摘要：PBC是一种罕见的进行性慢性自身免疫性疾病，累及肝脏胆管，在40岁以上的女性中最为普遍（约万分之一）。PBC会导致胆汁酸在肝脏中积聚，导致炎症和疤痕形成（纤维化），如果不及时治疗，可能导致肝硬化、肝移植或死亡。

11月12日，CDE官网显示，吉利德旗下原发性胆汁性胆管炎（PBC）药物司拉德帕（Seladelpar）的上市申请已获受理。

PBC是一种罕见的进行性慢性自身免疫性疾病，累及肝脏胆管，在40岁以上的女性中最为普遍（约万分之一）。PBC会导致胆汁酸在肝脏中积聚，导致炎症和疤痕形成（纤维化），如果不及时治疗，可能导致肝硬化、肝移植或死亡。

司拉德帕是一种强效、选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂，在治疗PBC的临床研究中已显示出抗胆汁淤积和抗炎作用。

2024年8月，司拉德帕或FDA加速批准上市，用于与熊去氧胆酸 （UDCA）联合治疗对UDCA反应不充分的PBC成人患者，或作为单药治疗治疗不能耐受UDCA的患者。

FDA的加速批准主要基于RESPONSE研究数据，这是一项随机、安慰剂对照、国际多中心III期试验。在今年的亚太肝病学会年会（APASL）上，吉利德报告了RESPONSE研究中亚裔患者为期12个月的试验结果。

在RESPONSE研究的193名PBC患者中，有11名为亚裔患者（其中7例接受司拉德帕治疗，4例接受安慰剂治疗），其余182名为非亚裔患者。治疗第12个月时，亚裔患者中接受司拉德帕治疗的复合应答率为100%，安慰剂组为0%；非亚裔患者中接受司拉德帕治疗的复合应答率为59.5%；安慰剂组为21.3%。

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来源：小囡子说养生