摘要：10月22日，口服PDE4B抑制剂那米司特（Nerandomilast）正式获批上市。这是近十年来首个在Ⅲ期临床中达到主要终点并获批的新药。它的出现，不仅是一项数据的突破，更像是为无数特发性肺纤维化（IPF）患者点亮的一盏灯。
10月22日，口服PDE4B抑制剂那米司特（Nerandomilast）正式获批上市。这是近十年来首个在Ⅲ期临床中达到主要终点并获批的新药。它的出现，不仅是一项数据的突破，更像是为无数特发性肺纤维化（IPF）患者点亮的一盏灯。
过去十年，IPF的治疗几乎停滞——尼达尼布与吡非尼酮虽然能延缓肺功能的下降，却无法阻止肺纤维化的推进。许多患者甚至因为严重的胃肠道副作用被迫中断用药。而那米司特的出现，正是为填补这一空白而来。它是一种PDE4B选择性抑制剂，能同时抑制炎症、减轻纤维化反应，在作用机制上区别于传统抗纤维药。
对患者而言，这是一种全新的希望——一种让“肺”能更久保持呼吸的希望。
在发表于《新英格兰医学杂志（NEJM）》的FIBRONEER-IPFⅢ期研究中，共有1177名特发性肺纤维化患者入组，其中77.7%同时接受了背景抗纤维化治疗。
经过52周治疗后，数据令人振奋：
那米司特18 mg组患者的FVC平均下降114.7 mL；对照组下降183.5 mL；两组差值达到68.8 mL；9 mg组同样显著优于安慰剂（差值44.9 mL）。更重要的是，即便患者正在使用尼达尼布或吡非尼酮，那米司特仍能带来额外获益。这意味着它不仅能作为单药治疗，也能与现有药物“并肩作战”，成为联合治疗的新希望。
副作用方面，那米司特的安全性也让人放心。
研究中最常见的不良反应是腹泻（18 mg组41.3%，安慰剂组16%），但大多数患者可耐受，并顺利完成疗程。研究者指出：
“那米司特为那些无法长期坚持传统药物治疗的患者，打开了新的窗口。”
不仅是IPF患者能受益。在同期发表的FIBRONEER-ILD研究中，那米司特将治疗版图进一步扩展至进展性肺纤维化（PPF）患者——也就是除IPF外，病程与纤维化进展相似的一类疾病群体。
这项纳入1176名患者的研究同样给出了令人印象深刻的结果：
52周时，18 mg组的FVC下降98.6 mL，对照组下降165.8 mL，差值67.2 mL；9 mg组的差值则达81.1 mL。更令人震惊的是，18 mg组的死亡风险下降了52%（HR=0.48）。
研究者评价说：“那米司特是一种真正具有联合潜力的抗纤维化药物，它为多种病因导致的进展性纤维化提供了新的治疗通道。”
与尼达尼布不同，那米司特可单独使用，也能叠加现有治疗方案，安全性相当，疗效却更全面。这意味着未来PPF人群的治疗，不再是被动的等待，而是主动的延缓。
这一次的惊喜，不止来自科学突破。那米司特实现了全球同步研发、同步注册、同步获批——从FDA批准到中国上市，仅相隔两周。
对于中国患者而言，这意味着：他们终于能与全球患者同时用上最新药物。这背后，是中国药品审评制度的提速与国际化合作的深化。曾经，许多罕见病或慢性病患者需要等待数年才能等到国外新药，如今，这一“时间差”正在被迅速抹平。
那米司特的到来，不仅仅是一种新药的上市，
更是一个信号——中国的创新药研发，已经站上了与世界同步的赛道。
对于特发性肺纤维化患者来说，呼吸是一种奢侈。每一次深呼吸，都是与时间的博弈。那米司特的出现，让这场博弈多了一丝胜算。它让肺功能的下滑慢一点、再慢一点。它让患者拥有多一年的“呼吸时间”。
“对于那些每天都在努力呼吸的人来说，这一刻，时间终于开始站在他们这一边。”
来源：你的医生朋友阿源
