摘要：近日，Kyverna Therapeutics 公布了其 CAR-T 疗法 KYV-101 治疗全身型重症肌无力（gMG）的注册性 II/III 期临床试验 KYSA-6 的 II 期部分积极中期数据，并计划在今年年底启动 III 期临床试验患者入组。 KYV

▍ CD19 CAR-T 针对重症肌无力 III 期临床将启动

近日，Kyverna Therapeutics 公布了其 CAR-T 疗法 KYV-101 治疗全身型重症肌无力（gMG）的注册性 II/III 期临床试验 KYSA-6 的 II 期部分积极中期数据，并计划在今年年底启动 III 期临床试验患者入组。 KYV-101 是一款全人源、CD19 靶向自体 CAR-T 疗法，其嵌合抗原受体是由美国国立卫生研究院（NIH）设计的，旨在最大限度地减少细胞因子释放并提高临床耐受性。目前正在用于治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病。 本次公布的II期临床试验数据显示：100%（6/6）患者在 MG-ADL 与 QMG 方面均实现具有临床意义的显著、快速且持续的改善。

▍ 全球首款外泌体疫苗入临床，已顺利完成首例受试者给药

近期，Capricor Therapeutics 宣布，其研发的 StealthX™外泌体疫苗正式启动 I 期临床试验，并已顺利完成首例受试者给药。 作为全球首款进入人体试验阶段的外泌体疫苗，该项目获美国国立卫生研究院下属国家过敏和传染病研究所（NIAID）资助，核心针对 SARS-CoV-2 病毒刺突蛋白（S 蛋白）展开研究。 StealthX™依托 Capricor 的专有外泌体平台构建，通过工程化改造让外泌体表面展示新冠病毒的刺突蛋白或核衣壳蛋白；此前临床前数据已证实，该疫苗不仅能激发强劲的抗体产生、有效的中和活性及显著的 T 细胞反应，且安全性良好，有望成为 mRNA 疫苗的重要替代方案。

▍ 外泌体隐形眼镜，30分钟内释放大量活性物质！科学家开辟眼部养护新路径

研究人员使用一种日抛型隐形眼镜（材质为非离子型水凝胶材料），通过一种简单的“浸泡法”将人成纤维细胞来源的外泌体负载到镜片中。结果显示：外泌体隐形眼镜能够在30分钟内开始释放大量外泌体，最大释放浓度出现在最初的半小时内。即便在90分钟后，释放仍然保持稳定。更重要的是，这种释放过程并未对隐形眼镜的物理特性造成显著影响，包括含水量、光学性能和湿润性均维持正常水平。 由于血-眼屏障的存在，传统药物难以达到病变部位。外泌体凭借其跨屏障能力，可以直接携带抗炎活性物质等进入视神经区域，从而达到眼部修复的作用。

▍ 拜耳：帕金森病干细胞疗法启动关键 III 期临床试验，已完成首例受试者给药

近日，拜耳旗下子公司 BlueRock Therapeutics（简称 BlueRock ）宣布，其治疗帕金森病的人胚胎干细胞疗法 bemdaneprocel（BRT-DA01）的关键 III 期临床试验 exPDite-2 已完成首例患者随机给药。据新闻稿，exPDite-2 是首个针对异基因多能干细胞来源疗法治疗帕金森病的关键 III 期临床试验。该研究的推进基于前期 I 期临床的优异结果：受试者术后 24 个月，未报告与疗法相关的严重不良事件，且运动障碍相关指标呈现积极改善趋势；

来源：湖南省细胞组织库