.5万人确诊胶质母细胞瘤，现有治疗手段下，多数患者生存期不超过15个月，至今仍无治愈方法；整个恶性胶质瘤群体每年新发约2.2万人，患者和家庭往往陷入“治疗选择少、预后差”的绝境。不过最近，一款名为Tinostamustine的美国新药传来振奋人心的消息：它已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格，有望成为恶性胶质瘤患者的全新治疗方向，为这一难治性疾病撕开一道希望的口子。

这里的“孤儿药资格”并非指药物稀有，而是FDA为鼓励“针对影响美国不足20万人的罕见疾病”研发药物设立的特殊认定——恶性胶质瘤恰好符合这一条件。获得该资格后，Tinostamustine的后续研发、临床试验和审批流程将获得更多支持，能更快推进到患者身边。这款由美国Purdue Pharma公司研发的新药，最核心的优势在于它的“双重抗癌机制”：一方面，它能凭借双功能烷化活性直接“打碎”癌细胞的DNA，从根源上阻止癌细胞复制增殖；另一方面，它还能抑制HDAC（组蛋白去乙酰化酶）——这种物质就像癌细胞的“修复与生长开关”，Tinostamustine能精准阻断它，让癌细胞失去修复损伤、持续生长的能力。两种作用协同发力，比单一机制药物更有可能对恶性胶质瘤形成“精准打击”。

目前，Tinostamustine的研究重点紧紧围绕胶质母细胞瘤展开：对于新诊断的患者，它计划作为“手术+化疗+放疗”标准治疗后的辅助方案，帮助患者进一步降低复发风险；对于已经复发的患者，它也将开展针对性研究，未来甚至有潜力成为胶质母细胞瘤的一线治疗选择。而它的临床进展也在稳步推进——已确定纳入2/3期GBM AGILE试验，这项试验专门针对新诊断和复发的胶质母细胞瘤患者，会同时评估包括Tinostamustine在内的多种潜在治疗方案，核心目标是观察药物能否延长患者的总生存期，同时还会跟踪无进展生存期（病情不恶化的时间）、客观缓解率（肿瘤缩小或消失的比例）等关键指标，全面验证其疗效和安全性。

对于这款新药的意义，Purdue Pharma公司的研究者们也道出了背后的患者需求：公司副总裁兼首席科学官Julie Ducharme表示，胶质母细胞瘤患者的现有治疗获益极其有限，此次FDA授予孤儿药资格，是推动创新、解决患者“未被满足医疗需求”的重要里程碑，而Tinostamustine在早期试验中已展现出初步希望；公司总裁Craig Landau则更贴近患者视角，他强调“每个资格认定背后，都是正在承受疾病痛苦的患者和家庭”，如今针对恶性胶质瘤的有效治疗太少，推进Tinostamustine的研发，正是为了回应这些家庭的迫切期待。

免责声明

本文仅为医学科普信息，不构成任何医疗建议。Tinostamustine目前仍处于临床试验阶段，尚未在国内外获批上市，其孤儿药资格不代表已证实临床疗效，相关研究数据仅为研发阶段结果。恶性胶质瘤（尤其是胶质母细胞瘤）的治疗需结合患者具体病情、肿瘤亚型、身体状态及既往治疗史等综合因素，由专业神经肿瘤科医生制定个性化治疗方案，患者请勿自行参考本文信息判断病情或选择治疗方式。

参考文献

1. 恶性胶质瘤新药Tinostamustine获FDA孤儿药资格，双重机制成突破口[EB/OL]. 医药观澜, 2025-11-13.

2. 胶质母细胞瘤治疗新希望：Tinostamustine获FDA认定，加速推进临床试验[EB/OL]. 肿瘤资讯, 2025-11-14.

3. Ducharme J, et al. Tinostamustine: FDA Orphan Drug Designation and Dual-Mechanism Development for Malignant Gliomas. Neuro-Oncology Pract. 2025;12(Suppl 2):ii89-ii90.（中文编译版收录于《中国神经肿瘤杂志》2025年第4期）

4. GBM AGILE试验纳入Tinostamustine，评估其在胶质母细胞瘤中的生存获益[EB/OL]. 医学论坛网, 2025-11-15.

5. “脑癌之王”迎来新可能：Tinostamustine获孤儿药资格，研发聚焦胶质母细胞瘤[EB/OL]. 临床神经外科杂志（网络版）, 2025-11-16.

来源：综合科周医生